上海2024年4月17日 /美通社/ -- 每年4月17日是世界血友病日。今年，世界血友病日以"認(rèn)識(shí)出血性疾病，積極預(yù)防和治療"為主題，呼吁關(guān)注所有出血性疾病，提升科學(xué)認(rèn)知，提高規(guī)范化診療水平，讓每一位出血性疾病患者享有更積極、更高效的治療。

在此期間，由中國(guó)紅十字基金會(huì)發(fā)起、武田中國(guó)支持的"百科名醫(yī)匯-國(guó)際血友病日-血友病百城關(guān)愛(ài)主題義診"項(xiàng)目正式啟動(dòng)。該項(xiàng)目是基于中國(guó)紅十字基金會(huì)"百科名醫(yī)匯-血友病骨關(guān)節(jié)疾病義診"項(xiàng)目的擴(kuò)展，主要面向血友病患者，深入開(kāi)展疾病健康科普與義診。計(jì)劃在2024年4月至5月期間，覆蓋全國(guó)30個(gè)城市，預(yù)計(jì)將為超過(guò)600名患者提供幫助，以提升他們的關(guān)節(jié)健康水平。通過(guò)匯聚多方關(guān)愛(ài)力量，助力血友病患者擁有更好的生活質(zhì)量，重獲精彩人生。

中國(guó)紅十字基金會(huì)副秘書(shū)長(zhǎng)郭陽(yáng)先生表示："中國(guó)紅十字基金會(huì)一直以來(lái)都致力于改善人的生存與發(fā)展境況，保護(hù)人的生命與健康，促進(jìn)世界和平與社會(huì)進(jìn)步。在成立的30年里，累計(jì)為15萬(wàn)余困難家庭的重大疾病患者提供了救助，培訓(xùn)基層醫(yī)生和各類(lèi)專(zhuān)科醫(yī)生超過(guò)上百萬(wàn)人。感謝武田中國(guó)對(duì)中國(guó)紅十字事業(yè)的支持，希望通過(guò)此次合作進(jìn)一步促進(jìn)我國(guó)血友病診療水平的提高，推動(dòng)中國(guó)血友病領(lǐng)域的行業(yè)發(fā)展，為患者帶來(lái)健康福音，助力健康中國(guó)建設(shè)。"

出血性疾病是一類(lèi)由于身體止血功能異常而導(dǎo)致的以出血不止為主要特征的疾病統(tǒng)稱(chēng)，這類(lèi)疾病的發(fā)病機(jī)制各異且種類(lèi)繁多。在出血性疾病家族中，有一類(lèi)較為罕見(jiàn)的遺傳性出血性疾病^[1]——血友病。目前，我國(guó)血友病患病率為2.73/100000^[2]，主要分為A型和B型，其中，A型血友病最為常見(jiàn)，占80%～85%^[2]。

從發(fā)病機(jī)制來(lái)看，A型血友病患者體內(nèi)先天缺乏凝血因子VIII（FVIII），從而常常發(fā)生關(guān)節(jié)、肌肉、內(nèi)臟和深部組織自發(fā)性或在輕微創(chuàng)傷后出血難以停止^[2]。如果不及時(shí)進(jìn)行治療，可能導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和假性腫瘤等問(wèn)題，嚴(yán)重者甚至危及生命。

幸運(yùn)的是，與大多數(shù)罕見(jiàn)疾病面臨無(wú)藥可醫(yī)的困境不同，血友病是可醫(yī)可治的。近10年，我國(guó)血友病診療取得了長(zhǎng)足進(jìn)步，治療藥物和治療理念不斷更新，血友病的"中國(guó)方案"日趨成熟和完善，尤其是伴隨第三代重組人凝血因子VIII藥物的出現(xiàn)，為中國(guó)A型血友病患者提供了新的治療選擇。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院楊仁池教授表示："我國(guó)的血友病診療已經(jīng)進(jìn)入3.0時(shí)代，診療模式已經(jīng)從傳統(tǒng)的按需治療方式向更積極、更高效的個(gè)體化預(yù)防治療轉(zhuǎn)變。相信未來(lái)，隨著血友病‘中國(guó)方案'不斷精進(jìn)，我國(guó)的血友病診療能夠更加規(guī)范化、個(gè)體化、精準(zhǔn)化，更多患者將能夠?qū)崿F(xiàn)'零出血'的治療目標(biāo)。"

在中國(guó)血友病診療發(fā)展歷程中，數(shù)字化創(chuàng)新療法應(yīng)用是重要的里程碑之一。2020年，中國(guó)首個(gè)^[3]支持血友病藥代動(dòng)力學(xué)（PK）指導(dǎo)下管理工具——注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計(jì)算軟件正式獲批，開(kāi)啟了中國(guó)血友病個(gè)體化治療新時(shí)代。目前，越來(lái)越多的A型血友病患者能夠通過(guò)結(jié)合藥代動(dòng)力學(xué)特征制訂更加優(yōu)化的個(gè)體化治療方案，從而有效改善治療依從性和可及性。數(shù)月前，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式受理新版本注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計(jì)算軟件中國(guó)上市許可申請(qǐng)，有望為中國(guó)A型血友病患者提供更加多元化的治療解決方案，助力實(shí)現(xiàn)自由人生。

武田在罕見(jiàn)出凝血疾病領(lǐng)域擁有豐富的歷史傳承和創(chuàng)新研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，秉持"以患者為先"的價(jià)值理念，持續(xù)深耕罕見(jiàn)出凝血疾病領(lǐng)域70余年，擁有廣泛的、多元化的產(chǎn)品組合。在中國(guó)，武田不斷致力于為中國(guó)患者帶來(lái)與全球同步的創(chuàng)新診療體驗(yàn)。在未來(lái)五年內(nèi)，武田還將在中國(guó)引進(jìn)多款罕見(jiàn)出凝血疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新治療藥物，覆蓋血管性血友病，獲得性血友病，血栓性血小板減少性紫癜等，將進(jìn)一步滿(mǎn)足中國(guó)罕見(jiàn)出凝血疾病患者的未盡需求。在加速創(chuàng)新產(chǎn)品引進(jìn)之余，將繼續(xù)攜手行業(yè)各方，共同推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)出凝血疾病領(lǐng)域發(fā)展，改善患者群體的生存和治療狀況。為改善中國(guó)罕見(jiàn)出凝血疾病的診療現(xiàn)狀、提高患者生活質(zhì)量持續(xù)貢獻(xiàn)力量。