新北市2024年9月3日 /美通社/ -- 康霈生技 (6919-TW) 自主研發(fā)之市場(chǎng)首見(jiàn) (First-in-class)候選新藥CBL-514之罕病適應(yīng)癥—竇根氏癥Phase 2b 臨床試驗(yàn) (CBL-0202DD Phase 2b Study, NCT06303570)已開(kāi)始進(jìn)行收案，預(yù)計(jì)將於 2025年 Q4 取得臨床試驗(yàn)統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，實(shí)際時(shí)程將依執(zhí)行進(jìn)度調(diào)整。

本試驗(yàn)為一項(xiàng)經(jīng)美國(guó)食品藥物管理局 (U.S. FDA) 核準(zhǔn)執(zhí)行的安慰劑組對(duì)照Phase 2b臨床試驗(yàn)，預(yù)計(jì)將納入30位具有4到10顆痛性脂肪瘤的竇根氏癥患者，分為CBL-514組與安慰劑組2個(gè)組別，給予至少1次、至多5次之CBL-514治療或同體積的安慰劑，以評(píng)估CBL-514注射劑用於治療竇根氏癥的療效、安全性與耐受度，並比較CBL-514組與安慰劑組在減少痛性脂肪瘤大小與疼痛程度等療效是否具有統(tǒng)計(jì)顯著差異 (p<0.05為具有統(tǒng)計(jì)顯著差異)。

與CBL-514 已完成之Phase 2竇根氏癥臨床試驗(yàn)(CBL-0201DD) 4週療程的試驗(yàn)設(shè)計(jì)相較，此次Phase 2b試驗(yàn)將延長(zhǎng)治療時(shí)間至16週，於開(kāi)始治療後4週到24週每次回診評(píng)估療效，並且採(cǎi)第三方中立機(jī)構(gòu)以超音波評(píng)估脂肪瘤大小的變化。除此之外，相比二期Phase2主要療效指標(biāo)—痛性脂肪瘤大小變化，本試驗(yàn)的主要療效指標(biāo)為：與安慰劑組相比，經(jīng)CBL-514治療後的痛性脂肪瘤完全清除的百分比 (Complete Response, CR)；次要療效指標(biāo)則包含：痛性脂肪瘤部分緩解 (Partial Response) 的百分比與疼痛分?jǐn)?shù)的改善等。亦即本次竇根氏癥2b臨床試驗(yàn)納入病患更多、治療時(shí)間更長(zhǎng)而且期終療效指標(biāo)更具挑戰(zhàn)性；若此試驗(yàn)達(dá)標(biāo)，將展開(kāi)樞紐三期臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)與收案。

CBL-514為目前全球治療竇根氏癥的藥物中，臨床開(kāi)發(fā)速度最前沿，同時(shí)也是唯一臨床療效取得統(tǒng)計(jì)顯著意義的藥物，未來(lái)將有機(jī)會(huì)成為全球第一個(gè)核準(zhǔn)用於治療竇根氏癥之藥物。值得一提的是，CBL-514也是目前唯一獲美國(guó)FDA同時(shí)授予「孤兒藥資格認(rèn)定」(Orphan Drug Designation, ODD) 及「快速審查資格認(rèn)定」(Fast Track Designation) 雙資格認(rèn)定之竇根氏癥新藥，將有利於加速CBL-514的臨床開(kāi)發(fā)，並增加產(chǎn)品上市後之優(yōu)勢(shì)。

關(guān)於竇根氏癥 (Dercum's Disease)

竇根氏癥為一種慢性且復(fù)發(fā)性強(qiáng)的嚴(yán)重罕見(jiàn)疾病，患者軀幹及四肢會(huì)有皮下脂肪異常堆積所形成的良性的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自發(fā)性劇烈疼痛，並會(huì)有持續(xù)超過(guò)3個(gè)月的灼痛與灼熱感，進(jìn)而嚴(yán)重干擾患者正常生活。竇根氏癥癥狀並不會(huì)自發(fā)性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤有可能在短時(shí)間變大或數(shù)量增加。目前致病機(jī)轉(zhuǎn)尚不明，但有研究指出可能與脂肪組織代謝障礙相關(guān)。

目前全球尚無(wú)核準(zhǔn)的竇根氏癥藥物可治療，現(xiàn)今使用之緩解療法包含手術(shù)切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛藥、免疫調(diào)節(jié)劑、電療及針灸等，然而其療效多不佳且僅能短暫緩解疼痛，並伴隨多種副作用。

根據(jù) Global Dercum's Disease Market Research Report Future 2023市場(chǎng)報(bào)告指出，2021年竇根氏癥全球市場(chǎng)為113億美元，依據(jù)年複合成長(zhǎng)率(CAGR) 6.76%推估2032年全球市場(chǎng)為227億美元。

CBL-514產(chǎn)品研發(fā)現(xiàn)況

CBL-514注射劑是全球首創(chuàng)的505(b)(1)全新小分子新藥，透過(guò)誘導(dǎo)脂肪細(xì)胞凋亡來(lái)減少注射部位脂肪。CBL-514治療罕見(jiàn)疾病竇根氏癥 (Dercum's Disease) 之CBL-0201DD Phase 2臨床試驗(yàn) (NCT05387733) 已於2023年4月完成試驗(yàn)，其主要療效指標(biāo)與次要療效指標(biāo)在ITT與PP皆達(dá)到臨床及統(tǒng)計(jì)上顯著有效意義(p<0.0001)；竇根氏癥CBL-0202DD Phase 2b IND已於2024年1月取得美國(guó)FDA核準(zhǔn)執(zhí)行，並於2024年8月開(kāi)始收案，預(yù)計(jì)2025年Q4取得臨床統(tǒng)計(jì)結(jié)果。

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