加速創(chuàng)新產(chǎn)品步伐盼惠及中國(guó)患者

上海2023年11月7日 /美通社/ -- 在第六屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)期間，武田制藥舉辦罕見血液疾病領(lǐng)域?qū)?chǎng)發(fā)布會(huì)，由8款創(chuàng)新產(chǎn)品組成的"罕見血液疾病創(chuàng)新藥家族"集體亮相。其中，去年迎來"亞洲首秀"的馬立巴韋片有望在今年內(nèi)獲批，展現(xiàn)了進(jìn)博會(huì)強(qiáng)大的溢出效應(yīng)。以明星產(chǎn)品注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計(jì)算軟件新版本為首的五款血友病創(chuàng)新產(chǎn)品也成為了今年武田展臺(tái)上的一大亮點(diǎn)，為不同類型、不同治療需求的血友病患者提供全新的治療選擇。

武田中國(guó)血友病及罕見病事業(yè)部負(fù)責(zé)人劉燕女士表示："武田在罕見血液疾病治療領(lǐng)域具有超過七十年的歷史傳承，長(zhǎng)期致力于該領(lǐng)域的創(chuàng)新研發(fā)，其豐富的產(chǎn)品組合覆蓋多種疾病領(lǐng)域的治療。在中國(guó)，武田密切關(guān)注血友病患者的未盡需求，我們期待通過進(jìn)博會(huì)這一開放、包容、普惠、平衡以及共贏的平臺(tái)，加速為中國(guó)患者引進(jìn)創(chuàng)新治療方案，向全世界展現(xiàn)武田在建設(shè)中國(guó)罕見血液疾病診療創(chuàng)新生態(tài)圈的耕耘與實(shí)踐，以及對(duì)中國(guó)罕見血液患者的長(zhǎng)期承諾。"

全新罕見血液領(lǐng)域創(chuàng)新藥家族亮相，為患者帶來治療新選擇

武田在罕見血液疾病治療領(lǐng)域擁有豐富的歷史傳承和創(chuàng)新研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，并于今年在進(jìn)博會(huì)期間全面展示了"罕見血液領(lǐng)域創(chuàng)新藥家族"的多款產(chǎn)品。其中，馬立巴韋片是用于治療成人器官移植或造血細(xì)胞移植后，難治性（伴或不伴耐藥性）（R/R）巨細(xì)胞病毒（CMV）感染或疾病的創(chuàng)新藥物，也是截至目前全球首個(gè)且目前唯一一個(gè)靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制劑^[1]。去年12月，馬立巴韋片的中國(guó)上市許可申請(qǐng)獲得了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）正式受理，有望盡快惠及中國(guó)患者。

南方醫(yī)科大學(xué)血液病研究院院長(zhǎng)、血液病研究所所長(zhǎng)、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科主任、南方醫(yī)院終身教授、北京陸道培醫(yī)療集團(tuán)副院長(zhǎng)劉啟發(fā)教授表示："目前在臨床上針對(duì)CMV病毒感染的治療方案，并不能滿足所有患者的治療需求。有些患者對(duì)傳統(tǒng)的抗CMV病毒藥物應(yīng)答不充分，在治療2周后病毒依舊無法被清除，面臨病情加重乃至危及生命的危險(xiǎn)。此外，傳統(tǒng)抗CMV病毒藥物可能會(huì)給患者帶來骨髓抑制和腎毒性等不良反應(yīng)，患者很難長(zhǎng)期堅(jiān)持治療，因此這類藥物的臨床應(yīng)用需較為謹(jǐn)慎。期待馬立巴韋片的出現(xiàn)，能彌補(bǔ)已有藥物難治或產(chǎn)生耐藥性的CMV感染的治療空白，為患者帶來全新的治療方案。"

除了馬立巴韋片外，武田帶來的6款血友病創(chuàng)新產(chǎn)品也是今年進(jìn)博會(huì)醫(yī)藥展館內(nèi)的一大亮點(diǎn)，分別是：血友病患者管理工具注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計(jì)算軟件新版本、治療血管性血友病的注射用Vonicog alfa、治療獲得性血友病的注射用Susoctocog alfa、治療A型血友病的注射用培重組人凝血因子Ⅷ，治療血栓性血小板減少性紫癜的Apadamtase alfa以及已獲得中國(guó)創(chuàng)新藥企信念醫(yī)藥國(guó)內(nèi)獨(dú)家商業(yè)化授權(quán)的B型血友病基因治療產(chǎn)品BBM-H901，針對(duì)的是不同類型的血友病患者不同階段的治療需求。其中，獲得性血友病和血管性血友?、笮陀诮衲?月被納入國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布的第二批罕見病目錄。

聚焦罕見血友病患者未滿足需求，花季少女盼創(chuàng)新藥早日獲批

在罕見血液疾病領(lǐng)域，武田始終致力于更長(zhǎng)遠(yuǎn)的行業(yè)布局，積極聯(lián)合行業(yè)各方，互相取長(zhǎng)補(bǔ)短，各施所能，朝著全方位滿足患者未被滿足的需求而邁進(jìn)。在本場(chǎng)發(fā)布會(huì)上，來自血液病領(lǐng)域的多位領(lǐng)域?qū)＜?、患者組織、患者代表，以及武田中國(guó)代表等嘉賓齊聚一堂，聚焦罕見血液疾病患者的康復(fù)管理、和治療需求等話題展開了討論。

對(duì)于血友病患者來說，規(guī)范的康復(fù)治療也是疾病管理中的重要環(huán)節(jié)。一旦貽誤了康復(fù)的治療時(shí)機(jī)，患者就可能終生在輪椅上度過。在進(jìn)博會(huì)現(xiàn)場(chǎng)，南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院孫競(jìng)教授和北京協(xié)和醫(yī)院康復(fù)專家陳麗重教授在圓桌環(huán)節(jié)上分別分享了血友病康復(fù)治療團(tuán)隊(duì)的建設(shè)經(jīng)驗(yàn)，以及在臨床上諸如血友病患者管理工具注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計(jì)算軟件新版本這樣的數(shù)字化管理工具，對(duì)血友病患者康復(fù)治療的幫助。兩位而友病患者也現(xiàn)身說法，分享了自己通過規(guī)范化的康復(fù)治療，逐漸回歸日常生活的故事。

與A型血友病一樣，B型血友病和血管性血友病都是遺傳性的出血性疾病，在人群中的發(fā)病率分別為1/25000^[2]和1/1000^[3]。B型血友病患者凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，主要表現(xiàn)為反復(fù)的、自發(fā)性的關(guān)節(jié)、肌肉和軟組織出血。如長(zhǎng)時(shí)間反復(fù)出血，還可能導(dǎo)致患者關(guān)節(jié)畸形、肌肉萎縮甚至死亡。目前，我國(guó)已注冊(cè)登記的B型血友病患者約3800人^[4]。此次在進(jìn)博會(huì)上展出的BBM-H901注射液是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批進(jìn)入注冊(cè)臨床試驗(yàn)的B型血友病的腺相關(guān)病毒基因治療藥物，有望提高并長(zhǎng)期維持患者的凝血因子水平，用于預(yù)防B型血友病成年患者出血。

血管性血友病患者則是由于基因突變引起血漿中的血管性血友病因子數(shù)量減少或質(zhì)量異常，從而自幼會(huì)常發(fā)出血事件，以皮膚和黏膜為主，嚴(yán)重時(shí)甚至?xí)l(fā)生內(nèi)臟出血，也會(huì)危及生命。尤其是血管性血友病的女性患者，每一次生理期都是一場(chǎng)生死搏斗，一旦遇上大出血就需要進(jìn)行搶救，甚至需要切除子宮以止血保命。

作為今年納入第二批罕見病目錄中的罕見病病種之一，血管性血友病在我國(guó)不僅難以得到精確診斷和分型，更是缺乏針對(duì)性的治療藥物，臨床治療手段非常有限。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示："目前，對(duì)于國(guó)內(nèi)血管性血友病患者的治療，臨床上只能采取輸注血漿源性的FVIII制劑、冷沉淀、血漿和去氨加壓素（DDAVP）等手段。但這些療法都屬于'曲線救病'，不僅止血效果不佳，患者還存在各項(xiàng)感染其他血液病毒的風(fēng)險(xiǎn)。這使得患者長(zhǎng)期承受著生理和心理的雙重痛苦，迫切需要?jiǎng)?chuàng)新藥物來滿足他們未盡的治療需求。"

用于治療血管性血友病的創(chuàng)新藥物注射用Vonicog alfa是截至目前全球首個(gè)也是唯一一個(gè)重組血管性血友病因子產(chǎn)品^[5]，包含完整的血管性血友病因子多聚體，含有超大多聚體（ULMs），半衰期長(zhǎng)^[6]，可有效實(shí)現(xiàn)血管性血友病的替代治療。今年1月，注射用Vonicog alfa的上市許可申請(qǐng)已正式獲得CDE受理，有望在未來滿足中國(guó)血管性血友病患者的未盡需求。

"以患者為先"是武田的長(zhǎng)期承諾。多年來，武田致力于攜手社會(huì)各界，向罕見血液疾病患者提供從篩查、診斷、疾病管理以及醫(yī)療服務(wù)層面的全方位支持，共建可持續(xù)發(fā)展的創(chuàng)新生態(tài)圈。未來，武田將持續(xù)助力中國(guó)罕見血液領(lǐng)域發(fā)展，引領(lǐng)創(chuàng)新治療理念，惠及更多中國(guó)患者。

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3. 本材料僅供2023年中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)使用。
4. 馬立巴韋片、注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計(jì)算軟件新版本、Vonicog alfa、Susoctocog alfa、Apadamtase alfa、BBM-H901、注射用培重組人凝血因子Ⅷ，均未在中國(guó)大陸地區(qū)獲批上市。

關(guān)于武田制藥

武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見病領(lǐng)域，并針對(duì)血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過開拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國(guó)家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。

武田于1994年進(jìn)入中國(guó)，武田中國(guó)總部位于上海，在中國(guó)大陸的主要業(yè)務(wù)中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū)，并在全國(guó)各主要城市設(shè)有辦事處，目前在中國(guó)擁有超過2000名員工。隨著中國(guó)經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和對(duì)醫(yī)療保健需求的不斷增長(zhǎng)，中國(guó)已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場(chǎng)之一。

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