新加坡和廣州2025年9月15日 /美通社/ -- 近日，來(lái)恩生物（Lion TCR）宣布其創(chuàng)新mRNA編碼TCR-T細(xì)胞療法產(chǎn)品LioCyx-M004獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，開展治療慢性乙型肝炎（CHB）的1b/2期臨床試驗(yàn)（IND）。這是全球首個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)用于慢性乙型肝炎治療的TCR-T細(xì)胞療法，同時(shí)也是首個(gè)獲得FDA快速通道資格的乙肝病毒特異性TCR-T療法。

01 突破性療法：多重認(rèn)證彰顯創(chuàng)新價(jià)值，F(xiàn)DA三連批認(rèn)可創(chuàng)新實(shí)力

LioCyx-M004是一種自體T細(xì)胞療法，通過mRNA編碼表達(dá)靶向乙肝病毒表面抗原的TCR，賦予T細(xì)胞特異性識(shí)別并殺傷乙肝病毒感染肝細(xì)胞的能力。這種創(chuàng)新方法利用mRNA瞬時(shí)表達(dá)的特性，結(jié)合多次輸注的方式，既能很好地控制安全性又能保證療效。

該療法此前已獲得FDA批準(zhǔn)用于治療乙肝病毒相關(guān)肝細(xì)胞癌，現(xiàn)在又獲批開展慢性乙型肝炎治療的臨床試驗(yàn)，證明了該平臺(tái)技術(shù)的廣泛應(yīng)用前景。快速通道資格將加速該療法的開發(fā)和審評(píng)進(jìn)程，而孤兒藥認(rèn)定則為HBV相關(guān)肝細(xì)胞癌患者帶來(lái)了新的希望。

02 全球乙肝負(fù)擔(dān)：近3億患者亟需治愈，創(chuàng)新療法帶來(lái)新希望

乙肝病毒（HBV）感染是全球健康的重大挑戰(zhàn)，全球慢性乙肝患者約2.96億，其中中國(guó)患者超過8600萬(wàn)，治療需求極為迫切。當(dāng)前抗病毒藥物難以實(shí)現(xiàn)功能性治愈（即乙肝表面抗原持續(xù)清除），僅不到10%的患者病情得到有效控制。來(lái)恩生物研發(fā)的TCR-T療法LioCyx-M004通過精準(zhǔn)靶向HBV感染細(xì)胞、激活病毒特異性T細(xì)胞免疫，為全球數(shù)億患者帶來(lái)了實(shí)現(xiàn)功能性治愈的新希望。

03 臨床數(shù)據(jù)驚艷：低劑量組即顯示HBsAg下降，安全性優(yōu)勢(shì)顯著

在早期的1期臨床研究中，LioCyx-M004已展現(xiàn)了良好的安全性，使晚期肝癌患者生存期得到顯著提升，實(shí)現(xiàn)了33.1個(gè)月的中位總生存期，并觀察到乙肝表面抗原（HBsAg）的下降，顯示出抗腫瘤和抗病毒治療效果。

來(lái)恩生物首席醫(yī)學(xué)官兼首席運(yùn)營(yíng)官王婷婷博士表示："我們正在乙肝患者中進(jìn)行劑量爬坡研究，在低劑量組已經(jīng)觀察到HBsAg的下降，這令我們備受鼓舞。通過過繼性回輸和補(bǔ)充患者自體的HBV特異性TCR-T細(xì)胞是一種很有前景的治療手段，有希望重建患者體內(nèi)的HBV特異性T細(xì)胞庫(kù)， 我們正通過劑量爬坡研究尋找最佳治療劑量和方案。"

值得注意的是，患者在治療前不需要清淋（清除淋巴細(xì)胞），進(jìn)一步提高了患者用藥安全性和可及性。在安全性方面，未觀察到細(xì)胞因子風(fēng)暴或神經(jīng)毒性反應(yīng)，說明mRNA編碼TCR-T療法是一種安全有效的療法。

04 戰(zhàn)略升級(jí)：從腫瘤治療邁向抗病毒新戰(zhàn)場(chǎng)

來(lái)恩生物首席執(zhí)行官彭曉明博士將此次獲批視為公司發(fā)展的關(guān)鍵轉(zhuǎn)折點(diǎn)："此次獲批開展慢性乙型肝炎治療臨床試驗(yàn)，標(biāo)志著我們的平臺(tái)技術(shù)實(shí)現(xiàn)了從腫瘤治療領(lǐng)域向病毒感染治療領(lǐng)域的戰(zhàn)略性拓展。隨著臨床試驗(yàn)的推進(jìn)，我們將加速完成從實(shí)驗(yàn)室到臨床、再?gòu)呐R床到市場(chǎng)的完整價(jià)值鏈構(gòu)建，為全球數(shù)億乙肝患者提供創(chuàng)新治療方案的同時(shí)，實(shí)現(xiàn)企業(yè)的商業(yè)價(jià)值和社會(huì)價(jià)值的雙重回報(bào)。"

05 未來(lái)布局：in vivo TCR-T療法獲權(quán)威驗(yàn)證，產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化進(jìn)程加速

值得關(guān)注的是，來(lái)恩生物的mRNA編碼靶向HBV的in vivo TCR-T已被美國(guó)著名腫瘤研究所驗(yàn)證。研究表明，該療法在動(dòng)物模型中展現(xiàn)出顯著的殺傷HBV陽(yáng)性細(xì)胞的功能，其治療效果與體外工程化改造的T細(xì)胞相當(dāng)，這為靶向HBV的in vivo TCR-T產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化奠定了堅(jiān)實(shí)的科學(xué)基礎(chǔ)。

目前公司正在積極推進(jìn)這一創(chuàng)新方向，加快in vivo TCR-T療法的開發(fā)進(jìn)程。與傳統(tǒng)體外改造T細(xì)胞療法相比，in vivo TCR-T療法具有現(xiàn)貨型、成本低、可及性高等優(yōu)勢(shì)，有望為更多患者提供治療機(jī)會(huì)。

公司還在升級(jí)AI賦能的TCR靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，計(jì)劃將產(chǎn)品管線拓展至肺癌、乳腺癌和消化道腫瘤等更多實(shí)體瘤領(lǐng)域。