科越醫(yī)藥宣布KP104用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的II期臨床

首個(gè)隊(duì)列的患者已完成第一次給藥

美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市和中國(guó)江蘇蘇州市2022年11月30日 /美通社/ -- 科越醫(yī)藥，一家致力于研發(fā)創(chuàng)新型補(bǔ)體藥物治療免疫介導(dǎo)疾病的全球化生物技術(shù)公司，今日宣布，公司在中國(guó)開展的KP104用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的II期臨床研究，首個(gè)隊(duì)列的患者已完成第一次給藥。KP104是一種全球首創(chuàng)的雙功能生物制劑，旨在通過選擇性靶向作用于旁路和終末補(bǔ)體途徑中的關(guān)鍵靶點(diǎn)來(lái)調(diào)節(jié)補(bǔ)體活性。

科越醫(yī)藥首席執(zhí)行官Frederick Beddingfield博士表示："KP104進(jìn)入II期臨床是科越尋求補(bǔ)體介導(dǎo)疾病更有效治療手段過程中的重要里程碑。這一進(jìn)展得到了關(guān)鍵的I期生物標(biāo)志物和安全性數(shù)據(jù)的支持，這些數(shù)據(jù)證實(shí)了KP104的雙重作用機(jī)制，證明了呈劑量相關(guān)的補(bǔ)體活性抑制，支持KP104通過皮下（SC）和靜脈（IV）給藥的開發(fā)，同時(shí)又展現(xiàn)了良好的安全性。我們有信心將這些結(jié)果向患者進(jìn)行臨床轉(zhuǎn)化，期待KP104作為一種區(qū)別于其它治療手段繼續(xù)開發(fā)，并針對(duì)一系列缺乏治療手段的補(bǔ)體介導(dǎo)性疾病提供有效的治療方法。

II期臨床研究旨在評(píng)估KP104在既往未接受補(bǔ)體抑制劑治療的PNH患者中的安全性、耐受性、免疫原性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)和療效。本研究分為兩部分：第一個(gè)是評(píng)估KP104的遞增劑量和不同給藥間期，而第二個(gè)是評(píng)估使用KP104治療PNH的臨床概念驗(yàn)證。有關(guān)II期研究的更多信息可在藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)（clinicaltrials.gov; NCT05476887）獲取。

科越還啟動(dòng)了另外兩項(xiàng)II期臨床研究來(lái)評(píng)估KP104，其一是針對(duì)補(bǔ)體介導(dǎo)的腎病，包括IgA腎?。↖gAN）和C3腎小球?。–3G），另一項(xiàng)則是針對(duì)繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管?。⊿LE-TMA）。

關(guān)于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種罕見的危及生命的血液疾病，其特征是紅細(xì)胞破壞、血栓形成和骨髓功能受損。PNH的患病人數(shù)在百萬(wàn)分之1-5，幾乎都是由于基因突變導(dǎo)致產(chǎn)生異常造血干細(xì)胞引起。這些干細(xì)胞產(chǎn)生不規(guī)則的紅細(xì)胞，這些紅細(xì)胞很容易通過補(bǔ)體激活而被破壞。目前的治療包括C5抑制劑，但無(wú)法解決與替代途徑相關(guān)的血管外溶血（EVH）。或是C3抑制劑，可能解決EVH，但有存在不能充分阻斷下游C5的問題，導(dǎo)致危及生命的突破性溶血（Breakthrough Hemolysis in PNH with Proximal or Terminal Complement Inhibition, N Engl J Med, July 14, 2022）。

由于補(bǔ)體生物學(xué)的復(fù)雜性，結(jié)合多個(gè)靶點(diǎn)影響PNH病理學(xué)等種種因素，在療效、安全性和給藥便利性各方面都優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的下一代藥物的醫(yī)療需求仍然沒有得到滿足。

關(guān)于KP104

KP104是一種具有獨(dú)特作用機(jī)制的全球首創(chuàng)雙功能補(bǔ)體生物藥。KP104旨在同時(shí)選擇性抑制補(bǔ)體旁路和終端途徑，提供一種強(qiáng)大的協(xié)同機(jī)制且可能更加有選擇性的精準(zhǔn)治療補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病。KP104還被設(shè)計(jì)成具有延長(zhǎng)的半衰期和效力，其配方可用于靜脈注射和皮下給藥。KP104正進(jìn)入多個(gè)適應(yīng)癥的2期臨床試驗(yàn)，包括IgA腎?。↖gAN）、C3腎小球?。–3G）、繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管?。⊿LE-TMA）和PNH。2期臨床試驗(yàn)將在全球范圍內(nèi)進(jìn)行，包括美國(guó)、中國(guó)、澳大利亞和韓國(guó)。KP104 是一種尚未獲得任何衛(wèi)生當(dāng)局批準(zhǔn)用于任何適應(yīng)癥的研究藥物。