新加坡和廣州2025年9月15日 /美通社/ -- 近日，來恩生物（Lion TCR）宣布其創(chuàng)新mRNA編碼TCR-T細胞療法產(chǎn)品LioCyx-M004獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，開展治療慢性乙型肝炎（CHB）的1b/2期臨床試驗（IND）。這是全球首個獲得FDA批準用於慢性乙型肝炎治療的TCR-T細胞療法，同時也是首個獲得FDA快速通道資格的乙肝病毒特異性TCR-T療法。

01 突破性療法：多重認證彰顯創(chuàng)新價值，F(xiàn)DA三連批認可創(chuàng)新實力

LioCyx-M004是一種自體T細胞療法，通過mRNA編碼表達靶向乙肝病毒表面抗原的TCR，賦予T細胞特異性識別並殺傷乙肝病毒感染肝細胞的能力。這種創(chuàng)新方法利用mRNA瞬時表達的特性，結(jié)合多次輸注的方式，既能很好地控制安全性又能保證療效。

該療法此前已獲得FDA批準用於治療乙肝病毒相關(guān)肝細胞癌，現(xiàn)在又獲批開展慢性乙型肝炎治療的臨床試驗，證明了該平臺技術(shù)的廣泛應(yīng)用前景?？焖偻ǖ蕾Y格將加速該療法的開發(fā)和審評進程，而孤兒藥認定則為HBV相關(guān)肝細胞癌患者帶來了新的希望。

02 全球乙肝負擔：近3億患者亟需治愈，創(chuàng)新療法帶來新希望

乙肝病毒（HBV）感染是全球健康的重大挑戰(zhàn)，全球慢性乙肝患者約2.96億，其中中國患者超過8600萬，治療需求極為迫切。當前抗病毒藥物難以實現(xiàn)功能性治愈（即乙肝表面抗原持續(xù)清除），僅不到10%的患者病情得到有效控制。來恩生物研發(fā)的TCR-T療法LioCyx-M004通過精準靶向HBV感染細胞、激活病毒特異性T細胞免疫，為全球數(shù)億患者帶來了實現(xiàn)功能性治愈的新希望。

03 臨床數(shù)據(jù)驚艷：低劑量組即顯示HBsAg下降，安全性優(yōu)勢顯著

在早期的1期臨床研究中，LioCyx-M004已展現(xiàn)了良好的安全性，使晚期肝癌患者生存期得到顯著提升，實現(xiàn)了33.1個月的中位總生存期，並觀察到乙肝表面抗原（HBsAg）的下降，顯示出抗腫瘤和抗病毒治療效果。

來恩生物首席醫(yī)學(xué)官兼首席運營官王婷婷博士表示：「我們正在乙肝患者中進行劑量遞增研究（dose escalation study），在低劑量組已經(jīng)觀察到HBsAg的下降，這令我們備受鼓舞。通過過繼性回輸和補充患者自體的HBV特異性TCR-T細胞是一種很有前景的治療手段，有希望重建患者體內(nèi)的HBV特異性T細胞庫，我們正通過劑量遞增研究尋找最佳治療劑量和方案。」

值得注意的是，患者在治療前不需要淋巴細胞清除（lymphodepletion），進一步提高了患者用藥安全性和可及性。在安全性方面，未觀察到細胞因子風(fēng)暴或神經(jīng)毒性反應(yīng)，說明mRNA編碼TCR-T療法是一種安全有效的療法。

04 戰(zhàn)略升級：從腫瘤治療邁向抗病毒新戰(zhàn)場

來恩生物首席執(zhí)行官彭曉明博士將此次獲批視為公司發(fā)展的關(guān)鍵轉(zhuǎn)折點：「此次獲批開展慢性乙型肝炎治療臨床試驗，標誌著我們的平臺技術(shù)實現(xiàn)了從腫瘤治療領(lǐng)域向病毒感染治療領(lǐng)域的戰(zhàn)略性拓展。隨著臨床試驗的推進，我們將加速完成從實驗室到臨床、再從臨床到市場的完整價值鏈構(gòu)建，為全球數(shù)億乙肝患者提供創(chuàng)新治療方案的同時，實現(xiàn)企業(yè)的商業(yè)價值和社會價值的雙重回報。」

05 未來佈局：in vivo TCR-T療法獲權(quán)威驗證，產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化進程加速

值得關(guān)注的是，來恩生物的mRNA編碼靶向HBV的in vivo TCR-T已被美國著名腫瘤研究所驗證。研究表明，該療法在動物模型中展現(xiàn)出顯著的殺傷HBV陽性細胞的功能，其治療效果與體外工程化改造的T細胞相當，這為靶向HBV的in vivo TCR-T產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化奠定了堅實的科學(xué)基礎(chǔ)。

目前公司正在積極推進這一創(chuàng)新方向，加快in vivo TCR-T療法的開發(fā)進程。與傳統(tǒng)體外改造T細胞療法相比，in vivo TCR-T療法具有現(xiàn)貨型、成本低、可及性高等優(yōu)勢，有望為更多患者提供治療機會。

公司還在升級AI賦能的TCR靶點發(fā)現(xiàn)平臺，計劃將產(chǎn)品管線拓展至肺癌、乳腺癌和消化道腫瘤等更多實體瘤領(lǐng)域。

關(guān)於來恩生物

來恩生物是一家從新加坡科技研究局（A*STAR）孵化的臨床階段生物技術(shù)公司。其核心產(chǎn)品治療乙型肝炎病毒（HBV）相關(guān)性疾病，是全球首個獲得美國FDA批準開展國際多中心Ⅱ期臨床試驗的、靶向HBV的TCR-T細胞療法，並已獲得FDA快速通道和孤兒藥資質(zhì)，同時也已取得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗?zāi)驹S可。

公司依托AI驅(qū)動的TCR發(fā)現(xiàn)平臺和RNA技術(shù)，正積極將產(chǎn)品管線拓展至多種實體瘤及感染性疾病領(lǐng)域。來恩生物佈局了包括自體細胞治療和通用型療法在內(nèi)的多元產(chǎn)品體系，並致力於開發(fā)in vivo TCR-T療法，顯著降低治療成本，提升可及性。