引語：煥新迎未來，奮進新復(fù)興。我們合力為中國血友病患者開啟新的希望，用行動堅定患者們抗擊病魔的信心！我們匯聚在此，把這份愛和情懷傳遞給更多人，激發(fā)更多人對血友病患者的關(guān)注。
北京2023年3月28日 /美通社/ -- 3月25日，主題為「煥新迎未來 奮進新復(fù)興」2023WFH-HHC中國血友病交流大會在“天府之國”成都舉辦。這場涉及中國血友病患者防治和術(shù)后康復(fù)的患者大會，匯集了多位國內(nèi)血友病頂級專家、行業(yè)學者及各地血友病組織及患者代表共話中國血友病領(lǐng)域前沿成果、共謀可持續(xù)發(fā)展的血友病診療生態(tài)路徑。大會特別組織了全國血友病患者代表參與大會環(huán)節(jié)討論，傳遞患者的真實訴求，共同呼吁各界關(guān)注關(guān)愛血友病患者，并向2022年中對血友病患者防治做出杰出貢獻的醫(yī)院、公司及組織進行頒獎。
大會圍繞“血液專場”與“骨科專場”兩大主題專場展開討論。25日開幕儀式上，血友之家創(chuàng)始人、北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長關(guān)濤先生；全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任、中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康先生；中國罕見病聯(lián)盟血友病學組主任委員、中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）血栓與止血診療中心主任 楊仁池教授共同為大會致辭。
【血液專場】：煥新迎未來-破局新生
中國血友之家會長、北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長關(guān)濤先生為“血液專場”大會開幕致辭中特別提到：“無論您是患者、患者家屬，還是企業(yè)合作伙伴、志愿者、醫(yī)護工作者，我們都歡迎您幫助我們提升公眾對遺傳性出血性疾病的認知，讓全國各地的患者都能得到所需要的治療和護理。幫助血友病患者心理上重塑信念、信心，做好疾病家庭管理，讓他們的生命也可以綻放耀眼光芒。多年來，血友之家一直在堅持不懈的為中國血友病患者得到更好的治療及救助努力著，也積極聯(lián)系著各方機構(gòu)及企事業(yè)組織群策群力。攜手共建中國血友病生態(tài)聯(lián)盟，是需要社會各方共同的支持和努力。
全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任、中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康先生通過線上連線為大會開幕致辭中表示，國家對罕見病的關(guān)注與支持，通過政策普惠、服務(wù)優(yōu)化，提升血友病的防治照護水平，目前A型血友病的診療水平和相關(guān)醫(yī)保政策得到很大程度的改善，多數(shù)患者出血后造成的疼痛和危及生命的問題已基本得到解決，促進血友病患者皆可享有規(guī)范有效的治療機會，努力改善和實現(xiàn)中國血友病患者“不殘”未來的愿景。中國罕見病聯(lián)盟和中國血友病協(xié)作組聯(lián)合發(fā)起血友病中心建設(shè)，目的在于促進實現(xiàn)患者屬地化管理的同時，保障患者診療服務(wù)同質(zhì)化。截止2023年2月20日，已在全國建立57個血友病診療中心，通過檢測標準的統(tǒng)一化，推動血友病診斷、治療與康復(fù)等多項服務(wù)實現(xiàn)同質(zhì)化管理，為血友病患者搭建規(guī)范、有效、可及的分級診療平臺。
中國罕見病聯(lián)盟血友病學組主任委員、中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）血栓與止血診療中心主任 楊仁池教授也在大會致辭中表示血友病診療的發(fā)展，離不開政府的支持，政府是血友病預(yù)防治療的基石。并對未來血友病的診治做出樂觀的預(yù)想，認為在不遠的將來血友病將不再是不治之癥，每一位血友病患者都能過上正常的生活。
活動當天，來自武田制藥、羅氏制藥等愛心企業(yè)代表分別對未來提出了美好愿景：“2023年將進一步提高全國的血友病診療水平，提升血友病患者的生存質(zhì)量，同時促進全國血友病診療體系逐漸成熟，造福更多的血友病患者?！?/p>
【血液專場亮點回顧】煥新迎未來-破局新生：大會開幕后，全國頂級專家、學者、公益組織以及企業(yè)合作伙伴智聚前沿，就血友病中心建設(shè)、血友病基因治療進展、預(yù)防治療對血友病兒童的重要性、血友病兒童治療的未來、血友之家APP與醫(yī)生臨床的結(jié)合、中國血友病B患者現(xiàn)狀研究的發(fā)布、以血友病治療新的方法等話題，共議中國友血友病診療未來與方向。
中國罕見病聯(lián)盟血友病學組主任委員、中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）血栓與止血診療中心主任 楊仁池教授就“血友病中心建設(shè)”展開解說：詳細展示了國內(nèi)血友病診治體系的發(fā)展和HTCCNC建立的發(fā)展歷程、組織結(jié)構(gòu)。中國血友病中心分為血友病治療中心、血友病診療中心和血友病綜合管理中心，為血友病患者提供五大方面綜合關(guān)愛，提供日常治療和疾病教育。在國家倡導血友病三級防治體系的建立的大背景下，血友病診療區(qū)域協(xié)作網(wǎng)將逐步完善。截止至2022年9月統(tǒng)計，血友病中心235家，登記例數(shù)44830例，目前，中國血友病中心數(shù)量仍然較少，且水平參差不齊，仍有較多中心院內(nèi)未開展抑制物和VWF相關(guān)檢驗，這也是后續(xù)我們加強和努力的方向。中國血友病防治的遠期目標是屬地化管理，同質(zhì)化診療，高水平、規(guī)范化、跨領(lǐng)域協(xié)作，建立符合中國國情的血友病中心。
中國血友病基因治療未來可期，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）血栓與止血診療中心 張磊教授詳細介紹了基因治療的發(fā)展史，基因治療將是未來臨床治療重要方法。目前國際基因治療領(lǐng)域進入快速發(fā)展階段，已成為生命醫(yī)學熱點和重點研究領(lǐng)域，中國在基因治療領(lǐng)域的基礎(chǔ)和臨床研究不斷取得飛躍，已經(jīng)能與國際上的一些血友病基因治療水平相媲美，也得到了國際同行的認可。目前我國血友病基因治療有幾項產(chǎn)品已經(jīng)通過了中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的獲批進行臨床試驗。未來，隨著多個臨床試驗在中國開展，血友病基因治療產(chǎn)品在中國的獲批指日可待。
首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院吳潤暉教授通過線上連線方式向大家介紹了“預(yù)防治療對血友病兒童的重要性”，在血友病治療突飛猛進的“新時代”，預(yù)防治療不再僅是為了防止出血。建議盡早、充足、長期的預(yù)防治療。與延遲預(yù)防治療相比，早期開始預(yù)防治療可在整個兒童期持續(xù)預(yù)防關(guān)節(jié)損傷。早期預(yù)防治療可降低在幼兒中發(fā)生率最高的顱內(nèi)出血風險。預(yù)防治療是目前普及于血友病患兒，特別是中度、重度患病群體當中的針對性治療。主要目的是為了防止出血而定期給予的規(guī)律性替代治療，也就是定期輸注凝血因子制劑來達到維持凝血因子含量在一個相對安全的水平，進而預(yù)防或減少出血的次數(shù)。所以提倡血友病患者加強預(yù)防性治療，可以很好的降低血友病致畸致殘率，并預(yù)防嚴重的出血情況，提高患者的生活質(zhì)量。
電子科技大學醫(yī)學院附屬婦女兒童醫(yī)院?成都市婦女兒童中心醫(yī)院 周敏教授詳細講解了血友病治療的發(fā)展歷程、兒童血友病的預(yù)防治療、兒童血友病治療的新選擇。隨著血友病治療理念的變化，治療需求也在不斷升級。血友病治療的最終目標是零出血、零關(guān)節(jié)損傷，可治愈。兒童血友病治療的未來選擇是預(yù)防治療、非因子制劑、基因治療，通過個體化預(yù)防治療方案使血友病的管理從“治病救命”轉(zhuǎn)換為“慢病管理模式”，使患兒可以和正常孩子一樣跑鬧、生活。
大會上，中國藥科大學國家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟研究中心 黃元楷教授進行了中國血友病B患者現(xiàn)狀研究匯報，目前的研究現(xiàn)狀是有一定數(shù)量關(guān)于血友病患者的研究，但較為缺乏專門針對血友病B患者的研究，多數(shù)研究將HA、HB合并分析并且以HA患者居多；研究患者樣本數(shù)少，多為某一地區(qū)或某醫(yī)院的的患者研究。研究內(nèi)容主要從疾病表現(xiàn)、治療現(xiàn)狀、經(jīng)濟負擔、生命質(zhì)量四個方面展開。這項研究將展示患者臨床特征，提升公眾對血友病認知；通過探究治療模式，明確未被滿足的治療需求以及存在的障礙，為患者治療選擇提供一定參考；通過探討患者經(jīng)濟壓力，為相關(guān)政策制定提供數(shù)據(jù)參考，指引社會組織機構(gòu)為血友病B患者提供精準幫助；還將展示血友病對患者生命質(zhì)量的影響，引發(fā)社會對HB患者群體的廣泛關(guān)注，推動改善患者生活質(zhì)量。
首都醫(yī)科大學附屬北京世紀壇醫(yī)院 華寶來教授詳細講解了血友之家APP醫(yī)生端的使用。由血友之家開發(fā)的這款A(yù)PP是日常血友病管理的重要工具，對患者和臨床醫(yī)生都意義重大， 通過血友之家APP的大數(shù)據(jù)分析，可以很精準的將血友病患病類型、年齡分布、患病程度、抗體情況、患病致殘、治療與出血情況、藥品消耗情況等數(shù)據(jù)，通過數(shù)字和圖表的形式呈現(xiàn)出來。讓臨床醫(yī)生能清晰了解當前血友病患者的細節(jié)情況，為醫(yī)生確認臨床治療方案提供參考依據(jù)，對醫(yī)生的臨床工作進行輔助和支持，共同守護中國血友健康。
大咖聚首，共話中國血友病未來發(fā)展，現(xiàn)場，關(guān)濤先生作為患者代表與中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心楊仁池教授、中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院血液科主任醫(yī)師趙永強教授、上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院王學鋒教授、中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心張磊教授、成都市婦女兒童中心醫(yī)院周敏教授、羅氏制藥中國醫(yī)學與個體化醫(yī)療副總裁李濱博士及上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司非臨床及轉(zhuǎn)化研究高級總監(jiān)朱晰博士等國內(nèi)多位學術(shù)專家及企業(yè)代表圍繞“創(chuàng)新?lián)碛形磥?，改變成就奇跡”進行多維度、多視角的現(xiàn)場交流。在過去幾十年間，我國的血友病取得了長足的進步；未來，我們在血友病的醫(yī)保政策、因子制劑的先進性等方面可能出現(xiàn)新的發(fā)展機遇。血友病的臨床診斷與實驗診斷的不同，理念已發(fā)生了根本性的轉(zhuǎn)變。既往是按需治療，現(xiàn)在采用重組人凝血因子可以進行預(yù)防治療。討論中多次提到，國內(nèi)血友病的基因治療也已納入臨床的研究范圍，在不久的將來，將會出現(xiàn)以基因治療為主的新型治療方法，它與凝血因子輸注具有顯著差別，通過植入正?；颍梢詮母旧辖鉀Q體內(nèi)凝血因子不足的問題，使患者的凝血因子等達到正常水平，從而實現(xiàn)疾病治愈。隨著血友病患者的治療方式的不斷改變，血友病診療逐漸可以量體裁衣，實現(xiàn)個體化治療。
會上，關(guān)濤先生代表中國的血友病患者在煥新新生力量頒獎儀式上向上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院、日健中外制藥有限公司、上海羅氏制藥有限公司、神州細胞工程有限公司、諾和諾德志愿者協(xié)會頒發(fā)相關(guān)獎項。感謝他們多年以來為血友病診療事業(yè)所做的努力。讓中國血友病患者用得起有質(zhì)量有療效的藥，讓我們有更多的“底氣”，去建立中國患者的復(fù)興之路。鼓勵更多的社會公眾及團隊一起用行動喚起生命的希望，用微笑傳遞溫暖。
【骨科專場】：奮進新復(fù)興-涅槃重生
中國血友之家會長、北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長關(guān)濤先生為“骨科專場”大會開幕致辭中特別提到：我們血友病患者，因凝血功能障礙，摔跤、滑倒、輕微擦傷，甚至走路時的不小心碰撞，都可能讓我們血流不止。為了減少出血，他們從小就被要求不能進行劇烈的運動，且要處處小心。但是，隨著年齡的增長，關(guān)節(jié)部位出血次數(shù)增加，膝關(guān)節(jié)和髖關(guān)節(jié)都出現(xiàn)了不同程度的關(guān)節(jié)疼痛、畸形，日常工作和生活也會受到嚴重影響。因此我們特地組織開展本次“骨科大會”，主要圍繞血友病性骨關(guān)節(jié)病的發(fā)病機制、非手術(shù)治療、圍術(shù)期凝血因子替代治療及抑制物的處理、人工關(guān)節(jié)置換術(shù)、關(guān)節(jié)融合術(shù)、假瘤的外科治療及圍手術(shù)期康復(fù)等方面進行探討與分享，希望通過分享，希望讓大家看到，現(xiàn)在血友病相關(guān)骨科手術(shù)的的醫(yī)療水平和優(yōu)質(zhì)、安全的醫(yī)療服務(wù)。同時在未來，也將不斷探索和創(chuàng)新，在多學科聯(lián)合會診的基礎(chǔ)上，進一步提升醫(yī)療服務(wù)水平和醫(yī)學技術(shù)，為更多需要幫助的患者帶來更多福音。
國家衛(wèi)生健康委能力建設(shè)與繼續(xù)教育中心淋巴瘤?？平ㄔO(shè)項目專家組組長、哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授在致辭中表示，此前由于醫(yī)保覆蓋率和藥物的可及性問題，導致多數(shù)血友病患者都有一定程度的殘疾。近十年來，我國高度重視罕見病診療及管理，如醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整、地方罕見病用藥保障機制新探索、公益慈善力量參與罕見病多層次保障等，加快探索破解罕見病防治難題的“中國模式”，呼吁國內(nèi)實現(xiàn)血友病免費治療，讓每一位血友病患者都能獲得同質(zhì)化治療。
四川大學華西醫(yī)院裴福興教授在“骨科專場”大會開幕致辭中特別強調(diào)：血友病患者最重要的就是生活的自理能力，一定需要掌握，并表示關(guān)節(jié)的出血并不是最關(guān)鍵的，而是肌肉的出血，因為肌肉的出血是隨時都在發(fā)生，患者出現(xiàn)肌肉出血會導致肌肉纖維化，是影響血友病患者日常工作生活最重要的原因。目前在關(guān)節(jié)置換已經(jīng)基本成為常規(guī)手術(shù)，減少手術(shù)的創(chuàng)傷應(yīng)激、降低手術(shù)的并發(fā)癥，使患者獲得加速康復(fù)進程的效果，同時又減少醫(yī)療費用。骨科醫(yī)師和骨科患者、護士、麻醉師、康復(fù)師及營養(yǎng)師，所有醫(yī)護工作者和患者家屬需共同努力及深入研究，解決好影響血友病骨科康復(fù)的難點、關(guān)鍵點問題，才能使血友病骨科康復(fù)正規(guī)有序的發(fā)展，從而達到加速患者快速康復(fù)的目標。加速患者快速康復(fù)已經(jīng)在全球開展二十余年，在國內(nèi)已經(jīng)發(fā)展十五年，近些年國家衛(wèi)健委3次發(fā)文指導骨科快速康復(fù)試點工作，在全國453家醫(yī)院實施，減少了大多數(shù)的并發(fā)癥，治療效果顯著提升，希望加速康復(fù)外科未來能為血友病患者帶來更多益處”。
【骨科專場亮點回顧】奮進新復(fù)興-涅槃重生：血友病患者如果缺乏凝血因子預(yù)防治療，易過早出現(xiàn)關(guān)節(jié)損害，導致關(guān)節(jié)疼痛、畸形、活動受限，即醫(yī)學上說的關(guān)節(jié)炎。醫(yī)學在發(fā)展，手術(shù)技術(shù)在進步，在充足的凝血因子替代治療保護下，聯(lián)合醫(yī)院血液科、骨科、手術(shù)室、麻醉科等多科室精準地進行術(shù)前規(guī)劃，制定嚴謹、全面、細致的手術(shù)方案及圍手術(shù)期嚴密的出凝血監(jiān)控，對“玻璃人”動刀是安全的。術(shù)后，在個體化康復(fù)方案指導下，讓血友們實現(xiàn)“腳踏實地走路的感覺”不再是夢。
四川大學華西醫(yī)院 黃強教授
圍手術(shù)期規(guī)范化管理是手術(shù)成功的關(guān)鍵，規(guī)范的圍手術(shù)期管理可為手術(shù)患者創(chuàng)造良好的心理和身體準備，使患者順利通過手術(shù)，并在術(shù)后盡早康復(fù)，減少或避免術(shù)后并發(fā)癥。骨科手術(shù)患者疼痛評分高，多為中重度疼痛，且在術(shù)前、術(shù)中和術(shù)后均可發(fā)生。這就要求將規(guī)范化的圍手術(shù)期疼痛管理貫穿于整個治療過程，解決患者對疼痛的疑慮，減輕疼痛對患者造成的傷害，以達到最佳醫(yī)療效果。所以術(shù)前評估尤為重要，分為心理評估與處理；營養(yǎng)評估與處理；肌力、關(guān)節(jié)活動度評估與康復(fù)；心肺功能評估；潛在感染灶評估；凝血因子水平與抑制物水平監(jiān)測；同期雙關(guān)節(jié)置換術(shù)的評估。認真執(zhí)行國內(nèi)相關(guān)指南、標準和專家共識，合理化多模式鎮(zhèn)痛，規(guī)范化抗凝、抗感染治療；、手術(shù)操作精準、創(chuàng)傷最小和效果最佳。骨科醫(yī)師更完美的手術(shù)可以大大減輕患者痛苦，取得更佳的綜合效益。
深圳市第三人民醫(yī)院 姜文學教授
通過具體病例，詳細講解了血友病肘關(guān)節(jié)置換術(shù)、血友病全肘關(guān)節(jié)置換術(shù)、血友病踝關(guān)節(jié)置換等方面內(nèi)容，血友病患者的關(guān)節(jié)置換相比普通人的關(guān)節(jié)置換，其難度明顯增加。對血友病患者來說，很多患者在術(shù)前合并關(guān)節(jié)的功能障礙（如無法伸直或彎曲），活動度非常小，其主要原因在于關(guān)節(jié)破壞和關(guān)節(jié)周圍的肌肉攣縮。針對這部分患者，術(shù)中操作和術(shù)后改善都非常困難，根據(jù)目前手術(shù)治療效果指出血友病肘關(guān)節(jié)置換近期療效滿意，遠期療效有待進一步觀察；手術(shù)難度較大，尤其肘前部軟組織松解和肱三頭肌肌腱固定及骨結(jié)構(gòu)的處理等，手術(shù)技術(shù)非常關(guān)鍵，特別強調(diào)了規(guī)范的術(shù)后康復(fù)才能獲得滿意的活動度。手術(shù)時機把握很重要，早做肯定比晚做好！成功及時的手術(shù)治療，可以使患者生活方式完全改變。
浙江中醫(yī)藥大學附屬第一醫(yī)院 童培建教授
《血友病性骨關(guān)節(jié)病髖膝關(guān)節(jié)置換圍手術(shù)期管理指南》發(fā)布，進一步規(guī)范了血友病性骨關(guān)節(jié)病髖膝關(guān)節(jié)置換圍手術(shù)期的管理，為相關(guān)臨床工作提供了參考。血友病性骨關(guān)節(jié)?。?HA ）是血友病最常見的并發(fā)癥之一。終末期血友病性骨關(guān)節(jié)病患者在合理的凝血因子替代治療下，可以相對安全地接受髖膝關(guān)節(jié)置換手術(shù)。圍手術(shù)期凝血因子替代劑量、持續(xù)時間、手術(shù)適應(yīng)證的掌握，手術(shù)規(guī)劃，圍術(shù)期功能訓練與康復(fù)等直接影響手術(shù)的安全性與臨床效果。血友病性骨關(guān)節(jié)病髖膝關(guān)節(jié)置換術(shù)應(yīng)進行規(guī)范的圍手術(shù)期管理：術(shù)前應(yīng)對患者進行全面評估，做好凝血因子和抑制物管理及手術(shù)規(guī)劃；術(shù)中做好止血及鎮(zhèn)痛管理；術(shù)后進行貧血、出血、血栓及感染的預(yù)防及康復(fù)訓練；出院后隨訪并繼續(xù)凝血因子管理，同時進行康復(fù)訓練。
深圳市第二人民醫(yī)院 蔡力生教授
FⅧ藥物代謝動力學（FⅧ PK）是研究外源性FⅧ的活性在人體中變化規(guī)律的一門學科。FⅧ PK的用途是指導預(yù)防性治療、按需治療、圍手術(shù)期FⅧ的使用、評估誘導免疫耐受的療效、指導日常運動的強度。PK指導血友病A圍手術(shù)期FⅧ的應(yīng)用具有三方面優(yōu)勢：合理用藥，避免患者出血過多，同時減少副作用；可選擇性價比最佳的方案，節(jié)約醫(yī)療資源；操作簡便，適用于各級血友病中心。過去，無論是按需治療，還是預(yù)防治療，都是基于患者體重給予固定劑量的治療。近年來，國內(nèi)外學者發(fā)現(xiàn)，血友病A患者對FⅧ產(chǎn)品的PK特點不同，需制定更合適的個體化治療方案，讓患者獲益。未來，相信有更多的患者有機會享有個體化治療，在滿足治療需求同時，節(jié)省醫(yī)療經(jīng)費，減輕疾病負擔。
華北理工大學附屬醫(yī)院 閆振宇教授
隨著血友病治療的改善，患者預(yù)期壽命增加，老齡化為血友病患者管理帶來更多挑戰(zhàn)，老年血友患者同樣面臨與普通人群相同的年齡相關(guān)合并癥。目前我國缺乏老年血友病患者數(shù)據(jù)，針對老齡化血友病人群的研究和登記將具有很高的價值，可以支持關(guān)于患者臨床負擔的證據(jù)基礎(chǔ)，并制定理想的管理策略。血友病管理的進步使患者預(yù)期壽命接近普通人群。但隨之而來是與年齡相關(guān)的合并癥。這種與衰老相關(guān)的臨床合并癥可能需要復(fù)雜的治療途徑和跨專業(yè)協(xié)調(diào)。老年血友病患者合并癥的管理，離不開由血液科、外科、護理科、老年醫(yī)生等組成的多學科團隊的指導，由于老年血友病患者的特殊疾病屬性及年齡特征，在管理合并癥時，需綜合考量患者當前的凝血因子水平及相關(guān)合并癥的風險程度，選擇合適的治療方案及管理措施，并判斷是否需要在適當?shù)臅r刻進行抗凝或抗栓治療。老年血友病患者常見的合并癥主要包括心血管疾病、關(guān)節(jié)病及骨病、肝病、腎病、糖尿病、癌癥等，無論何種合并癥的管理，均需多學科團隊進行協(xié)調(diào)、指導，且需在充足的凝血因子水平下，接受相應(yīng)治療。
北京協(xié)和醫(yī)院 陳麗霞教授
我國血友病患者關(guān)節(jié)畸形、殘疾發(fā)生率非常高，且畸形度和殘疾度也非常嚴重，究其原因主要是診斷和治療的延誤、預(yù)防措施的低利用率、傳統(tǒng)上不提倡參加任何體育運動、血友病康復(fù)理念普及率低等，加強全面功能評估、精準康復(fù)治療、有效日常管理是改善血友病病情發(fā)展的有效手段，其中，血友病患者的康復(fù)教育與管理至關(guān)重要，應(yīng)反復(fù)強調(diào)并貫穿患者的日常生活中?；谌嫦到y(tǒng)的評估結(jié)果，制訂有效康復(fù)治療手段。血友病患者及家屬還需掌握一些基本的知識和技能，包括簡單的治療性鍛煉，如肌力訓練、牽伸訓練、關(guān)節(jié)松動術(shù)等。圍手術(shù)期康復(fù)治療要由經(jīng)驗豐富的康復(fù)團隊（康復(fù)醫(yī)師、PT、OT）術(shù)前介入，必要時應(yīng)進行預(yù)康復(fù)。研究表明，凝血因子預(yù)防治療以及合理的鍛煉均能有效預(yù)防或延緩HA 的發(fā)生，建議每一位血友病患者均到血友病診療中心接受系統(tǒng)評估，進行由血友病多學科團隊所推薦的、合理的藥物和運動治療。
河南科技大學第一附屬醫(yī)院 姚國良教授
血友病性假瘤,又稱血友病性血囊腫,它是一種罕見的血友病并發(fā)癥,發(fā)病率約為1%至2%。其實質(zhì)是關(guān)節(jié)外骨或軟組織反復(fù)出血,導致腔隙內(nèi)出血,血腫持續(xù)擴大,引起鄰近骨與肌組織受壓破壞。醫(yī)生需根據(jù)血友病性假瘤患者的臨床表現(xiàn)、凝血功能及凝血因子活性檢驗、影像學和病理學表現(xiàn)明確診斷。血友病性假瘤的治療取決于假瘤的位置、大小、生長速度以及對周圍組織的影響等,還涉及患者的全身情況、手術(shù)費用及術(shù)后的預(yù)期理想等問題。因此每個病例在決定治療前都需要具體分析，可選的治療有因子替代和監(jiān)控、抽吸和手術(shù)切除等。
四川大學華西醫(yī)院 廖刃教授
精確到位的麻醉手術(shù)計劃，結(jié)合手術(shù)區(qū)域創(chuàng)面滲血、出血等情況進行綜合判斷分析患者體內(nèi)凝血功能狀態(tài)，隨時進行Ⅷ因子、凝血酶原復(fù)合物或血漿的補充，并制訂大出血、過敏性休克等各種問題的預(yù)案將有助于更好的實現(xiàn)手術(shù)安全及成功率。血友病患者86%存在疼痛，膝關(guān)節(jié)疼痛最常見。3個月內(nèi)的急性疼痛，如關(guān)節(jié)出血、手術(shù)后疼痛，常為關(guān)節(jié)或肌肉急性出血及創(chuàng)傷的征象。持續(xù)3個月以上的慢性疼痛及頭痛、胃痛、腹痛等。對于疼痛的管理，避免應(yīng)用干擾凝血的鎮(zhèn)痛藥物，如乙酰水楊酸（阿司匹林），防止急性疼痛轉(zhuǎn)為慢性疼痛。因疼痛導致焦慮、失眠、社會功能損害、藥物濫用等。要及時進行心理教育、冥想、認知行為療法等干預(yù)方式，同時康復(fù)鍛煉、經(jīng)皮神經(jīng)電刺激、熱療、超聲波治療、按摩等，也是比較有效的物理治療方式。
鄭州大學第二附屬醫(yī)院 崔永剛教授
圍手術(shù)期是圍繞手術(shù)的一個全過程，從病人決定接受手術(shù)治療開始直至基本康復(fù) 。包含手術(shù)前、手術(shù)中及手術(shù)后的一段時間，具體是指從確定手術(shù)治療時起，直到與這次手術(shù)有關(guān)的治療基本結(jié)束為止，時間約在術(shù)前5-7天至術(shù)后7-12天。術(shù)前通過實驗室檢查，包括血常規(guī)、凝血因子分析、循環(huán)抗體檢測等，血液科醫(yī)生制定出詳盡的凝血因子補充方案，并根據(jù)術(shù)后和關(guān)節(jié)功能鍛煉時出現(xiàn)的關(guān)節(jié)內(nèi)出血調(diào)整凝血因子的補充量。早期的康復(fù)治療應(yīng)在術(shù)后24小時或拔除引流管后開始?？祻?fù)訓練開始前對患者再次進行功能評定內(nèi)容包括神經(jīng)功能、傷口、關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、肌力、關(guān)節(jié)活動范圍、轉(zhuǎn)移能力、步態(tài)、ADL等?；谏鲜龉δ茉u估結(jié)果，康復(fù)團隊應(yīng)制定詳細精準的訓練步驟和計劃，以確保術(shù)手患者最大獲益。
現(xiàn)場，關(guān)濤先生作為患者代表與四川大學華西醫(yī)院裴福興教授、浙江中醫(yī)藥大學附屬第一醫(yī)院童培建教授、深圳市第三人民醫(yī)院姜文學教授、成都市第三人民醫(yī)院陳蓉教授、成都大學附屬醫(yī)院繞進教授等國內(nèi)多位學術(shù)專家就“血友病手術(shù)術(shù)前、術(shù)中、術(shù)后的準備及突發(fā)情況處理”進行了多維度沙龍交流。臺上嘉賓就現(xiàn)場觀眾提出的血友病患者如何增加骨質(zhì)的問題、血友病患兒3-4歲中雙踝關(guān)節(jié)積液應(yīng)維持在什么水平，且是否需要康復(fù)治療，針對血友病代表詢問是否需要做關(guān)節(jié)置換手術(shù)以及需要做什么準備等問題進行回答。血友病患者的凝血功能存在異常，平常的牙齦出血就可能造成血流不止，甚至危及生命；重癥患者即使沒有外傷，也可能在關(guān)節(jié)、肌肉、消化道等部位發(fā)生“自發(fā)性”出血。為血友病患者做手術(shù)風險極高，極易出血不止、大出血而危及生命安全，所以為血友病患者進行外科手術(shù)，向來是“醫(yī)學禁區(qū)”。 由于不同血友病患者嚴重程度相差甚遠，需要在血液科?？漆t(yī)生的指導下進行替代治療。特別在手術(shù)之前，需要外科醫(yī)師和血液科?？漆t(yī)師聯(lián)合為血友病患者提供個體化治療方案，為患者的手術(shù)順利進行保駕護航。
本次大會還特別推出主題為“圓夢新時代”的醫(yī)患康復(fù)訪談，特邀漳州市醫(yī)院朝陽分院黃智銘教授與患者代表林坤鵬先生一同登臺，通過面對面交流進一步增強了醫(yī)患之間對血友病預(yù)防治療和按需治療重要性的認知，對患者規(guī)范治療的開展起到了積極的作用，使血友病患者及其家庭成員能夠掌握更多的血友病護理知識。此次醫(yī)患交流會旨在助力血友病患者及家庭成員全面了解認知血友病及樹立正確的治療理念并獲取最前沿的醫(yī)療信息，少走彎路，幫助廣大患者重拾信心與希望。
在大會即將結(jié)束之際，中國血友之家會長、北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長關(guān)濤先生為大會總結(jié)，關(guān)濤先生表示：“我們本次大會匯集了最新的血友病治療信息、最專業(yè)的醫(yī)護團隊、最真實的患者心聲。我們希望每一位血友病患者以及家屬都能牢記，血友病并非不治之癥，在可預(yù)見的將來，我堅信血友病也能像普通疾病一樣被對待，每一位血友病患兒都能實現(xiàn)自由奔跑，像健康孩子一樣擁有美好的生活，我覺得這一天離我們越來越近了?！?/p>
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