•  來自臺灣之首見治療竇根氏癥新藥CBL-514繼年初獲美FDA授予孤兒藥(ODD)與快速審查(FTD)認(rèn)定後，再取得歐盟藥品管理局所頒發(fā)ODD
•  竇根氏癥為尚無核準(zhǔn)藥物之嚴(yán)重慢性罕見疾病，患者全身長有痛性脂肪瘤
•  CBL-514二期竇根氏癥試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示其可顯著清除或縮小痛性脂肪瘤50%，且可改善疼痛指數(shù)4.7分(總分10分，分?jǐn)?shù)越高疼痛程度越嚴(yán)重)。美國FDA核準(zhǔn)進(jìn)行中之CBL-514臨床2b期竇根氏癥試驗(yàn)已於8月開始收案，預(yù)計(jì)2025年第四季取得臨床統(tǒng)計(jì)結(jié)果

新北市2024年11月12日 /美通社/ -- 《2024年11月12日》 康霈生技全球首創(chuàng)之505(b)(1)全新小分子新藥CBL-514於日前已取得歐盟藥品管理局（EMA）授予治療竇根氏癥（Dercum's Disease）的「孤兒藥資格認(rèn)定」（Orphan Drug Designation, ODD）。根據(jù)這項(xiàng)認(rèn)定，康霈可獲得歐盟EMA給予的臨床開發(fā)協(xié)助、查驗(yàn)登記審查費(fèi)用減免及10年市場專賣保護(hù)期等多項(xiàng)優(yōu)惠措施。除此認(rèn)證之外，該候選藥物已於2024年2月取得美國食品藥物管理局（FDA）所頒發(fā)之快速審查資格（Fast Track Designation）與孤兒藥資格認(rèn)定（ODD），是全球目前唯一獲美國FDA同時(shí)授予此雙資格以治療竇根氏癥之新藥。由於CBL-514是目前全球治療竇根氏癥的藥物中臨床開發(fā)速度最快、也是唯一在臨床療效取得統(tǒng)計(jì)顯著意義的新藥，未來將有機(jī)會(huì)成為全球第一個(gè)核準(zhǔn)治療竇根氏癥的藥物。且經(jīng)美國與歐洲之資格認(rèn)定，將有利於加速康霈對CBL-514之臨床開發(fā)，增加該產(chǎn)品上市後之優(yōu)勢，並更快為罕病患者提供治療的選擇。

根據(jù)目前已完成之CBL-514竇根氏癥二期試驗(yàn)（CBL-0201DD Phase 2），CBL-514可讓高達(dá)64.5%的痛性脂肪瘤縮小超過50%或完全清除，並可顯著降低疼痛指標(biāo)4.7分(總分10分，分?jǐn)?shù)越高疼痛程度越嚴(yán)重)。目前經(jīng)美國FDA核準(zhǔn)執(zhí)行之CBL-514竇根氏癥2b期臨床試驗(yàn)（CBL-0202DD Phase 2b）已於今年8月開始收案，預(yù)計(jì)2025年Q4取得臨床統(tǒng)計(jì)結(jié)果。

聲明

本文章及網(wǎng)站中所發(fā)佈之相關(guān)資料含有預(yù)測性敘述，此類敘述是基於現(xiàn)況的預(yù)測和評估。這些預(yù)測性敘述將受不確定性、風(fēng)險(xiǎn)與其他非本公司所能掌控等因素影響。惟仍存有許多因素可能使事件的發(fā)展或其實(shí)際結(jié)果與預(yù)測性敘述有重大差異。本公司不負(fù)任何更新或修訂之責(zé)任。此外，本新聞稿中所述療效數(shù)據(jù)係依據(jù)經(jīng)美國FDA核準(zhǔn)的客觀臨床試驗(yàn)結(jié)果，並不代表上市後之療效。本公司專注於新藥研發(fā)，目前所有藥物皆處於研發(fā)階段，尚未有直接銷售至醫(yī)療機(jī)構(gòu)或消費(fèi)者的上市藥品。

關(guān)於歐盟孤兒藥資格 EMA Orphan Drug Designation

歐盟 EMA「孤兒藥資格」是源自歐洲議會(huì)和理事會(huì)第141/2000號法規(guī)，為歐盟為保障在歐盟患病率低於每10,000人中5人或明顯無法回收開發(fā)成本之特殊疾病，使其能有藥物可醫(yī)治而特別給予藥廠的鼓勵(lì)措施。取得歐盟 EMA授予孤兒藥資格之新藥，可獲得歐盟不同會(huì)員國各自規(guī)定之臨床試驗(yàn)支出抵稅或其他審查費(fèi)用減免等優(yōu)惠措施；並在最後獲準(zhǔn)上市時(shí)，如果是第一個(gè)核準(zhǔn)用於此適應(yīng)癥的藥物或可顯著證明新藥的臨床療效比其他相同適應(yīng)癥已核準(zhǔn)之療法更佳時(shí)，將可取得10年市場專屬期（market exclusivity）。更多關(guān)於歐盟EMA之孤兒藥資格認(rèn)定之資訊，請拜訪歐盟EMA官方網(wǎng)站：https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/orphan-designation-overview

關(guān)於竇根氏癥（Dercum's Disease）

竇根氏癥為一種診斷困難、慢性且復(fù)發(fā)性強(qiáng)的嚴(yán)重罕見疾病，患者軀幹及四肢會(huì)長有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪瘤，是一種良性的脂肪腫瘤並伴隨該部位自發(fā)性劇烈疼痛(根據(jù)康霈已完成之竇根氏癥二期試驗(yàn)，平均疼痛分?jǐn)?shù)為6.4/10)，具持續(xù)超過3個(gè)月的灼痛與灼熱感，進(jìn)而嚴(yán)重干擾患者正常生活。竇根氏癥癥狀並不會(huì)自發(fā)性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤有可能在短時(shí)間變大或數(shù)量增加。目前病因與其機(jī)轉(zhuǎn)尚不明，但有研究指出可能與脂肪組織代謝障礙有關(guān)。文獻(xiàn)指出，美國約有12.5萬名患者，歐洲則有約24萬名患者。
目前全球尚無核準(zhǔn)的竇根氏癥藥物可治療，現(xiàn)今使用之緩解療法包含手術(shù)切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛藥、免疫調(diào)節(jié)劑及電療等，然而其療效不佳並僅能短暫緩解疼痛，且伴隨多種副作用。更多關(guān)於竇根氏癥之介紹，請拜訪美國罕病組織(NORD)官網(wǎng)：https://rarediseases.org/rare-diseases/dercums-disease/
根據(jù)國際研調(diào)機(jī)構(gòu)最新報(bào)告Global Dercum's Disease Market Research Report Future 2023指出，2021年竇根氏癥全球市場為113億美元，年複合成長率（CAGR）為6.76%，推估2030年全球市場為199.6億美元。

關(guān)於CBL-514

CBL-514注射劑是全球首創(chuàng)（first-in-class）的505(b)(1)全新小分子新藥，透過誘導(dǎo)脂肪細(xì)胞凋亡來減少注射部位脂肪，可精準(zhǔn)減少治療部位脂肪，且不會(huì)造成其他細(xì)胞與組織壞死或明顯傷害，副作用較現(xiàn)有療法包含手術(shù)與其他非侵入式局部減脂產(chǎn)品更低，療效更佳且所需療程次數(shù)也較少。

CBL-514為具有多適應(yīng)癥之新藥，目前適應(yīng)癥包含非手術(shù)局部減脂（non-surgical fat reduction）及中/重度橘皮組織（cellulite）等，同成份之新藥CBL-514D適應(yīng)癥包含罕見疾病-竇根氏癥（Dercum's disease）與阻塞型睡眠呼吸中止癥（OSA）。截至目前，全球已共有521名受試者參與CBL-514相關(guān)臨床試驗(yàn)，並有317名受試者接受過CBL-514注射治療；根據(jù)目前已完成並取得統(tǒng)計(jì)結(jié)果之8項(xiàng)臨床試驗(yàn)，CBL-514在不同適應(yīng)癥皆展現(xiàn)了優(yōu)異且精準(zhǔn)的療效與良好安全性，且具有出色的統(tǒng)計(jì)顯著性（p<0.00001或p<0.0001），預(yù)計(jì)2025年將啟動(dòng)局部減脂全球三期樞紐試驗(yàn)收案。更多關(guān)於CBL-514介紹，請拜訪康霈官網(wǎng)：https://www.caliway.com.tw/research/15/

關(guān)於康霈

康霈生技股份有限公司於101年創(chuàng)立，致力於開發(fā)能超越現(xiàn)有療法，改變市場創(chuàng)新的新藥產(chǎn)品，將臺灣充沛的新藥研發(fā)量能展現(xiàn)給全球生醫(yī)與醫(yī)美產(chǎn)業(yè)。111年12月26日康霈正式登錄興櫃，股票代號6919；113年6月通過證交所上市審查並完成上市前現(xiàn)金增資，並於113年10月2日正式掛牌上市。更多關(guān)於康霈，請拜訪：https://www.caliway.com.tw/

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