上海2023年4月24日 /美通社/ -- 專注前沿基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型企業(yè)信念醫(yī)藥集團（Belief BioMed，BBM）（下稱"信念醫(yī)藥"）于今日宣布由其全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的BBM-H901注射液的注冊臨床研究（CTR20212816）三期試驗順利完成全部受試者給藥。

BBM-H901注射液適用于預防血友病B成年患者出血，是國內(nèi)第一個獲批進入注冊臨床試驗的血友病B的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物。

本次研究是一項多中心、單臂、開放、單次給藥注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲且內(nèi)源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其劑量探索和劑量遞增階段研究已在中國完成，并在有效性和安全性方面取得了令人鼓舞的數(shù)據(jù)：100%的受試者停用FⅨ 產(chǎn)品治療，年化出血率（ABR）顯示為0，體內(nèi)凝血因子水平顯著提高并長期穩(wěn)定表達；安全性良好，沒有報告任何嚴重不良事件。

信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長及首席科學家肖嘯博士表示："我們很高興看到作為信念醫(yī)藥自主研發(fā)且自主生產(chǎn)的首款重磅產(chǎn)品，BBM-H901注射液三期注冊性臨床試驗的受試者給藥順利完成，并有望成為國內(nèi)首個獲批上市的預防血友病B成年患者出血的AAV基因治療藥物，其‘一次給藥、長期有效'的創(chuàng)新治療方案將為患者帶來更佳的生存獲益。在此，我誠摯感謝所有參與到研究中的研究者、受試者及其家屬，以及項目組所有成員。另外，這是公司在臨床研究方面取得的又一個具有里程碑意義的進展，為我們更多基因治療藥物的臨床應用奠定了堅實基礎(chǔ)，亦為整個基因治療行業(yè)的蓬勃發(fā)展增添了全新力量。信念醫(yī)藥一直致力于解決未被滿足的臨床需求，公司將繼續(xù)深耕基因治療領(lǐng)域，力爭將更多同類首創(chuàng)和同類最優(yōu)的藥物帶給患者。"

前瞻性聲明

本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。