美國麻省劍橋和中國北京2018年8月9日電 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼: BGNE；港交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今日公布了近期的業(yè)務(wù)亮點(diǎn)及 2018 年第二季度和上半年的財(cái)務(wù)業(yè)績。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強(qiáng)先生表示：“我們繼續(xù)取得優(yōu)異的進(jìn)展，公布了令人鼓舞的新臨床數(shù)據(jù)，包括從我們主要候選藥物 zanubrutinib 和 tislelizumab 的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)中取得的初步主要數(shù)據(jù)。我們也繼續(xù)擴(kuò)展我們的臨床研究項(xiàng)目，目前我們已在全球入組了超過3,000位患者參與我們50多項(xiàng)正在進(jìn)行或計(jì)劃開展的臨床試驗(yàn)，包括我們藥物候選物的17項(xiàng)關(guān)鍵性試驗(yàn)或有可能用于注冊審批的試驗(yàn)，其中兩項(xiàng) tislelizumab 作為一線治療針對中國非小細(xì)胞肺癌的關(guān)鍵性臨床3期試驗(yàn)已于近期啟動(dòng)。我們?nèi)园丛?jì)劃將于今年在中國就 zanubrutinib 和 tislelizumab 遞交新藥上市申請（NDA），并計(jì)劃通過尋求加速批準(zhǔn)來加快 zanubrutinib 在美國申報(bào)NDA?！?/p>

百濟(jì)神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱博士評論道：“我們在中國的商業(yè)組織正在逐漸擴(kuò)大其足跡，為我們潛在的新產(chǎn)品推出作準(zhǔn)備。自去年九月過渡到百濟(jì)神州以來，我們已經(jīng)看到我們在中國的商業(yè)化產(chǎn)品收入呈現(xiàn)良好增長?！?/p>

近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)和預(yù)計(jì)里程碑事件

臨床項(xiàng)目

Zanubrutinib (BGB-3111), 一款在研布魯頓酪氨酸激酶（ BTK ）小分子抑制劑

• 獲得美國食品及藥品管理局（FDA）授予快速通道資格用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者；
• 宣布計(jì)劃于2019年上半年向FDA提交新藥上市申請（NDA），基于正在進(jìn)行的全球1期臨床試驗(yàn)結(jié)果尋求對zanubrutinib用于治療WM的快速審批。有關(guān)提交NDA的最終決定將在今年秋季獲得本試驗(yàn)成熟數(shù)據(jù)并與FDA召開新藥申報(bào)預(yù)會(huì)議后作出；
• 公布zanubrutinib治療中國復(fù)發(fā)或難治性（R/R）套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者的單臂關(guān)鍵性2期試驗(yàn)的初步主要數(shù)據(jù)。該數(shù)據(jù)為86位患者應(yīng)答數(shù)據(jù)的獨(dú)立評審結(jié)果。截至數(shù)據(jù)截點(diǎn)為止，中位隨訪時(shí)間為8.3個(gè)月，總體緩解率為84%，包括59%的完全緩解率；
• 完成了zanubrutinib對比伊布替尼治療WM患者的全球臨床3期試驗(yàn)的病人入組；且
• 在第23屆歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）大會(huì)上展示臨床數(shù)據(jù)，包括治療WM患者的臨床1期更新數(shù)據(jù)和zanubrutinib單藥臨床試驗(yàn)的安全性數(shù)據(jù)匯總分析。

預(yù)計(jì)2018里程碑事件

• 今年晚些時(shí)候在中國提交首個(gè)NDA用于治療MCL；
• 在即將召開的重大醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布治療中國R/R MCL患者的關(guān)鍵性臨床2期試驗(yàn)的完整結(jié)果；
• 啟動(dòng)對比伊布替尼治療R/R慢性淋巴細(xì)胞白血病的全球頭對頭臨床3期試驗(yàn)；且
• 在醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布更新的臨床1期單藥或聯(lián)合治療數(shù)據(jù)。

Tislelizumab (BGB-A317) 一款在研免疫檢查點(diǎn)受體 PD-1人源化單克隆抗體

• 宣布了 tislelizumab 用于治療中國復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)的初步主要結(jié)果。該數(shù)據(jù)為在70位中國患者應(yīng)答數(shù)據(jù)的獨(dú)立評審結(jié)果。截至數(shù)據(jù)截點(diǎn)為止，隨訪時(shí)間為至少24周，中位隨訪時(shí)間為7.85個(gè)月?？傮w緩解率為85.7%，包括61.4%的完全緩解率。
• 完成了與 zanubrutinib 聯(lián)合用藥治療B細(xì)胞惡性腫瘤患者的臨床試驗(yàn)劑量遞增階段，并啟動(dòng)了在8位病人中的劑量擴(kuò)展階段；且
• 啟動(dòng)了以下臨床試驗(yàn)：
• Tislelizumab 聯(lián)合化療作為針對中國IIIB期或IV期非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的潛在一線治療的臨床3期試驗(yàn)；及
• Tislelizumab 聯(lián)合化療作為針對中國IIIB期或IV期鱗狀NSCLC患者的潛在一線治療的臨床3期試驗(yàn)。

預(yù)計(jì)2018里程碑事件

• 于今年晚些時(shí)候在中國遞交cHL的新藥上市申請；
• 完成在中國針對尿路上皮癌的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)的病人入組；
• 在醫(yī)學(xué)會(huì)議上展示更新的臨床1期數(shù)據(jù)及中國關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)；并
• 在2018年或2019年初啟動(dòng)其他關(guān)鍵性試驗(yàn)。

Pamiparib (BGB-290), 一款在研小分子PARP抑制劑

• 啟動(dòng)了以下臨床試驗(yàn)：
• 作為對鉑類一線化療響應(yīng)的無法手術(shù)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌患者維持治療的全球臨床3期試驗(yàn)；
• 針對治療中國鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌患者維持治療的臨床3期試驗(yàn)；以及
• 針對治療中國轉(zhuǎn)移性BRCA 突變的HER2陰性乳腺癌患者的臨床2期試驗(yàn)。

預(yù)計(jì)里程碑事件

• 在醫(yī)學(xué)會(huì)議上展示更新的單藥和/或聯(lián)合治療的臨床1期數(shù)據(jù)。

Sitravatinib，一款在研酪氨酸激酶受體（RTKs）抑制劑，包括TAM家族受體（TYRO3，Axl，MER），分裂家族受體（VEGFR2，KIT）和RET；從Mirati Therapeutics獲得在亞洲（日本除外），澳大利亞和新西蘭的授權(quán)許可

預(yù)計(jì)2018里程碑事件

• 在2018年或2019年初于中國啟動(dòng)與tislelizumab聯(lián)合用藥的臨床1期試驗(yàn)

BGB-A425, 一款在研針對T細(xì)胞免疫球蛋白和黏蛋白結(jié)構(gòu)域-3（TIM-3）的人源化單克隆抗體

• 在美國獲得新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請批準(zhǔn)。

預(yù)計(jì)2018里程碑事件

• 啟動(dòng)臨床1/2期試驗(yàn)，研究與晚期實(shí)體瘤患者聯(lián)合使用tislelizumab的安全性，耐受性，藥代動(dòng)力學(xué)和初步抗腫瘤活性。

已上市產(chǎn)品

• ABRAXANE^®, 瑞復(fù)美^®和維達(dá)莎^®在中國的銷售收入對比上一季度增長35%，與繼從Celgene獲得產(chǎn)品許可后的第一個(gè)完整季度，2017年第四季度，相比增長101%。
• 通過將ABRAXANE^®（納米白蛋白結(jié)合型紫杉醇）納入湖南省省級醫(yī)保目錄和山東省重大疾病保險(xiǎn)，繼續(xù)進(jìn)一步擴(kuò)大潛在患者在中國對該藥的獲得。

公司發(fā)展

• 在香港聯(lián)合交易所主板作為雙重上市完成了首次公開發(fā)售及全球發(fā)售，融資總額約為9.03億美元；且
• 任命邊欣女士為中國區(qū)聯(lián)合首席商務(wù)官，戰(zhàn)略聚焦市場營銷、企業(yè)戰(zhàn)略、新產(chǎn)品引進(jìn)及商業(yè)模式創(chuàng)新；且
• 繼續(xù)建造擁有由通用電氣提供的最先進(jìn)KuBio?預(yù)制生物生產(chǎn)設(shè)備的廣州生物藥生產(chǎn)基地。該設(shè)施的第一階段預(yù)計(jì)將于2019年完工并投入運(yùn)營。

2018年第二季度財(cái)務(wù)數(shù)據(jù)

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資 截至 2018年6月30日，公司持有現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資額為 140,122萬美元，對比 2018年3月31日持有額為148,148萬美元，2017年12月31日持有額為83,752萬美元。截至 2018年6月30日，公司持有現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資包含我方持股95%的合資企業(yè)百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司持有的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資約 14,528 萬美元，用于正在建造的中國廣州商業(yè)化規(guī)模的生物藥生產(chǎn)基地，以及與百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司的擔(dān)保按金有關(guān)的限制現(xiàn)金 3,159萬美元。在本季度，百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司從中國建設(shè)銀行獲得4,232萬美元的新長期貸款，用于繼續(xù)建造生產(chǎn)基地。

截至2018年6月30日的第二季度，經(jīng)營活動(dòng)所用現(xiàn)金為11,714萬美元，對比2017年同期為5,189萬美元?，F(xiàn)金使用的增加主要?dú)w因于運(yùn)營費(fèi)用的持續(xù)增長，用以支持我們正在進(jìn)行及新啟動(dòng)的后期關(guān)鍵性臨床項(xiàng)目、新藥備案申請和臨床后期候選藥物的商業(yè)化準(zhǔn)備，以及公司組織增長。截至2018年6月30日的季度資本性支出為1,061萬美元，2017年同期金額為1,362萬美元。該減少主要?dú)w因于去年在廣州購買土地使用權(quán)。

收入 截至 2018年6月30日的第二季度收入為5,280萬美元，2017年同期無收入。該收入主要來源于與新基公司合作帶來的產(chǎn)品收入和合作收入。

• 產(chǎn)品收入來自ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®及維達(dá)莎^®在中國的銷售，2018 年第二季度銷售收入為3,143萬美元。
• 2018年第二季度合作收入為2,138萬美元，其中1,818萬美元來自新基確認(rèn)的研發(fā)報(bào)銷收入，170萬美元的研發(fā)服務(wù)收入來自于攤銷確認(rèn)遞延收入，150萬美元來自于確認(rèn)與德國默克公司關(guān)于pamiparib的合作協(xié)議中約定的研發(fā)里程碑收入。

費(fèi)用 截至 2018年6月30日第二季度費(fèi)用為 21,585萬美元，2017年同期為 5,802萬美元，主要包括以下：

• 銷售成本 第二季度銷售成本為626萬美元，2017年第二季度為零。銷售成本與收購ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®及維達(dá)莎^®用于中國分銷的成本有關(guān)。  
• 研發(fā)（R&D）費(fèi)用 截至 2018年6月30日，第二季度研發(fā)費(fèi)用為16,425萬美元，2017年同期為 4,725 萬美元。研發(fā)費(fèi)用的增加主要是由于正在進(jìn)行和新啟動(dòng)的后期關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)支出增加，新藥備案申請以及臨床后期藥物候選物的商業(yè)化的準(zhǔn)備，產(chǎn)品上市前活動(dòng)和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本，以及臨床前項(xiàng)目支出的增加?？傃邪l(fā)費(fèi)用的增加還包括臨床項(xiàng)目相關(guān)人員數(shù)量增加導(dǎo)致員工報(bào)酬支出增加。截至 2018年6月30日，第二季度與研發(fā)相關(guān)的股票期權(quán)費(fèi)用支出為1,072萬美元，2017年同期為475萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)增加和股票價(jià)格的上漲。
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費(fèi)用 截至 2018年6月30日第二季度的銷售、一般及行政管理費(fèi)用為4,516萬美元，2017年同期為1,078萬美元。銷售、一般及行政管理費(fèi)用的增加主要是由于員工人數(shù)增加，包括擴(kuò)大我們的商業(yè)團(tuán)隊(duì)以支持現(xiàn)有已上市產(chǎn)品銷售及自主研發(fā)臨床后期候選產(chǎn)品的潛在上市。此外，銷售、一般及行政管理費(fèi)用的增加還由于更高的專業(yè)服務(wù)費(fèi)用和我們運(yùn)營活動(dòng)日益發(fā)展所需成本的增加，以及銷售、一般及行政管理相關(guān)的股票期權(quán)費(fèi)用增加。截至 2018年6月30日，第二季度銷售、一般及行政管理費(fèi)用相關(guān)的股票期權(quán)費(fèi)用為792萬美元，2017 年同期為233萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)增加和股票價(jià)格的上漲.
• 凈虧損 2018年第二季度的凈虧損為15,689萬美元，或每股美國存托股份（ADS）（2.92）美元，2017年同期凈虧損為6,055萬美元，或每股 ADS（1.52）美元。2018年第二季度，每股普通股凈虧損為（0.22）美元，2017年同期為（0.12）美元。

財(cái)務(wù)摘要

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,300名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售ABRAXANE^®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美^®（來那度胺）和維達(dá)莎^®（注射用阿扎胞苷）^[i]。

前瞻性聲明

根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州的藥物和藥物候選物的進(jìn)展、預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃、藥政注冊里程碑和商業(yè)化進(jìn)程、公司藥物和藥物候選物的潛力以及“近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)和預(yù)計(jì)里程碑事件”標(biāo)題下的預(yù)期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。