上海2025年3月31日 /美通社/ -- 2025年3月31日，全球創(chuàng)新生物制藥公司優(yōu)時(shí)比（UCB）宣布自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優(yōu)迪革®）獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療乙酰膽堿受體（AChR）或肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力（gMG）患者。作為全球首個(gè)且唯一*同時(shí)覆蓋AChR陽(yáng)性和MuSK陽(yáng)性gMG的新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑，此次獲批不僅為AChR陽(yáng)性患者帶來(lái)新的治療選擇，更突破了目前國(guó)內(nèi)MuSK陽(yáng)性患者長(zhǎng)期缺乏有效治療手段的困境，推動(dòng)中國(guó)重癥肌無(wú)力診療邁入精準(zhǔn)治療新時(shí)代。
重癥肌無(wú)力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉傳遞障礙的罕見(jiàn)疾病，引起明顯的肌無(wú)力、疲勞等癥狀，導(dǎo)致言語(yǔ)、行動(dòng)、呼吸等身體功能受限，或合并胸腺瘤；病情反復(fù)、進(jìn)展迅速，疾病加重至肌無(wú)力危象（累及呼吸肌導(dǎo)致呼吸衰竭），危及生命。在我國(guó)，重癥肌無(wú)力年發(fā)病率為0.68/10萬(wàn)[1]，85%為全身型重癥肌無(wú)力（gMG）[2]，其中AChR陽(yáng)性和MuSK陽(yáng)性為兩種主要亞型，占比分別約為85%和8%[3]。MuSK陽(yáng)性患者往往臨床表現(xiàn)更重，存在更高的危急重癥風(fēng)險(xiǎn)。30歲和50歲左右呈現(xiàn)發(fā)病雙峰[4]，給患者的工作和生活帶來(lái)嚴(yán)重?fù)p害。
復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟神經(jīng)系統(tǒng)罕見(jiàn)病專業(yè)委員會(huì)副主委、中國(guó)重癥肌無(wú)力協(xié)作組組長(zhǎng)趙重波教授指出，相較于其他罕見(jiàn)病，重癥肌無(wú)力的診斷相對(duì)明確，通過(guò)積極且規(guī)范的治療，大多數(shù)患者的病情能夠得到有效控制。然而，病情控制住并不等同于生活質(zhì)量的全面恢復(fù)，尤其是MuSK抗體陽(yáng)性患者群體，目前尚缺乏正式獲批的靶向治療藥物，凸顯出臨床對(duì)創(chuàng)新藥物的迫切需求。目前，抑制補(bǔ)體C5和FcRn受體已成為重癥肌無(wú)力治療的兩大核心靶點(diǎn)。優(yōu)時(shí)比公司在這兩種不同治療機(jī)制上均有布局，為特殊患者的聯(lián)合用藥提供了可能性。令人欣慰的是，其中一款基于創(chuàng)新機(jī)制的羅澤利昔珠單抗注射液今日正式獲批上市，不僅填補(bǔ)了MuSK抗體陽(yáng)性患者靶向治療的空白，更為重癥肌無(wú)力患者提供了更具針對(duì)性的治療選擇，這對(duì)改善患者生活質(zhì)量及促進(jìn)其回歸正常生活具有重要意義。期待未來(lái)有更多創(chuàng)新藥物獲批上市，同時(shí)不斷擴(kuò)大患者的可及性，讓更多患者從醫(yī)學(xué)進(jìn)步中獲益。
現(xiàn)階段，重癥肌無(wú)力的治療目標(biāo)是達(dá)到微小狀態(tài)（MMS）或者更好、治療相關(guān)副作用 ≤1級(jí)。羅澤利昔珠單抗注射液（優(yōu)迪革®）的獲批助力全面實(shí)現(xiàn)治療目標(biāo)，不僅填補(bǔ)了MuSK陽(yáng)性的治療空白，同時(shí)為AChR陽(yáng)性患者帶來(lái)了更多的治療選擇。羅澤利昔珠單抗注射液（優(yōu)迪革®）作為目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，進(jìn)而改善患者臨床癥狀與預(yù)后，恢復(fù)生活質(zhì)量，幫助患者回歸正常生活。此外，在改善患者的長(zhǎng)期治療體驗(yàn)方面也實(shí)現(xiàn)突破性進(jìn)展，其采用皮下注射，單次治療僅需6分鐘起**，為患者的疾病管理帶來(lái)更大的便利。
2023年發(fā)表于Lancet Neurology的關(guān)鍵Ⅲ期MycarinG試驗(yàn)結(jié)果[5]顯示，羅澤利昔珠單抗注射液（優(yōu)迪革®）在AChR陽(yáng)性和MuSK陽(yáng)性 gMG患者中展示了顯著的臨床獲益以及良好的安全性。在所有隨機(jī)分組至優(yōu)迪革®治療組的患者中，治療一周后，癥狀快速緩解，患者日?；顒?dòng)能力明顯提升；首個(gè)治療周期后，總IgG降低73%（對(duì)照組下降9%），MG-ADL（重癥肌無(wú)力日常生活量表）評(píng)分平均改善3.37分（對(duì)照組改善0.78分），尤其對(duì)于MuSK陽(yáng)性患者療效卓越，其MG-ADL平均改善7.28分（對(duì)照組惡化2.28分）；且觀察到單次治療后獲益顯著持久，在MycarinG的開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展研究中，優(yōu)迪革®治療組患者一年平均接受3.4個(gè)周期的治療（注射17.8次）。安全性方面，總體不良事件風(fēng)險(xiǎn)與安慰劑相當(dāng)，以輕度或中度為主，長(zhǎng)期安全性良好。優(yōu)迪革®在中國(guó)的獲批，將讓更多的中國(guó)gMG患者受益，在長(zhǎng)期的疾病管理進(jìn)程中，更好地達(dá)成理想的治療目標(biāo)。
優(yōu)時(shí)比中國(guó)總經(jīng)理馬雅君表示："隨著優(yōu)迪革®在中國(guó)的獲批，優(yōu)時(shí)比在中國(guó)正式展開(kāi)罕見(jiàn)病領(lǐng)域的布局，致力于為醫(yī)生提供更多有力武器幫助有需要的患者進(jìn)行針對(duì)性的治療，讓更多的患者和家庭重拾有質(zhì)量的生活，助力中國(guó)罕見(jiàn)病診療水平的持續(xù)提升。扎根中國(guó)29年，優(yōu)時(shí)比正不斷為中國(guó)市場(chǎng)引進(jìn)創(chuàng)新且獨(dú)特的藥物解決方案，同時(shí)攜手各方積極推動(dòng)創(chuàng)新藥物可及性，讓中國(guó)患者從全球創(chuàng)新中更快獲益。"
審批號(hào)：CN-RZ-2500008
*截止至2025年3月數(shù)據(jù) |
**體重50kg以下患者每次給藥1瓶，超過(guò)該體重的患者需增加給藥劑量并相應(yīng)延長(zhǎng)給藥時(shí)間，詳見(jiàn)藥品說(shuō)明書(shū) |
[1] 中國(guó)免疫學(xué)會(huì)神經(jīng)免疫分會(huì).中國(guó)重癥肌無(wú)力診斷和治療指南(2020版)[J].中國(guó)神經(jīng)免疫學(xué)和神經(jīng)病學(xué)雜志,2021,28(1):1-12. |
[2] Chen J, Tian DC, Zhang C, Li Z, Zhai Y, Xiu Y, Gu H, Li H, Wang Y, Shi FD. Incidence, mortality, and economic burden of myasthenia gravis in China: A nationwide population-based study. Lancet Reg Health West Pac. 2020 Nov 27;5:100063. |
[3] 李斌,劉曼,宋曉文,莊偉,董曉夢(mèng),陳金波.MuSK抗體陽(yáng)性重癥肌無(wú)力研究進(jìn)展[J].中國(guó)醫(yī)學(xué)創(chuàng)新,2021,18(15):177-180. |
[4] 李柱一, 常婷. 重癥肌無(wú)力的診斷與治療 [J] . 中華神經(jīng)科雜志, 2022, 55(3) : 238-247. |
[5] Bril, V, Dru?d?, A, Grosskreutz, J, et al. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. LANCET NEUROL. 2023; 22 (5): 383-394 |
