科學(xué)探索，護(hù)罕未來

上海2022年11月8日 /美通社/ -- 第五屆中國國際進(jìn)口博覽會(huì)上，輝瑞罕見病以"科學(xué)致勝 為愛護(hù)罕"為主題再赴"進(jìn)博之約"， 充分展示了輝瑞深耕罕見病領(lǐng)域、為中國罕見病診療帶來創(chuàng)新改變的決心。輝瑞與中國心血管健康聯(lián)盟啟動(dòng)戰(zhàn)略合作。雙方將共同開啟"心衰特殊病因中國模式建設(shè)項(xiàng)目"，通過對(duì)中國心衰特殊病因的探索，展開對(duì)我國轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)診療現(xiàn)狀的規(guī)律總結(jié)與思考，促進(jìn)全面提升臨床醫(yī)生認(rèn)知水平，助力心衰對(duì)因診療，推動(dòng)以ATTR-CM為代表的心衰特殊病因的中國模式診療體系建設(shè)。

中國心血管健康聯(lián)盟副主席、蘇州工業(yè)園區(qū)心血管健康研究院院長、北京大學(xué)第一醫(yī)院霍勇教授，中國心衰中心聯(lián)盟主席、北京醫(yī)院心臟中心主任楊杰孚教授，中國心血管健康聯(lián)盟執(zhí)行秘書長曾文明，復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科副主任周京敏教授，輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團(tuán)中國區(qū)總裁彭振科，輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團(tuán)中國區(qū)罕見病事業(yè)部總經(jīng)理宋發(fā)賢等通過線上線下相結(jié)合的方式出席大會(huì)，共同見證"心衰特殊病因中國模式建設(shè)項(xiàng)目"的正式啟動(dòng)，分享我國心衰特殊病因診療發(fā)展的寶貴經(jīng)驗(yàn)。

輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團(tuán)中國區(qū)總裁彭振科表示："罕見病是輝瑞長期關(guān)注并不斷投入的領(lǐng)域，在‘科學(xué)致勝 為愛護(hù)罕'理念的指引下，輝瑞充分發(fā)揮深厚積淀和卓越見識(shí)，積極探索打通罕見病診療全鏈路環(huán)節(jié)，引領(lǐng)行業(yè)發(fā)展。通過與中國心血管健康聯(lián)盟的戰(zhàn)略合作，雙方將以實(shí)際行動(dòng)推動(dòng)罕見病單病種診療突破，造福更多國內(nèi)ATTR-CM患者，為提升整體心衰診療水平，降低心血管死亡事件做出貢獻(xiàn)。"

強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手  助力心衰特殊病因中國模式建設(shè)

心衰是各種心臟疾病的嚴(yán)重表現(xiàn)或晚期階段，隨著醫(yī)療水平的提升，心臟疾病患者的生存期得以延長，也導(dǎo)致我國心衰患病率呈持續(xù)升高的趨勢(shì)。相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，我國心血管疾病患者共有3.3億，心衰患者高達(dá)890萬^[1]。而ATTR-CM作為一種罕見的、進(jìn)行性的浸潤性心肌病，其癥狀與臨床中常見的心衰癥狀非常相似^[2]。

霍勇教授表示："心力衰竭被認(rèn)為是二十一世紀(jì)心血管領(lǐng)域的重大公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)。近年來，我國心衰診療獲得長足進(jìn)展，但仍有相當(dāng)一部分患者，他們受困于ATTR-CM等臨床特異性不明顯的特殊病因，多次輾轉(zhuǎn)于多家醫(yī)院、多個(gè)科室，苦不堪言。建設(shè)心衰特殊病因的中國模式，探究心衰不同病因，針對(duì)性加以干預(yù)，同時(shí)，提升下級(jí)醫(yī)院對(duì)ATTR-CM等心衰特殊病因的精準(zhǔn)鑒別能力，打通‘篩-診-治'全鏈路的閉環(huán)，進(jìn)一步提升整體心衰診治水平，很有必要。 "

隨著人口老齡化加劇，我國高齡人群的心衰年發(fā)病率處于持續(xù)增長趨勢(shì)。楊杰孚教授強(qiáng)調(diào)："在面對(duì)心衰患者時(shí)，要積極運(yùn)用多學(xué)科協(xié)同、數(shù)字化工具輔助檢查等手段，加強(qiáng)對(duì)于我國老年人心衰病因，尤其是ATTR-CM等心衰特殊病因的精準(zhǔn)篩查，這對(duì)心衰患者的診斷、臨床評(píng)估、用藥策略、預(yù)后判斷有著重要作用。"

因此，輝瑞攜手中國心血管健康聯(lián)盟共同發(fā)起此次合作。曾文明指出："中國心血管健康聯(lián)盟是中國心血管防治戰(zhàn)線的前哨。此次和輝瑞并肩合作，合力建設(shè)心衰特殊病因中國模式建設(shè)的同時(shí)，也將提升我國心衰對(duì)因診斷精準(zhǔn)度，為更多中國心衰特殊病因，尤其是ATTR-CM患者帶來持續(xù)化、規(guī)范化的治療獲益。"

早診早篩 精準(zhǔn)診斷ATTR-CM等心衰特殊病因

為了加強(qiáng)落實(shí)包括ATTR-CM在內(nèi)的心衰疾病的預(yù)防篩查、轉(zhuǎn)診直通等診療路徑，提高醫(yī)療服務(wù)的標(biāo)準(zhǔn)化和均質(zhì)化，心衰特殊病因中國模式建設(shè)項(xiàng)目重點(diǎn)聚焦前端篩查環(huán)節(jié)，通過對(duì)因治療提升心衰診療率，同時(shí)強(qiáng)化對(duì)患者后續(xù)診治的系統(tǒng)性判斷。

"我國心衰患病人數(shù)持續(xù)升高，且心衰患者的病因復(fù)雜，如何在前端精準(zhǔn)識(shí)別心衰成因并采取對(duì)因治療方案，是我國心衰診療如今面臨的一大挑戰(zhàn)。"周京敏教授表示，"ATTR-CM作為潛在心衰病因的一種，目前已有對(duì)因治療方案，這是我國心衰患者的福音。在心衰患者群體，尤其是老年人群中，開展ATTR-CM針對(duì)性篩查，提高診療效率，不僅將提升ATTR-CM患者的精準(zhǔn)治療，也將對(duì)推動(dòng)心衰特殊病因的中國模式建設(shè)將起到關(guān)鍵作用。"

近年來，輝瑞與中國心血管健康聯(lián)盟保持著長期合作關(guān)系，在諸多方面取得一系列顯著成果，如：提升心衰臨床診療質(zhì)量與對(duì)因診斷規(guī)范，建立心衰質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)，提升心衰患者管理及診療水平均質(zhì)化，助力心血管專科及多學(xué)科綜合診療（MDT）能力建設(shè)，提高臨床醫(yī)生對(duì)心衰患者的管理水平。

"輝瑞始終在罕見病領(lǐng)域不斷開拓，以解決更多中國患者尚未滿足的需求。作為非常典型的罕見病診療創(chuàng)新路徑，ATTR-CM需要打通診斷，治療，管理以及雙向轉(zhuǎn)診罕見病診療鏈路多環(huán)節(jié)，分級(jí)診療等形成全鏈路閉環(huán)，從而推動(dòng)罕見病精準(zhǔn)、規(guī)范化診療。" 輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團(tuán)中國區(qū)罕見病事業(yè)部總經(jīng)理宋發(fā)賢強(qiáng)調(diào)，"輝瑞堅(jiān)定 ‘讓每一位罕見病患者重啟新生'的承諾，精準(zhǔn)找到罕見病患者痛點(diǎn)，聚力打通診療路徑"堵點(diǎn)" ，針對(duì)性解決問題難點(diǎn)，積極探索并搭建罕見病單病種診療體系，推動(dòng)區(qū)域‘醫(yī)聯(lián)體'的建立，提升ATTR-CM等心衰特殊病因患者診療的有效性、便捷性，加速實(shí)現(xiàn)患者早篩、早診、早治，助推‘健康中國2030'心血管疾病防治目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)。"

^{[1]國家心血管病中心《中國心血管病健康和疾病報(bào)告2021》
[2] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)心血管病學(xué)分會(huì)心力衰竭學(xué)組,中華心血管病雜志編輯委員會(huì). 轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白心臟淀粉樣變?cè)\斷與治療中國專家共識(shí)[J]. 中華心血管病雜志,2021,04:324-332.}