中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2020年7月22日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè) - 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，公司在研原創(chuàng)1類(lèi)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115作為單藥及聯(lián)合治療成人復(fù)發(fā)或難治急性髓性白血?。ˋML）、復(fù)發(fā)或進(jìn)展高危/極高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的Ib期臨床研究，已在中國(guó)完成首例患者給藥。作為用于治療實(shí)體瘤的、首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，這是APG-115首次涉足血液腫瘤適應(yīng)癥的臨床研究。

該項(xiàng)研究為一項(xiàng)全國(guó)多中心Ib期臨床研究，旨在評(píng)估APG-115作為單藥及聯(lián)合阿扎胞苷或阿糖胞苷治療復(fù)發(fā)或難治AML、復(fù)發(fā)或進(jìn)展高危/極高危MDS等血液腫瘤患者的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效動(dòng)力學(xué)特征。

AML是一種骨髓的克隆性增殖性疾病，發(fā)病率隨著年齡的增長(zhǎng)而增加，是中國(guó)最常見(jiàn)的白血病，約有1.62 ~ 2.32人/10萬(wàn)人^[1]。針對(duì)AML的治療一直以“7+3” 組合（7天阿糖胞苷+3天蒽環(huán)類(lèi)藥物）作為標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)緩解治療方案，但仍有多達(dá)40%的新診斷AML患者在初始誘導(dǎo)緩解治療期間不能達(dá)到完全緩解（CR），即為難治性，或在獲得CR后6個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)^[2]。

MDS是一組來(lái)源于異常多能干細(xì)胞的異質(zhì)性造血疾病，其特征是造血功能低下、骨髓衰竭、外周血細(xì)胞減少和生存率降低。在中國(guó)，MDS的發(fā)病率約為5人/10萬(wàn)人。盡管去甲基化藥物針對(duì)MDS的治療有很高的應(yīng)答率，但許多患者最終對(duì)去甲基化藥物的作用會(huì)產(chǎn)生耐藥性。一旦出現(xiàn)耐藥性，總的預(yù)后就會(huì)變得很差。在高危的MDS患者中，去甲基化藥物失敗與平均生存期少于6個(gè)月相關(guān)^[3]。所以不論對(duì)于復(fù)發(fā)進(jìn)展的AML還是MDS患者，迫切需要新的治療方法及更有效的治療藥物。

APG-115為亞盛醫(yī)藥在研的一種口服生物可利用的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑，對(duì)MDM2具有高度結(jié)合親和力，通過(guò)阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復(fù)p53腫瘤抑制活性。APG-115此前已在中國(guó)和美國(guó)展開(kāi)多項(xiàng)治療實(shí)體瘤的臨床研究，是首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的MDM2-p53抑制劑?，F(xiàn)正在同步推進(jìn)APG-115多個(gè)血液腫瘤適應(yīng)癥的全球臨床開(kāi)發(fā)。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示：“目前針對(duì)AML、MDS等血液腫瘤的治療仍然存在較大的、尚未滿(mǎn)足的臨床需求。同時(shí)我們也注意到，靶向MDM2-p53的藥物開(kāi)發(fā)越來(lái)越受業(yè)界關(guān)注。作為首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，APG-115在針對(duì)實(shí)體瘤的臨床研究中已顯示較好的安全性與初步療效。我們將進(jìn)一步積極探索APG-115在血液腫瘤方面的潛力，為中國(guó)乃至全球的AML、MDS患者提供更多的治療選擇?！?/p>

參考文獻(xiàn)

關(guān)于APG-115

APG-115是亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的一種口服生物可利用的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑。APG-115對(duì)MDM2具有高度結(jié)合親和力，通過(guò)阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復(fù)p53腫瘤抑制活性。APG-115已在美國(guó)啟動(dòng)單藥臨床I期、聯(lián)合帕博利珠單抗治療晚期實(shí)體瘤/轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的臨床Ib/II試驗(yàn)、單藥或聯(lián)合化療治療唾液腺癌的I/II期等三項(xiàng)臨床研究；作為首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，APG-115在中國(guó)也獲批開(kāi)展包括單藥I期研究、單藥或聯(lián)合治療AML/MDS的Ib期研究等臨床試驗(yàn)。

關(guān)于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國(guó)、面向全球的處于臨床開(kāi)發(fā)階段的原創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺(tái)，處于細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的1類(lèi)小分子新藥產(chǎn)品管線(xiàn)，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對(duì)癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開(kāi)發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前正在中國(guó)、美國(guó)及澳大利亞開(kāi)展30多項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351獲得美國(guó)FDA審評(píng)快速通道及孤兒藥認(rèn)證資格，并已在中國(guó)遞交新藥上市申請(qǐng)。公司的另一重要品種APG-2575近期也獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)證。

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