上海2023年11月6日 /美通社/ -- 在第六屆中國國際進(jìn)口博覽會上，全球領(lǐng)先生物制藥企業(yè)武田又一次亮相，攜手臨床專家、患者組織代表和醫(yī)藥創(chuàng)新推動者等相聚一堂，共同為如何完善戈謝病的篩查體系，推動患者早診早治和長期規(guī)范管理，并探索戈謝病診療一體化建設(shè)建言獻(xiàn)策。

戈謝病是一種罕見的遺傳代謝病，2018年被收錄進(jìn)我國《第一批罕見病目錄》內(nèi)。在我國，由于單病種罕見，熟悉該病的臨床醫(yī)師太少，我國戈謝病患者長期面臨早期識別和診斷不足的難題。根據(jù)《中國戈謝病患者診療狀況及疾病負(fù)擔(dān)調(diào)研報(bào)告2023》^[1]數(shù)據(jù)顯示，在國內(nèi)已經(jīng)確診的戈謝病患者中37%的患者曾有誤診經(jīng)歷，僅68%的患者在初次就診當(dāng)年獲得確診。同時(shí)，近一半的患者不能在省內(nèi)獲得確診。

此外，我國戈謝病患者的用藥規(guī)范也是一大難題。酶替代療法（ERT）是國內(nèi)外診療指南推薦的戈謝病標(biāo)準(zhǔn)治療方案之一，但根據(jù)上述報(bào)告，僅有66%的患者正在使用或曾使用過酶替代治療，仍有四成左右患者未能夠開展酶替代治療或目前停止用藥。即便在用藥情況稍好的地區(qū)，也僅有23%患者能足量用藥。

因此，加強(qiáng)戈謝病的早起篩查和診斷，并規(guī)范患者的用藥管理，成為了戈謝病診療一體化建設(shè)的重中之重。南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院孫競教授表示："戈謝病的早診早治對于改善患者的最終結(jié)局至關(guān)重要，但如今這卻是我國戈謝病患者診治過程中面臨的難題，這要求我們盡快完善戈謝病的篩查診療體系。一方面，要加強(qiáng)戈謝病篩查能力的建設(shè)，在有條件的地區(qū)開展新生兒篩查；另一方面，要加強(qiáng)臨床診療上首診科室培訓(xùn)和轉(zhuǎn)診體系建設(shè)，建立患者多學(xué)科綜合管理機(jī)制和各區(qū)域的戈謝病診療協(xié)作組，讓每一個(gè)戈謝病患者不但能盡早得到確診，也能盡快接受規(guī)范化治療。"

在山西壹心公益發(fā)展中心理事長、戈謝病病友會負(fù)責(zé)人王軍先生看來，解決戈謝病的診療難題，不能單純依靠一個(gè)人、一個(gè)醫(yī)生，或者一個(gè)部門。"這需要依賴不同利益相關(guān)方的協(xié)作，通過政府有關(guān)部門、各級醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者組織和醫(yī)藥企業(yè)等多方凝心聚力、同心同行并各展所能，實(shí)現(xiàn)從治療藥物、治療方法，到支付保障以及社會關(guān)注的全方位提升，讓戈謝病患者能過上普通人一樣的生活。"

與此同時(shí)，創(chuàng)新型醫(yī)藥商保的發(fā)展，也在推動我國戈謝病診療一體化的過程中不可或缺。國藥控股全球采購與供應(yīng)鏈服務(wù)中心副總經(jīng)理兼創(chuàng)新中心總經(jīng)理趙敏先生表示："雖然目前ERT療法已在我國獲批上市，但較大的支付壓力還是讓大多數(shù)的戈謝病患者難以實(shí)現(xiàn)療法可及。對此，積極推進(jìn)商業(yè)健康保險(xiǎn)、城市定制普惠型商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療健康險(xiǎn)、定制化創(chuàng)新支付等商保模式藥險(xiǎn)的普及應(yīng)用，不失為一種解決戈謝病患者支付難題的探索方向。期待隨著未來我國商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)事業(yè)的發(fā)展，為我國更多罕見病患者提供一份健康守護(hù)。"

作為全球領(lǐng)先的生物制藥創(chuàng)新企業(yè)，武田長期致力于罕見疾病治療領(lǐng)域的創(chuàng)新研發(fā)，其豐富的產(chǎn)品組合覆蓋多種罕見疾病領(lǐng)域的治療。在戈謝病領(lǐng)域，武田中國于2021年引入了ERT療法注射用維拉苷酶α，為中國戈謝病患者帶來了生命新希望。未來，武田將進(jìn)一步加強(qiáng)創(chuàng)新研發(fā)，努力為戈謝病患者帶來創(chuàng)新療法的同時(shí)，繼續(xù)攜手多方探索戈謝病診療一體化建設(shè)，為中國的戈謝病患者重回健康生活盡一份力。

審批編號：C-ANPROM/CN/VPR/0067

審批日期：2023年11月

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武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見病領(lǐng)域，并針對血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過開拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。

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[1] 中國戈謝病患者診療狀況及疾病負(fù)擔(dān)調(diào)研報(bào)告2023