上海2021年10月12日 /美通社/ -- 強(qiáng)生公司在華制藥子公司西安楊森制藥有限公司今日宣布，旗下創(chuàng)新藥物兆珂速^®（達(dá)雷妥尤單抗皮下注射液，英文商品名：DARZALEX FASPRO^®）近日獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，與硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松聯(lián)合用藥治療新診斷的原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者。本方案不適合也不推薦用于患有NYHA IIIB級(jí)或IV級(jí)心臟疾病（紐約心臟病學(xué)會(huì)心功能分級(jí)）或Mayo IIIB期（梅奧分期）的原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者。兆珂速^®是全球首個(gè)且目前唯一獲批治療系統(tǒng)性輕鏈型淀粉樣變患者的創(chuàng)新解決方案^[1]。臨床研究顯示，基于兆珂速^®的聯(lián)合治療方案可以幫助患者實(shí)現(xiàn)快速、深度的血液學(xué)緩解和器官緩解^[2]。去年11月，兆珂速^®被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局授予“優(yōu)先審評(píng)”資格。該適應(yīng)癥的獲批是輕鏈型淀粉樣變治療領(lǐng)域中的重要里程碑，填補(bǔ)了該罕見(jiàn)病多年以來(lái)的治療空白^[3],[4]，為患者帶來(lái)了新的希望。

原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變是一種致命的罕見(jiàn)血液病，患者骨髓中的漿細(xì)胞會(huì)產(chǎn)生異常淀粉樣輕鏈并不斷沉積在重要器官中，最終導(dǎo)致患者器官衰竭甚至死亡^[5],[6]。原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變通常沒(méi)有典型的發(fā)病癥狀，易與其它疾病混淆^[7]。中國(guó)患者從癥狀出現(xiàn)到確診的中位時(shí)間為7個(gè)月，且多數(shù)患者在確診時(shí)已經(jīng)出現(xiàn)器官受累或衰竭的現(xiàn)象^[8],[9],[10]。

中國(guó)工程院院士、著名心臟病學(xué)專家張運(yùn)教授指出：“原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變會(huì)損害患者的各個(gè)器官，如果心臟或腎臟等重要器官受累，患者的生存時(shí)間會(huì)大幅度縮短。通常處于梅奧3期和4期的患者，生存期僅3到13個(gè)月^[11]。由于診斷困難和器官受累等因素，患者普遍預(yù)后不理想，亟需全新的治療選擇?！?/p>

“原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變的主要治療目標(biāo)是通過(guò)深層和持久的血液學(xué)緩解幫助患者實(shí)現(xiàn)器官緩解并延長(zhǎng)生命^[12]?！北本┐髮W(xué)血液病研究所所長(zhǎng)黃曉軍教授分享道：“盡管目前以硼替佐米為基礎(chǔ)的多發(fā)性骨髓瘤創(chuàng)新治療方案等能為原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者帶去一定程度上的緩解^[13],[14]，但我們?nèi)匀幻媾R嚴(yán)峻的治療挑戰(zhàn)，亟需更加有效的治療方式。兆珂速^®的獲批無(wú)疑讓我們能夠幫助患者以更便捷更安全的方式實(shí)現(xiàn)血液和器官緩解?！?/p>

此次兆珂速^®的獲批是基于一項(xiàng)III期臨床研究ANDROMEDA。試驗(yàn)評(píng)估了達(dá)雷妥尤單抗聯(lián)合硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松（D-VCd）對(duì)比硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松（VCD）治療新診斷的原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者的療效。研究顯示：

• 達(dá)雷妥尤單抗聯(lián)用硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松對(duì)比僅使用硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松治療，實(shí)現(xiàn)了3倍左右的血液學(xué)完全緩解率（42% vs 13%）^[15]。
• 患者的六個(gè)月器官緩解率達(dá)到對(duì)照組的2倍，在心臟緩解率（42% vs 22 %）和腎臟緩解率（54% vs 27%）上均有提升^[16]。
• 達(dá)雷妥尤單抗聯(lián)用硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松能夠幫助患者在血液學(xué)上更快實(shí)現(xiàn)非常好的部分緩解（17天 vs 25天）^[15]。

目前，國(guó)內(nèi)外指南均推薦首選基于兆珂速^®的方案用于治療新診斷的原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者^{[17],[18],[19]}。

兆珂速^®最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（≥20%）為上呼吸道感染、腹瀉、外周水腫、便秘、疲乏、外周感覺(jué)神經(jīng)病變、惡心、失眠、呼吸困難和咳嗽^[14]。

楊森研發(fā)全球血液及腫瘤治療領(lǐng)域醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人Jessica Vermeulen博士表示：“兆珂速^®對(duì)于尚存在巨大未被滿足需求的這一罕見(jiàn)疾病而言是一項(xiàng)重要的突破。此次獲批充分印證了我們持續(xù)為漿細(xì)胞疾病患者帶去創(chuàng)新解決方案的堅(jiān)定承諾?！?/p>

楊森制藥全球研發(fā)副總裁、亞太研發(fā)中心負(fù)責(zé)人李自力博士^[20]表示：“我們很高興看到此次兆珂速^®的加速獲批顯著推進(jìn)了該罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的發(fā)展，并填補(bǔ)了這個(gè)疾病領(lǐng)域中未曾被滿足的治療需求。此次新適應(yīng)癥的獲批彰顯了楊森對(duì)中國(guó)患者的承諾，我們會(huì)持續(xù)致力于改善罕見(jiàn)和復(fù)雜性疾病的診療現(xiàn)狀，不斷探索兆珂速^®的應(yīng)用潛力，為更多患者帶去創(chuàng)新的治療方案?！?/p>

楊森中國(guó)總裁鄭磊女士表示：“楊森致力于推進(jìn)創(chuàng)新治療方案在血液腫瘤和罕見(jiàn)病領(lǐng)域中的應(yīng)用，幫助患者走出治療困境并滿足他們的治療需求。兆珂速^®是楊森在血液學(xué)領(lǐng)域深耕多年的又一重要成果，未來(lái)我們也將持續(xù)開(kāi)拓創(chuàng)新，為改善更多中國(guó)患者的生命不懈努力?！?