蘇州和上海2020年4月29日 /美通社/ -- 臨床開(kāi)發(fā)階段免疫細(xì)胞與基因治療企業(yè)亙喜生物集團(tuán)（Gracell Biotechnologies Co., Ltd, 簡(jiǎn)稱(chēng)“亙喜生物”）公布了其在研的通用型TruUCAR? GC027治療復(fù)發(fā)性或難治性(R/R)急性T淋巴細(xì)胞白血病(T-ALL)的臨床試驗(yàn)結(jié)果，并在4月28日舉行的美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)(AACR)虛擬年會(huì)上做大會(huì)發(fā)言。

T-ALL是一種急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)，在兒童ALL中的比例占到12%-15%，而在成人ALL中的占比高達(dá)20%-25%，屬于難治性疾病，臨床未被滿足需求巨大^[1]。復(fù)發(fā)性或難治性T-ALL的現(xiàn)有治療效果仍不理想，治療手段極為有限。大多數(shù)T-ALL患者在多種藥物聯(lián)合化療后的兩年內(nèi)出現(xiàn)復(fù)發(fā)。本項(xiàng)研究報(bào)告了經(jīng)過(guò)TruUCAR? GC027治療的5名患者早期安全與療效結(jié)果。

該臨床試驗(yàn)是由研究者發(fā)起 (IIT) 的首次人體試驗(yàn)，旨在評(píng)估通用型TruUCAR? GC027治療R/R T-ALL患者的安全性和有效性。截止到今年二月，該試驗(yàn)共入組5名R/R T-ALL受試者，受試者曾接受的既往治療中位數(shù)為5次（范圍為1-9 次）。基線的骨髓腫瘤負(fù)荷為38.2%（范圍為4%-80.2%）。所有患者均接受了單次TruUCAR? GC027的輸注，輸注計(jì)量為高中低三組計(jì)量組中的一種：0.6*10^7 細(xì)胞/公斤、1.0*10^7 細(xì)胞/公斤，或1.5*10^7 細(xì)胞/公斤。值得注意的是，5名受試者均未進(jìn)行人類(lèi)白細(xì)胞組織相容性抗原（HLA）配型，輸注后均未接受造血干細(xì)胞移植（HSCT）。

通過(guò)28天隨訪，對(duì)5名受試者進(jìn)行了評(píng)估，其中：

• 5名(100%)受試者獲得完全緩解，其中包括血細(xì)胞數(shù)量完全或未完全恢復(fù)(CR/CRi)；
• 4名(80%)受試者獲得最小殘留疾病陰性的完全緩解(MRD-CR)。

所有5名受試者均能夠耐受TruUCAR? GC027單次輸注，試驗(yàn)中未觀察到神經(jīng)毒性事件或急性移植物抗宿主病(aGvHD)發(fā)生，同時(shí)觀察到所有5名受試者均出現(xiàn)不同程度的細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)，均在可控范圍內(nèi)。

“我們很高興地報(bào)告首批5名受試者接受TruUCAR? GC027的治療，他們的疾病得到了有效的控制，初步試驗(yàn)結(jié)果令人振奮。另外，TruUCAR?的平臺(tái)技術(shù)通過(guò)GC027候選產(chǎn)品得到了進(jìn)一步驗(yàn)證，我們將繼續(xù)推進(jìn)該技術(shù)平臺(tái)在其他未被滿足領(lǐng)域的應(yīng)用。”亙喜生物集團(tuán)首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)artina Sersch博士說(shuō)到。

關(guān)于TruUCAR?

TruUCAR?是亙喜生物獨(dú)有的專(zhuān)利平臺(tái)技術(shù)，對(duì)T細(xì)胞上選定的基因進(jìn)行編輯，在不使用免疫抑制藥物的情況下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn)。TruUCAR?技術(shù)使得同種異體CAR-T細(xì)胞可在HLA不匹配的患者（受者）體內(nèi)增殖并持續(xù)存在，同時(shí)控制GvHD的風(fēng)險(xiǎn)。TruUCAR?產(chǎn)品的目標(biāo)病人，包括但不限于那些已接受自體CAR-T治療但無(wú)法獲益，或因感染原因?qū)е聼o(wú)法提供合規(guī)的細(xì)胞，或自體CAR-T細(xì)胞生產(chǎn)失敗的患者；更重要的是，TruUCAR?產(chǎn)品即用型的屬性，使得患者能夠得到及時(shí)救治；其低廉的制造成本使得重復(fù)給藥的方案成為可能。除了T-ALL抗原以外，該平臺(tái)技術(shù)還可用于其它血液腫瘤的靶點(diǎn)。

關(guān)于GC027

GC027使用了亙喜獨(dú)有的TruUCAR?專(zhuān)利技術(shù)，利用無(wú)需進(jìn)行HLA匹配的健康供者T細(xì)胞，是一種在研的即用型CAR-T細(xì)胞療法，能夠靶向CD7抗原表達(dá)的腫瘤細(xì)胞，用于治療T細(xì)胞惡性腫瘤。

關(guān)于T-ALL

急性T淋巴細(xì)胞白血病(T-ALL)是一種侵襲性極強(qiáng)的急性T細(xì)胞惡性腫瘤，伴有骨髓和髓外組織的浸潤(rùn)。數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2015 年全球共有約87.6萬(wàn)人患有ALL，有 11 萬(wàn)人因其死亡，其中兒童和成人T-ALL患者約占 ALL總數(shù)的15%-20%[1]。40%-50%的患者預(yù)計(jì)會(huì)在一線治療后2年內(nèi)復(fù)發(fā)，而其它可選擇的治療十分有限^[2][3]。對(duì)于復(fù)發(fā)性和難治性T-ALL，仍有亟待滿足的治療需求。