上海2025年9月12日 /美通社/ -- 阿斯利康宣布長效C5補(bǔ)體抑制劑偉立瑞^®（英文商品名：Ultomiris^®，通用名：瑞利珠單抗注射液）在中國正式上市，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者及治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的成人視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）患者^[1]。

隨著瑞利珠單抗在中國的商業(yè)化上市，將為這些患者提供一種長效補(bǔ)體抑制劑，有望改善gMG患者的生活質(zhì)量，并有潛力幫助NMOSD患者帶來零復(fù)發(fā)希望。?

作為長效C5補(bǔ)體抑制劑，瑞利珠單抗可即時(shí)、完全且持續(xù)抑制補(bǔ)體活化。該藥物通過靶向抑制免疫系統(tǒng)中末端補(bǔ)體C5的激活來發(fā)揮作用。近期，瑞利珠單抗已在中國獲批用于治療特定的成人gMG（2025年4月）和NMOSD患者（2025年8月）。

目前我國已確診的gMG患者約11.3萬人^[2]，其中80%的患者為乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性。此外，NMOSD作為一種罕見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，因免疫系統(tǒng)被異常激活對中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的健康組織和細(xì)胞進(jìn)行攻擊^[3]，從而破壞患者的視神經(jīng)、脊髓和大腦中的細(xì)胞^[4],[5]。大約四分之三的NMOSD患者會(huì)產(chǎn)生與特定蛋白質(zhì)AQP4結(jié)合的抗體，呈現(xiàn)為抗AQP4抗體陽性^[14],[5]。

歐洲科學(xué)院院士(MAE)，天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院神經(jīng)科、北京天壇醫(yī)院神經(jīng)免疫科主任施福東教授表示："gMG嚴(yán)重影響患者，需要盡早啟動(dòng)并長期維持治療。CHAMPION-MG研究的患者自評報(bào)告和醫(yī)生提供的報(bào)告均顯示瑞利珠單抗展現(xiàn)出快速且持續(xù)的改善。每八周一次的給藥方式有可能成為更便捷的治療選擇。"

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師全超教授表示："NMOSD難以預(yù)測的多次復(fù)發(fā)會(huì)導(dǎo)致不可逆的殘疾，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。其臨床治療應(yīng)注重緩解期預(yù)防復(fù)發(fā)，急性期快速控制癥狀，最大程度減少殘疾累積。作為長效補(bǔ)體抑制劑，瑞利珠單抗可精準(zhǔn)靶向補(bǔ)體，實(shí)現(xiàn)持續(xù)獲益。每8周一次的給藥頻率為中國患者提供了更便捷的診療體驗(yàn)，有望幫助患者重返零復(fù)發(fā)的生活。"

阿斯利康中國副總裁，罕見病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清表示："作為全球創(chuàng)新藥研發(fā)的領(lǐng)航者，阿斯利康持續(xù)聚焦中國患者未被滿足的醫(yī)療需求，并為他們帶來更多治療選擇。今天，很高興看到瑞利珠單抗在連續(xù)獲批兩項(xiàng)適應(yīng)癥后，快速迎來商業(yè)上市，有望為身患gMG、NMOSD的罕見病患者帶來改變生命的創(chuàng)新治療方案。展望未來，我們期待補(bǔ)體治療能加速延伸至更多罕見病領(lǐng)域，為更多患者提供針對性方案。同時(shí)，我們將協(xié)同多方建立罕見病生態(tài)保障，助力中國的罕見病患者實(shí)現(xiàn)‘病有所醫(yī)、藥有所保、生活有質(zhì)量'的愿景。"

在CHAMPION-MG臨床研究中，瑞利珠單抗的安全性與安慰劑相當(dāng)，其長期觀察到的結(jié)果與III期研究結(jié)果一致。接受瑞利珠單抗治療的患者中最常見的不良反應(yīng)是惡心、頭痛和腹瀉?^[6]。在CHAMPION-NMOSD試驗(yàn)中，最常見的不良事件（AEs）包括COVID-19感染、頭痛、背痛、關(guān)節(jié)痛和尿路感染??？傮w而言，瑞利珠單抗的安全性和耐受性與既往臨床研究及真實(shí)世界實(shí)踐一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)^[7]。

聲明：本文涉及未在中國獲批的產(chǎn)品或者適應(yīng)癥，阿斯利康不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥物使用。

關(guān)于全身型重癥肌無力

全身型重癥肌無力（generalized myasthenia gravis, gMG）是一種罕見的自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為肌肉功能喪失、骨骼肌波動(dòng)性無力及嚴(yán)重衰弱^[2]。

80% gMG患者為抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性，這意味著他們會(huì)產(chǎn)生特異性抗體（抗AChR），這些抗體會(huì)結(jié)合到神經(jīng)肌肉接點(diǎn)（NMJ）的信號(hào)受體，即神經(jīng)細(xì)胞和它們控制的肌肉之間的連接點(diǎn)。這種結(jié)合激活了補(bǔ)體系統(tǒng)，導(dǎo)致補(bǔ)體的過度激活，生成膜攻擊復(fù)合物在NMJ打孔，引起肌膜裂解和運(yùn)動(dòng)終板連接褶皺梳理減少，肌膜形態(tài)簡化，扁平化，從而導(dǎo)致NMJ的損傷，引起肌肉的無力，同時(shí)引起炎癥反應(yīng)并破壞大腦與肌肉之間的正常通信^[8-10]。 

gMG在任何年齡段均可發(fā)病，女性多發(fā)于40歲前，男性多發(fā)于60歲后^[11]。初期癥狀可能包括言語模糊、復(fù)視、眼瞼下垂和平衡缺失；這些癥狀或伴隨疾病進(jìn)展加劇為吞咽障礙、窒息、極度疲勞和呼吸衰竭^[12-13]。

關(guān)于視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病

視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病是一種罕見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，因免疫系統(tǒng)被異常激活對中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的健康組織和細(xì)胞進(jìn)行攻擊^[3]。大約四分之三的NMOSD患者會(huì)產(chǎn)生與特定蛋白質(zhì)AQP4結(jié)合的抗體，呈現(xiàn)為抗AQP4抗體陽性^[14],[5]。補(bǔ)體系統(tǒng)是免疫系統(tǒng)的一部分，對人體抵御感染至關(guān)重要，而這種特定的結(jié)合導(dǎo)致補(bǔ)體系統(tǒng)被異常激活，從而破壞視神經(jīng)、脊髓和大腦中的細(xì)胞^[4],[5]。

NMOSD常見于女性，一般在 30 多歲開始發(fā)病。男性和兒童均可能發(fā)病，但人群更為罕見^[15-18]。NMOSD 患者可能會(huì)出現(xiàn)視力問題、劇烈疼痛、膀胱或腸道功能喪失、皮膚感覺異常（例如刺痛或?qū)?、冷敏感），以及影響協(xié)調(diào)功能或運(yùn)動(dòng)能力^[19]。大多數(shù) NMOSD 患者都會(huì)經(jīng)歷數(shù)次復(fù)發(fā)。每次復(fù)發(fā)可導(dǎo)致殘疾加重，包括視力喪失、癱瘓，甚至過早死亡^[4],[19]。NMOSD 有別于多發(fā)硬化等其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病^[3]。NMOSD確診過程不僅漫長，還容易出現(xiàn)誤診情況^[20]。

關(guān)于偉立瑞®

作為長效C5補(bǔ)體抑制劑，偉立瑞^®（瑞利珠單抗）可實(shí)現(xiàn)即時(shí)、完全且持續(xù)的補(bǔ)體抑制。該藥物通過抑制人體免疫系統(tǒng)中末端補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)中的C5激活來發(fā)揮作用。當(dāng)補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)被異常激活時(shí)，會(huì)導(dǎo)致機(jī)體攻擊自身健康細(xì)胞。成人患者需先接受誘導(dǎo)劑量給藥，隨后每8周靜脈輸注一次；兒童患者則根據(jù)體重調(diào)整給藥頻率，每4周或8周輸注一次。

瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本和其他國家及地區(qū)獲批用于治療特定的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的成人及兒童患者。

瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本和其他國家或地區(qū)獲批用于治療特定的非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）成人患者，以及在美國、歐盟及其他國家獲批用于治療特定患有PNH的兒童。

瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本、中國和其他國家或地區(qū)獲批用于治療特定的全身型重癥肌無力（gMG）成人患者。

此外，瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本、中國和其他國家或地區(qū)獲批用于治療特定的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者。

作為全面開發(fā)計(jì)劃的一部分，瑞利珠單抗也正被評估用于治療其他適應(yīng)癥。

關(guān)于瑞頌制藥

作為阿斯利康罕見病業(yè)務(wù)子公司，瑞頌制藥致力于為罕見病患者及其家庭研發(fā)并提供改變生命的藥物。三十多年前，瑞頌制藥首次引領(lǐng)將補(bǔ)體系統(tǒng)的復(fù)雜生物學(xué)轉(zhuǎn)化為變革性藥物，并在具有重大未滿足需求的疾病領(lǐng)域，持續(xù)開展豐富的研發(fā)創(chuàng)新。依托阿斯利康的全球資源，瑞頌制藥不斷擴(kuò)展業(yè)務(wù)版圖，為全球更多罕見病患者提供服務(wù)。瑞頌制藥的總部位于美國波士頓。

關(guān)于阿斯利康

阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科學(xué)至上的全球生物制藥企業(yè)，專注于研發(fā)、生產(chǎn)及營銷處方類藥品，重點(diǎn)關(guān)注腫瘤、罕見病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內(nèi)的生物制藥等領(lǐng)域。阿斯利康全球總部位于英國劍橋，業(yè)務(wù)遍布超過125個(gè)國家，創(chuàng)新藥物惠及全球數(shù)百萬患者。更多信息，請?jiān)L問www.astrazeneca.com。

參考文獻(xiàn)：

1. Ultomiris (ravulizumab) Chinese prescribing information; 2025.
2. AstraZeneca Data on File - Epidemiology estimates are composed of a triangulation of different data sources including Data Monitor, Decision Resources Group, Kantar Health, and internal input (updated as of May 2024).
3. Jarius S, et al. The History of neuromyelitis optica. J Neuroinflammation. 2013;10:797.
4. Wingerchuk DM, et al. The spectrum of neuromyelitis optica. Lancet Neurol. 2007;6(9):805-15.
5. Yick LW, et al. Aquaporin-4 autoantibodies from neuromyelitis optica spectrum disorder patients induce complement-independent immunopathologies in mice. Front. Immunol. 2018;9:1438.
6. Vu T, et al. Terminal complement inhibitor ravulizumab in generalized myasthenia gravis. NEJM Evid. 2022;1(5).
7. Pittock SJ, et al. Ravulizumab in aquaporin-4-positive neuromyelitis optica spectrum disorder. Ann Neurol. 2023;93(6):1053-1068.
8. Omar A, et al. Physiology, neuromuscular junction. StatPearls. 2023.
9. Zhu Y, et al. Clinical features of myasthenia gravis with neurological and systemic autoimmune diseases. Front Immunol. 2023;14(14):1223322.
10. Huang YF, et al. Visualization and characterization of complement activation in acetylcholine receptor antibody seropositive myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2024.
11. Cavanagh N, et al. Exploring the impairments and allied health professional utilization in people with myasthenia gravis: a cross-sectional study. J Clin Neurosci. 2023;114:9-16.
12. Catalin J, et al. Clinical presentation of myasthenia gravis. Thymus. 2019.
13. Farid ZR, et al. Factors affecting generalization of ocular myasthenia gravis. Sriwijaya Journal of Ophthalmology.
14. Hamid SHM, et al. What proportion of AQP4-IgG-negative NMO spectrum disorder patients are MOG-IgG positive? A cross sectional study of 132 patients. J Neurol. 2017;264(10), 2088-2094.
15. Bukhari W, et al. Incidence and prevalence of NMOSD in Australia and New Zealand. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2017:88(8):632-638.
16. Wingerchuk DM, et al. Revised diagnostic criteria for neuromyelitis optica. Neurology. 2006;66(10):1485–1489.
17. Drori T, et al. Diagnosis and classification of neuromyelitis optica (Devic's syndrome). Autoimmunity Reviews. 2014;13(4-5):531–533.
18. Eaneff S, et al. Patient perspectives on neuromyelitis optica spectrum disorders: Data from the PatientsLikeMe online community. Multiple Sclerosis and Related Disorders. 2017;17:116–122.
19. Mutch K, et al. Life on hold: the experience of living with neuromyelitis optica. Disabil Rehabil. 2014:36(13):1100-1107.
20. Delgado-Garcia G, et al. The patient journey with NMOSD: from initial diagnosis to chronic condition. Front Neurol. 2022;13:966428.