中國蘇州和上海2020年5月29日 /美通社/ -- 臨床開發(fā)階段免疫細(xì)胞與基因治療企業(yè)亙喜生物集團(tuán)（Gracell Biotechnologies Co., Ltd, 簡稱“亙喜生物”），今日宣布其在研通用型TruUCAR^TM GC027以及Enhanced CAR GC008t兩份報(bào)告已被美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）接收，并將在虛擬年會(huì)上發(fā)表。

兩篇報(bào)告分別圍繞亙喜生物獨(dú)有的TruUCAR^TM平臺(tái)下開發(fā)的GC027產(chǎn)品用于治療復(fù)發(fā)或難治急性T淋巴細(xì)胞白血?。╮/r T-ALL），以及Enhanced CAR平臺(tái)下開發(fā)的GC008t產(chǎn)品用于治療晚期間皮素陽性的實(shí)體腫瘤（mesothelin-positive solid tumors）。

亙喜生物集團(tuán)首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)artina Sersch博士說道：“我們很高興能夠在ASCO年會(huì)上報(bào)告TruUCAR^TM GC027治療T-ALL以及Enhanced CAR GC008t治療間皮素陽性表達(dá)的實(shí)體瘤的臨床進(jìn)展，包含初步的安全性與有效性數(shù)據(jù)，我們有信心推進(jìn)產(chǎn)品進(jìn)入下一個(gè)開發(fā)階段?！眮兿采锛瘓F(tuán)首席執(zhí)行官曹衛(wèi)博士補(bǔ)充道：“通過掌握高效的基因編輯技術(shù)來調(diào)控CAR-T細(xì)胞在體內(nèi)的復(fù)雜免疫環(huán)境，或/和，腫瘤微環(huán)境中的生存和清除腫瘤的能力，這是細(xì)胞基因治療行業(yè)的又一新方向。亙喜的科學(xué)家在2017年就開始實(shí)施這一戰(zhàn)略。通過兩年多的臨床前和臨床的研究結(jié)果，我們很欣喜看到了這樣的產(chǎn)品設(shè)計(jì)是安全的，并且在劑量爬坡中看到了療效的信號(hào)。我們將結(jié)合亙喜技術(shù)平臺(tái)的綜合優(yōu)勢(shì)，實(shí)施實(shí)體瘤CAR-T新戰(zhàn)略?！?/p>

Development Therapeutics - Immunotherapy
Session type: poster discussion
Abstract Title: Safety and efficacy results of GC027: The first-in-human, universal CAR-T cell therapy for adult relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r T-ALL)
Abstract ID: 3013
Link: https://meetinglibrary.asco.org/record/185068/poster

Development Therapeutics - Immunotherapy
Session type: poster
Abstract Title: Phase I study of CRISPR-engineered CAR-T cells with PD-1 inactivation in treating mesothelin-positive solid tumors
Abstract ID: 3038
Link: https://meetinglibrary.asco.org/record/189057/poster

關(guān)于TruUCAR^TM

TruUCAR^TM是亙喜生物獨(dú)有的專利平臺(tái)技術(shù)，對(duì)T細(xì)胞上選定的基因進(jìn)行編輯，在不使用免疫抑制藥物的情況下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn)。TruUCAR^TM技術(shù)使得同種異體CAR-T細(xì)胞可在人類白細(xì)胞抗原（HLA）不匹配的患者（受者）體內(nèi)增殖并持續(xù)存在，同時(shí)控制GvHD的風(fēng)險(xiǎn)。TruUCAR^TM產(chǎn)品的目標(biāo)病人，包括但不限于那些已接受自體CAR-T治療但無法獲益，或因感染原因?qū)е聼o法提供合規(guī)的細(xì)胞，或自體CAR-T細(xì)胞生產(chǎn)失敗的患者；更重要的是，TruUCAR^TM產(chǎn)品即用型的屬性，使得患者能夠得到及時(shí)救治；其低廉的制造成本使得重復(fù)給藥的方案成為可能。除了T-ALL抗原以外，該平臺(tái)技術(shù)還可用于其它血液腫瘤的靶點(diǎn)。

關(guān)于GC027

GC027使用了亙喜獨(dú)有的TruUCAR^TM專利技術(shù)，利用無需進(jìn)行HLA匹配的健康供者T細(xì)胞，是一種在研的即用型CAR-T細(xì)胞療法，能夠靶向CD7抗原表達(dá)的腫瘤細(xì)胞，用于治療T細(xì)胞惡性腫瘤。

關(guān)于EnhancedCAR

EnhancedCAR 是亙喜生物獨(dú)有的專利平臺(tái)技術(shù), 對(duì)免疫細(xì)胞上選定的基因進(jìn)行編輯，選定的分子包括對(duì)PD-1以及TCR的調(diào)節(jié)來進(jìn)一步提升腫瘤殺傷效力，延長細(xì)胞在體內(nèi)存活時(shí)間。該技術(shù)能夠運(yùn)用在其他實(shí)體瘤靶點(diǎn)上，能夠保持高精準(zhǔn)與高效率。

關(guān)于GC008t

GC008t 使用了亙喜獨(dú)有的EnhancedCAR專利技術(shù)，是一種在研的自體CAR-T細(xì)胞療法，能夠靶向間皮素陽性（mesothelin-positive）的腫瘤細(xì)胞，通過對(duì)PD-1 調(diào)節(jié)提高對(duì)間皮素陽性實(shí)體瘤的治療效果。

關(guān)于T-ALL

急性T淋巴細(xì)胞白血病(T-ALL)是一種侵襲性極強(qiáng)的急性T細(xì)胞惡性腫瘤，伴有骨髓和髓外組織的浸潤。數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2015 年全球共有約87.6萬人患有ALL，有 11 萬人因其死亡，其中兒童和成人T-ALL患者約占 ALL總數(shù)的15%-20%^[1]。40%-50%的患者預(yù)計(jì)會(huì)在一線治療后2年內(nèi)復(fù)發(fā)，而其它可選擇的治療十分有限^[2][3]。對(duì)于復(fù)發(fā)性和難治性T-ALL，仍有亟待滿足的治療需求。

關(guān)于間皮素陽性表達(dá)的實(shí)體瘤

間皮素是一種細(xì)胞表面抗原，在很多實(shí)體瘤細(xì)胞上高表達(dá)，而在正常細(xì)胞組織上低表達(dá)，是一種治療實(shí)體腫瘤的靶點(diǎn)。GC008t臨床研究招募了包括晚期胰腺癌、卵巢癌、結(jié)直腸癌等，這些腫瘤在現(xiàn)有的治療手段下無法獲得較好的臨床效果。