美國麻省劍橋和中國北京2019年2月28日電 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天公布近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)、預(yù)計(jì)里程碑事件，以及2018年第四季度和全年財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長(zhǎng)歐雷強(qiáng)先生表示：“2018年，百濟(jì)神州在之前的堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)上更上一層樓，在中國遞交的三項(xiàng)關(guān)于zanubrutinib和替雷利珠單抗的新藥上市申請(qǐng)均被受理并納入優(yōu)先審評(píng)；在美國，zanubrutinib獲得了突破性療法認(rèn)定用于治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤患者。我們的臨床團(tuán)隊(duì)擁有800多位員工，并且公司上下保持對(duì)高標(biāo)準(zhǔn)的不懈追求，都促使百濟(jì)神州成為包含中國的全球臨床開發(fā)的全球領(lǐng)導(dǎo)者?！?/p>

歐雷強(qiáng)先生補(bǔ)充道：“2019年，我們計(jì)劃進(jìn)一步推動(dòng)公司的商業(yè)化發(fā)展，為在中國計(jì)劃的新藥產(chǎn)品發(fā)布以及預(yù)計(jì)于今年或2020年初在美國提交的新藥上市申請(qǐng)做好充分的準(zhǔn)備?！?/p>

近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)以及預(yù)計(jì)里程碑事件

臨床項(xiàng)目

Zanubrutinib（BGB-3111）：一款設(shè)計(jì)旨在較大化布魯頓酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脫靶效應(yīng)的在研BTK小分子抑制劑

• 獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的突破性療法認(rèn)定用于治療先前至少接受過一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）MCL患者和治療R/R 慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的兩項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)（NDA）均被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA，前身為CFDA）藥品審評(píng)中心（CDE）納入優(yōu)先審評(píng)；
• 在第60屆美國血液學(xué)協(xié)會(huì)（ASH）年會(huì)上以口頭報(bào)告的形式公布了用于治療中國R/R MCL患者的關(guān)鍵性2期臨床研究的完整數(shù)據(jù)；以及
• 在第60屆ASH年會(huì)上以海報(bào)的形式公布了治療MCL患者的全球1期臨床研究的更新數(shù)據(jù)；
• 完成了用于治療一線CLL/SLL的3期臨床研究中顯著擴(kuò)展的第二分組的110位先前未接受過治療的17p缺失的患者招募；以及
• 啟動(dòng)了用于治療R/R邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者的全球2期臨床研究。

Zanubrutinib 2019年預(yù)計(jì)里程碑事件

• 用于治療R/R MCL患者和R/R CLL/SLL患者的兩項(xiàng)NDA在中國獲批；
• 于2019年或2020年初在美國遞交首項(xiàng)zanubrutinib的NDA；
• 公布用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的中國關(guān)鍵性2期臨床研究主要數(shù)據(jù)并在中國遞交相關(guān)NDA；
• 公布用于治療WM患者的3期對(duì)比伊布替尼的頭對(duì)頭臨床研究主要數(shù)據(jù)；以及
• 公布：全球1期臨床研究中用于治療WM患者和MCL患者的更新數(shù)據(jù)；用于治療中國MCL患者和CLL/SLL患者的兩項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床研究數(shù)據(jù)；聯(lián)合奧比妥珠單抗用于治療CLL/SLL患者的1期臨床研究數(shù)據(jù)；用于治療WM患者的3期臨床研究MYD88WT分組的數(shù)據(jù)；聯(lián)合奧比妥珠單抗用于治療非經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的1期臨床研究的更新數(shù)據(jù)；以及用于治療CLL/SLL患者的全球1期臨床研究的更新數(shù)據(jù)。

替雷利珠單抗（BGB-A317）： 一款設(shè)計(jì)旨在較大限度減少與巨噬細(xì)胞中Fc受體結(jié)合的、針對(duì)免疫檢查點(diǎn)受體PD-1的在研人源化IgG4單克隆抗體

• 用于治療R/R經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的NDA被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入優(yōu)先審評(píng)；
• 在第60屆ASH年會(huì)上以口頭報(bào)告的形式公布了用于治療中國R/R cHL患者的關(guān)鍵性2期臨床研究數(shù)據(jù)；
• 在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)免疫腫瘤學(xué)大會(huì)（ESMO-IO）上公布了用于治療膀胱尿路上皮癌患者和治療食道癌、胃癌、肝細(xì)胞癌（HCC）及非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的1期臨床研究劑量擴(kuò)展分組的更新數(shù)據(jù)；
• 在美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)胃腸道腫瘤研討會(huì)（ASCO-GI）上公布了用于治療食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）和胃癌患者的2期臨床研究結(jié)果；
• 完成了用于治療HCC的二或三線患者的全球2期試驗(yàn)的患者招募；以及
• 啟動(dòng)了以下臨床研究：
• 一項(xiàng)替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療一線晚期胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌患者的全球3期臨床研究；及
• 一項(xiàng)替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療一線局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性ESCC患者的全球3期臨床研究。

替雷利珠單抗2019年預(yù)計(jì)里程碑事件

• 用于治療R/R cHL患者的NDA在中國獲批；
• 公布用于治療PD-L1陽性UBC患者的中國和韓國關(guān)鍵性2期臨床研究主要數(shù)據(jù)并在中國遞交相關(guān)NDA；
• 公布用于治療二或三線HCC患者的全球2期臨床研究數(shù)據(jù)并開展藥政注冊(cè)對(duì)話；
• 公布：用于治療中國R/R cHL患者的關(guān)鍵性2期臨床研究更新數(shù)據(jù)；公布聯(lián)合化療在中國的2期臨床研究更新數(shù)據(jù)；以及中國1期臨床研究數(shù)據(jù)；
• 完成或接近完成所有正在開展的4項(xiàng)用于治療肺癌和肝癌患者的3期臨床研究患者招募；以及
• 啟動(dòng)更多用于治療實(shí)體瘤患者的關(guān)鍵性臨床研究。

Pamiparib（BGB-290）：一款在研的小分子PARP抑制劑

• 在第23屆美國神經(jīng)腫瘤學(xué)會(huì)（SNO）年會(huì)及教育日上以口頭報(bào)告的形式公布了其聯(lián)合放療及/或替莫唑胺用于治療新診斷或R/R多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者的1/2期初步臨床研究數(shù)據(jù)；以及
• 啟動(dòng)了一項(xiàng)用于治療同源重組缺陷（HRD）的轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的全球2期臨床研究。

Pamiparib 2019年預(yù)計(jì)里程碑事件

• 于2019年末或2020年初在醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布用于治療先前接受過治療的卵巢癌患者的中國關(guān)鍵性2期臨床研究主要數(shù)據(jù)；以及
• 公布：全球1期臨床研究中用于治療卵巢癌患者分組數(shù)據(jù)，以及公布聯(lián)合用藥的1期臨床研究更新數(shù)據(jù)。

Sitravatinib，一款在研的酪氨酸激酶抑制劑，可有效抑制受體酪氨酸激酶（RTKs），其中包括TAM家族受體（TYRO3、Axl、MER）和split家族受體（VEGFR2、KIT）及RET，由Mirati Therapeutics授權(quán)在亞洲（日本除外）、澳大利亞和新西蘭的開發(fā)

• 擴(kuò)展聯(lián)合替雷利珠單抗在中國和澳大利亞的1期臨床研究至總計(jì)5項(xiàng)實(shí)晚期體瘤，包括NSCLC，腎癌、卵巢癌、HCC及胃癌。

BGB-A425：一款在研的TIM-3抗體

• 啟動(dòng)了一項(xiàng)聯(lián)合替雷利珠單抗的全球1期臨床研究。

生產(chǎn)

• 完成了位于中國廣州的商業(yè)化生產(chǎn)級(jí)別的生物藥生產(chǎn)基地施工的主要部分，并安裝了4個(gè)2000升容量的KUBio生物反應(yīng)器。

生產(chǎn)2019年預(yù)計(jì)里程碑

• 完成所有廣州生物藥生產(chǎn)基地的一期工程建設(shè)，并且擴(kuò)展容量，以支持替雷利珠單抗和管線內(nèi)其他潛在候選藥物的生產(chǎn)。

商業(yè)運(yùn)營

• 2018年第四季度和截至2018年12月31日的年度，ABRAXANE®、瑞復(fù)美®和維達(dá)莎®在中國銷售帶來的產(chǎn)品收入分別為3,776萬美元和1.3089億美元，相比2017年同期分別增長(zhǎng)了142%和436%（2017年收入僅包括從2017年8月31日與新基公司簽訂協(xié)議之后的四個(gè)月）；
• 公司為支持zanubrutinib計(jì)劃在美國的產(chǎn)品發(fā)布，在市場(chǎng)銷售、市場(chǎng)準(zhǔn)入、商業(yè)運(yùn)營以及商業(yè)分析方面任命多位關(guān)鍵職員；在中國，商業(yè)團(tuán)隊(duì)自2017年9月以來規(guī)模擴(kuò)大了四倍。

公司發(fā)展

• 宣布與Zymeworks, Inc.簽署的授權(quán)合作協(xié)議：百濟(jì)神州獲得Zymeworks HER2雙特異性候選藥物 ZW25 和 ZW49在特定亞太地區(qū)國家的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利；還獲得授權(quán)在全球范圍內(nèi)利用Zymeworks 的 Azymetric?平臺(tái)和 EFECT?平臺(tái)在內(nèi)部研發(fā)及商業(yè)化至多三種雙特異性抗體；以及
• 任命賁勇博士為免疫腫瘤學(xué)首席醫(yī)學(xué)官。賁勇博士在免疫腫瘤學(xué)以及早期和晚期藥物開發(fā)方面擁有豐富的經(jīng)驗(yàn)，包括多項(xiàng)成功的NDA和生物制劑許可申請(qǐng)（BLA），最近獲批的申請(qǐng)為PD-L1免疫療法IMFINZI®（durvalumab）用于治療特定局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者。在加入BeiGene之前，他最近擔(dān)任BioAtla的首席醫(yī)學(xué)官，并且之前有在包括AstraZeneca，Millennium Pharmaceuticals和Pfizer的其他制藥公司的工作經(jīng)驗(yàn)。

2018年第四季度和全年財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資 截至2018年12月31日，公司持有的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資額為18.1億美元，對(duì)比2018年9月30日持有額為21億美元，2017年12月31日持有額為8.3752億美元。

• 2018年第四季度減少的2.9185億美元主要?dú)w因于經(jīng)營活動(dòng)所用的1.9389億美元、Zymeworks授權(quán)合作協(xié)議的6000萬美元預(yù)付款、用于物業(yè)、廠房及設(shè)備的2325萬美元，以及用于收購中國北京昌平研發(fā)基地的3035萬美元余款。
• 較去年全年同期增加的9.7171億美元主要?dú)w因于從香港聯(lián)合交易所主板上市首次公開募股中收到的8.6971億美元凈現(xiàn)金流量，以及在2018年1月納斯達(dá)克股票市場(chǎng)后續(xù)發(fā)行的7.5759億美元凈收益。這些收益部分由經(jīng)營活動(dòng)所用的5.4772億美元，與Zymeworks及Mirati Therapeutics合作協(xié)議相關(guān)的7000萬美元預(yù)付款，物業(yè)、廠房及設(shè)備投資總計(jì)的7028萬美元—主要為廣州生物制劑生產(chǎn)基地?cái)U(kuò)建費(fèi)用，以及收購中國北京昌平研發(fā)基地的總共為3830萬美元相抵消。

收入 2018年第四季度和截至2018年12月31日的年度收入分別為5867萬美元和1.9822億美元，相比2017年同期的1817萬美元和2.3839億美元。季度同比增加源于與新基公司合作帶來的產(chǎn)品收入和合作收入；年同比減少的原因是由于2017年與新基公司簽訂的替雷利珠單抗合作協(xié)議生效后獲得了轉(zhuǎn)讓授權(quán)的預(yù)付款。

• 產(chǎn)品收入來自ABRAXANE®、瑞復(fù)美®及維達(dá)莎®在中國的銷售，2018年第四季度及截至2018年12月31日的年度收入分別為3776萬美元和1.3089億美元，相比2017年同期的1561萬美元和2443萬美元（2017年收入僅包括從2017年8月31日與新基公司簽訂協(xié)議之后的四個(gè)月）；
• 2018年第四季度及截至2018年12月31日的年度合作收入分別為2091萬美元和6734萬美元，相比2017年同期的257萬美元和2.1396億美元。

費(fèi)用 2018年第四季度和截至2018年12月31日的年度費(fèi)用分別為3.3948億美元和9.0399億美元，相比2017年同期的1.2197億美元和3.3684億美元。

• 銷售成本 2018年第四季度和截至2018年12月31日的年度銷售成本分別為919萬美元和2871萬美元，相比2017年同期的303萬美元和497萬美元（其中年度僅包括從于2017年8月31日新基公司授權(quán)轉(zhuǎn)讓后四個(gè)月的銷售成本）。銷售成本與收購ABRAXANE®、瑞復(fù)美®和維達(dá)莎®用于中國分銷有關(guān)。
• 研發(fā)（R&D）費(fèi)用 2018年第四季度和截至2018年12月31日的年度研發(fā)費(fèi)用分別為2.5746億美元和6.7901億美元，相比2017年同比的9134萬美元和2.6902億美元。增加的研發(fā)費(fèi)用主要用于持續(xù)開展和新啟動(dòng)的后期關(guān)鍵性臨床研究、后期候選藥物的注冊(cè)登記和商業(yè)發(fā)布準(zhǔn)備、商業(yè)化前生產(chǎn)及供應(yīng)，以及臨床前階段項(xiàng)目的擴(kuò)展。此外，2018年第四季度由于研發(fā)活動(dòng)所增加的7900萬美元包括與Zymeworks合作相關(guān)的6000萬美元以及與默克雪蘭諾PARP抑制劑合作關(guān)系終止相關(guān)的1900萬美元；研發(fā)活動(dòng)總計(jì)8900萬美元的截至2018年12月31日的年度增加費(fèi)用還包括與Mirati合作相關(guān)的1000萬美元。公司在2017年第四季度和截至2017年12月31日的年度沒有與合作相關(guān)的研發(fā)費(fèi)用。研發(fā)費(fèi)用的總體增長(zhǎng)也歸因于研發(fā)相關(guān)的員工股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出的增加，2018年第四季度和截至2018年12月31日的年度股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出分別為1609萬美元和5438萬美元，相比2017年同期的1095萬美元和3061萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)增加和股票價(jià)格的上漲。
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費(fèi)用 2018年第四季度和截至2018年12月31日的年度銷售、一般及行政管理費(fèi)用分別為7249萬美元和1.9539億美元，相比2017年同期的2742萬美元和6260萬美元。銷售、一般及行政管理費(fèi)用增加的主要是由于員工人數(shù)的增加，包括擴(kuò)大我們的商業(yè)團(tuán)隊(duì)以支持在中國現(xiàn)有已上市產(chǎn)品銷售、后期候選藥物的潛在上市，以及提高的專業(yè)服務(wù)費(fèi)用和我們運(yùn)營活動(dòng)日益發(fā)展所需成本的增加。銷售、一般及行政管理費(fèi)用的總體增加還由于與此相關(guān)的股票期權(quán)費(fèi)用的增加，2018年第四季度和截至2018年12月31日的年度股票期權(quán)費(fèi)用分別為987萬美元和3274萬美元，相比2017年同期的551萬美元和1225萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)增加和股票價(jià)格的上漲。
• 凈虧損 2018年第四季度和截至2018年12月31日的年度凈虧損分別為2.6826億美元和6.7377億美元，或每股0.35美元和0.93美元，或每股美國存托股份（ADS）4.52美元和12.15美元，相比2017年同期的9932萬美元和9311萬美元，或每股0.17美元和0.17美元，或每股ADS 2.19美元和2.23美元。

電話會(huì)議及投資者大會(huì)

百濟(jì)神州將于美國東部時(shí)間2月27日下午6點(diǎn)（香港時(shí)間2月28日上午7點(diǎn)）就2018年第四季度和全年財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)、公司發(fā)展以及預(yù)計(jì)里程碑事件召開電話會(huì)議。本次電話會(huì)議將用英語開展，為保持電話會(huì)議質(zhì)量，請(qǐng)于會(huì)議開始前五分鐘加入。投資者和分析師可以通過撥打以下電話號(hào)碼收聽電話會(huì)議：

美國免費(fèi)電話：+1 (844) 461-9930
美國：+1 (478) 219-0535
香港：+852 3011-4522
中國大陸：+86 400-682-8609
會(huì)議室ID：8889396

此外，公司還將于香港時(shí)間2月28日下午2點(diǎn)30分至4點(diǎn)在香港港島香格里拉大酒店舉辦投資者大會(huì)。本次大會(huì)將主要用普通話開展。

財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)電話會(huì)議和投資者大會(huì)均將在百濟(jì)神州官方網(wǎng)站內(nèi)的投資者關(guān)系板塊（http://ir.beigene.com/ 或 http://hkexir.beigene.com）進(jìn)行網(wǎng)絡(luò)直播。直播回放記錄于會(huì)議結(jié)束兩個(gè)小時(shí)之后可供查看，并于90 天內(nèi)作為存檔以供查看。

財(cái)務(wù)摘要

簡(jiǎn)要合并資產(chǎn)負(fù)債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認(rèn)會(huì)計(jì)準(zhǔn)則）

（單位為1,000美元）

（經(jīng)審計(jì)）

[1] 截至 2018 年 12 月 31 日，歸屬于百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司的銀行貸款總額為 4,079 萬美元，百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司是百濟(jì)神州持有 95％股權(quán)的合資企業(yè)，銀行貸款還包括由蘇州生產(chǎn)設(shè)備抵押取得的一年內(nèi)到期的長(zhǎng)期借款。

[2] 股東貸款為廣州生物制藥生產(chǎn)基地于2017年從公司合資企業(yè)的另一股東方獲得的用于基地的建設(shè)和運(yùn)營的9億人民幣可轉(zhuǎn)換債券。

簡(jiǎn)要合并營運(yùn)報(bào)表（美國一般公認(rèn)會(huì)計(jì)準(zhǔn)則）

（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股 ADS 數(shù)據(jù)外，單位為 1,000 美元）

[1] 2018年第四季度和截至2018年12月31日的年度研發(fā)費(fèi)用包括正在開展的研發(fā)合作費(fèi)用，分別為7900萬美元和8900萬美元。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過2,200名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）^[i]。

前瞻性聲明

根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州的藥物和藥物候選物的進(jìn)展、預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃、藥政注冊(cè)里程碑和商業(yè)化進(jìn)程以及“近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)和預(yù)計(jì)里程碑事件”標(biāo)題下的本公司的計(jì)劃及預(yù)期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的 10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。

[i] ABRAXANE^®, REVLIMID^®, and VIDAZA^® are registered trademarks of Celgene Corporation.