美國麻省劍橋和中國北京2018年3月1日電 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今日公布了近期的業(yè)務(wù)亮點、預(yù)期的2018年的重要里程碑事件以及2017年第四季度和全年的財務(wù)業(yè)績。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強(qiáng)先生表示：“2017年是具有轉(zhuǎn)折性意義的一年，我們與新基公司就我們的PD-1抗體tislelizumab達(dá)成合作，擴(kuò)大了中國商業(yè)團(tuán)隊，執(zhí)行了一系列臨床開發(fā)計劃，我們相信這些計劃對于實現(xiàn)我們產(chǎn)品組合在全球和中國范圍內(nèi)的潛在價值具有重要意義。截至2018年1月底，全球范圍內(nèi)已有超過2,300名患者和健康受試者入組了我們在研藥物的臨床試驗，并且我們計劃于今年晚些時候在中國遞交我們的首個新藥上市申請?！?/p>

歐雷強(qiáng)先生進(jìn)一步評論“今年1月份公開募股獲得的8億美元資金也強(qiáng)化了我們的資產(chǎn)負(fù)債表。這一成功的融資將支持我們近期進(jìn)一步的臨床開發(fā)和在研項目，以及不斷提升我們的臨床開發(fā)和商業(yè)能力，以幫助較大化我們在迅速變革發(fā)展的中國腫瘤市場中所獲得的機(jī)會?！?/p>

2017年第四季度及近期的業(yè)務(wù)亮點

臨床項目：

Zanubrutinib (BGB-3111)，在研小分子布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑

• 于亞特蘭大舉行的第59屆美國血液學(xué)協(xié)會（ASH）年會上以口頭報告的形式公布了zanubrutinib在非霍奇金淋巴瘤患者中的1期臨床試驗的初步數(shù)據(jù)；
• 在ASH年會上公布了zanubrutinib與GAZYVA^®（奧比妥珠單抗）聯(lián)合用藥治療慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤（CLL/SLL）和濾泡性淋巴瘤（FL）患者的1b期臨床試驗更新數(shù)據(jù)；
• 在ASH年會上公布了zanubrutinib和本公司在研PD-1抗體tislelizumab（BGB-A317）聯(lián)合用于B細(xì)胞惡性腫瘤患者的1b期臨床試驗的初始數(shù)據(jù)；
• 完成了在中國CLL/SLL患者中的關(guān)鍵性2期臨床試驗的患者入組；以及
• 在中國啟動了zanubrutinib聯(lián)合利妥昔單抗治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤、FL和邊緣區(qū)淋巴瘤患者的1b/2期臨床試驗。

Tislelizumab (BGB-A317)，在研免疫檢查點受體PD-1人源化單克隆抗體，與新基公司達(dá)成合作

• 在2018年泌尿生殖系統(tǒng)癌癥會議上公布了tislelizumab治療尿路上皮癌患者的1期臨床試驗初期數(shù)據(jù)；
• 在ASH年會上發(fā)布了zanubrutinib和tislelizumab聯(lián)合治療B細(xì)胞惡性腫瘤患者的1b期臨床試驗的初始數(shù)據(jù)；
• 啟動了以下試驗：
• Tislelizumab在先前未經(jīng)治療的晚期肝細(xì)胞癌（HCC）患者中的全球3期臨床試驗；以及
• Tislelizumab在晚期不可切除或轉(zhuǎn)移的食道鱗狀細(xì)胞癌患者中全球3期臨床試驗。

Pamiparib (BGB-290)，在研小分子PARP抑制劑

• 在中國啟動了pamiparib在晚期卵巢癌患者中的關(guān)鍵性2期試驗。

BGB-A333，在研免疫檢查點受體配體PD-L1人源化單克隆抗體

• 啟動了BGB-A333單藥及與tislelizumab聯(lián)合用藥在晚期實體瘤患者中的全球性1/2期臨床試驗。

已上市產(chǎn)品

• REVLIMID^®（來那度胺）在中國獲得批準(zhǔn)治療新的適應(yīng)癥，與地塞米松聯(lián)合治療先前未經(jīng)治療的不能進(jìn)行骨髓移植的多發(fā)性骨髓瘤成人患者；以及
• 開始在中國商業(yè)化維達(dá)莎^®（阿扎胞苷）。

公司發(fā)展

• 與Mirati Therapeutics簽署獨家授權(quán)協(xié)議，在亞洲（日本除外）、澳大利亞和新西蘭開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化sitravatinib，一種靶向TAM家族受體（TYRO3、Axl、MER）、split家族受體（VEGFR2和KIT）以及RET的在研酪氨酸激酶抑制劑；以及
• 與勃林格殷格翰公司就tislelizumab簽署了商業(yè)供應(yīng)協(xié)議。

預(yù)計2018年將發(fā)生的里程碑事件

Zanubrutinib

• 公布1期臨床試驗更新數(shù)據(jù)及中國關(guān)鍵性試驗數(shù)據(jù)；
• 在中國針對套細(xì)胞淋巴瘤適應(yīng)癥遞交第一項新藥上市申請；
• 2018年第三季度完成針對華氏巨球蛋白血癥的全球3期臨床試驗患者入組；以及
• 啟動在復(fù)發(fā)/難治性CLL患者中與伊布替尼頭對頭對比的全球性3期臨床試驗。

Tislelizumab

• 公布1期臨床試驗更新數(shù)據(jù)及中國關(guān)鍵性試驗數(shù)據(jù)；
• 在中國針對霍奇金淋巴瘤適應(yīng)癥遞交第一項新藥上市申請；
• 完成在中國尿路上皮癌患者中的關(guān)鍵性2期試驗的患者入組；以及
• 啟動更多全球范圍和專注中國范圍內(nèi)的關(guān)鍵性試驗。

Pamiparib

• 公布1期臨床試驗更新數(shù)據(jù)；
• 在2018年上半年啟動在胃癌患者中的全球3期臨床試驗；以及
• 在中國啟動在對鉑類敏感的復(fù)發(fā)性卵巢癌患者中作為維持療法的3期臨床試驗。

已上市產(chǎn)品

• 擴(kuò)大ABRAXANE^®（納米白蛋白結(jié)合型紫杉醇）在中國地方級的報銷范圍。

2017年第四季度及全年的財務(wù)數(shù)據(jù)

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物和短期投資 截至2017年12月31日，公司持有現(xiàn)金，現(xiàn)金等價物和短期投資額為83,752萬美元，對比2017年9月30日持有額為75,744萬美元，2016年12月31日為36,817萬美元。其中合資企業(yè)百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司持有現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物和短期投資約13,950萬美元，用于建立中國廣州商業(yè)化規(guī)模的生物藥生產(chǎn)工廠，并資助其生物藥候選物在中國的研發(fā)。截至2017年12月31日的現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物不包括2018年1月公開募股所獲得的凈收入。

• 2017年第四季度增加的8,008萬美元，主要來自與新基公司就tislelizumab合作從新基公司收到的部分授權(quán)許可首付款17,095萬美元，并抵減了隨著不斷推進(jìn)產(chǎn)品線而提高的研發(fā)費用和資本支出。
• 較去年全年同期增加46,935萬美元，主要由于在tislelizumab合作中從新基公司收到的現(xiàn)金，其中包括26,300萬美元的授權(quán)許可首付款和15,000萬美元的股權(quán)投資，以及于2017年8月的后續(xù)公開發(fā)行股票獲得的凈收入約為18,852萬美元。上述現(xiàn)金流入被增加的用于營運活動及資本性支出的現(xiàn)金流出部分抵消。
• 2017年第四季度及截至2017年12月31日的年度資本性支出分別為1,893萬美元及5,873萬美元，2016年同期金額分別為806萬美元及2,350萬美元。該增加主要由于對廣州及蘇州的生產(chǎn)設(shè)施投資的投入增加。

收入 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度收入分別為1,817萬美元和23,839萬美元，2016年同期分別為無收入和107萬美元。該增長來源于與新基公司合作帶來的產(chǎn)品收入和合作收入。

• 2017年第四季度和2017年8月31日（與新基公司交易結(jié)束時）至2017年12月31日期間的ABRAXANE和瑞復(fù)美在中國的銷售收入分別為1,561萬美元和2,443萬美元。
• 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的合作收入分別為257萬美元和21,396萬美元，來自于第三季度確認(rèn)的新基公司的授權(quán)許可首付款以及第四季度確認(rèn)的遞延首付款。

費用 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的費用分別為12,197萬美元和33,684萬美元，2016年同期分別為3,727萬美元和11,813萬美元。

• 銷售成本 2017年第四季度以及從8月31日到12月31日期間的銷售成本分別為303萬美元和497萬美元。銷售成本與收購ABRAXANE和瑞復(fù)美用于中國分銷有關(guān)。
• 研發(fā)（R&D）費用 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的研發(fā)費用分別為9,134萬美元和26,902萬美元，2016年同期分別為2,893萬美元和9,803萬美元。研發(fā)費用的增加主要是由于臨床試驗進(jìn)展到后期帶來的支出增加、進(jìn)展中臨床項目的擴(kuò)大帶來的藥物候選物生產(chǎn)支出的增加，以及由于支持我們臨床項目的人員增加導(dǎo)致雇員報酬支出的增加。此外，2017年第四季度和截至2017年12月31日年度期間，與研發(fā)相關(guān)的股票期權(quán)費用分別為1,095萬美元和3,061萬美元，2016年同期分別為290萬美元和808萬美元，這是由于員工人數(shù)增加和股票價格的上漲。
• 銷售，一般及行政管理（SG&A）費用 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的銷售，一般及行政管理費用分別為2,742萬美元和6,260萬美元，2016年同期分別為834萬美元和2,010萬美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要是由于員工人數(shù)增加，包括新基公司在中國的商業(yè)產(chǎn)品的許可協(xié)議簽訂后，將新基公司中國的員工納入，以及與新基公司交易和專利審查活動相關(guān)的更高的專業(yè)服務(wù)費用，以及為了支持日益增長的運營活動而導(dǎo)致的成本增加。此外，2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度的銷售、一般及行政管理費用相關(guān)的股票期權(quán)費用分別為551萬美元和1,225萬美元，2016年同期分別為105萬美元和255萬美元。

凈虧損 2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度凈虧損分別為9,928萬美元和9,330萬美元，2016年同期的凈虧損分別為3,760萬美元和11,922萬美元。

財務(wù)摘要

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)和商業(yè)化。百濟(jì)神州目前在中國、美國、澳大利亞地區(qū)擁有超過900名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售ABRAXANE^®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美^®（來那度胺）和維達(dá)莎^®（注射用阿扎胞苷）。[i]

前瞻性聲明

根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州的藥物和藥物候選物的進(jìn)展、預(yù)期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑和商業(yè)化進(jìn)程、公司藥物和藥物候選物的潛力以及“預(yù)期2018年將發(fā)生的里程碑事件”標(biāo)題下的預(yù)期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步的研究；藥政部門的行動可能會影響到臨床試試驗的啟動、時間表和進(jìn)展；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴于第三方進(jìn)行臨床開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運歷史和獲得進(jìn)一步的營運資金以完成候選藥物的研究和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度的 10-Q 表格的“風(fēng)險因素”章節(jié)中全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證監(jiān)會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。

[i] ABRAXANE®、瑞復(fù)美®和維達(dá)莎®是新基公司的注冊商標(biāo)。