美國馬薩諸塞州劍橋和中國蘇州2022年7月28日 /美通社/ -- 科越醫(yī)藥（Kira Pharmaceuticals）, 一家致力于研發(fā)新一代補(bǔ)體靶向藥物來治療補(bǔ)體介導(dǎo)疾病的全球臨床階段生物技術(shù)公司，今天宣布，美國食品和藥品管理局（FDA）已批準(zhǔn)KP104孤兒藥認(rèn)定，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。

PNH是一種罕見的、危及生命的血液性疾病，由補(bǔ)體系統(tǒng)的過度活動(dòng)引起。補(bǔ)體系統(tǒng)是一組復(fù)雜的蛋白質(zhì)通路群，是先天性免疫的關(guān)鍵組成部分。這一系統(tǒng)內(nèi)的異常活動(dòng)可能是導(dǎo)致自身免疫性和炎癥性疾病的誘因。KP104 是一款具有獨(dú)特作用機(jī)制的全球首創(chuàng)的雙功能補(bǔ)體類生物藥, 能夠選擇性同時(shí)抑制旁路和終端補(bǔ)體途徑，通過調(diào)節(jié)對疾病發(fā)展至關(guān)重要的補(bǔ)體活化級聯(lián)中的兩個(gè)單獨(dú)的限速步驟，為抑制補(bǔ)體提供一種強(qiáng)有力且可能更加有選擇性的精準(zhǔn)治療方法。KP104還設(shè)計(jì)有延長的半衰期和效力，以及皮下注射的給藥方式，從而讓患者有可能在家中實(shí)現(xiàn)自我給藥。

科越醫(yī)藥首席執(zhí)行官、醫(yī)學(xué)博士Frederick Beddingfield表示："獲得孤兒藥認(rèn)定是科越的一個(gè)關(guān)鍵里程碑，證實(shí)了KP104差異化潛力，能夠?yàn)镻NH患者提供安全有效的治療。作為一種靶向旁路途徑和終端途徑的雙功能補(bǔ)體療法，KP104具有潛力可治療單靶點(diǎn)療法不足以治療的補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病。隨著我們多個(gè)適應(yīng)癥的2期臨床試驗(yàn)的推進(jìn)，我們期待對KP104對一系列補(bǔ)體介導(dǎo)疾病的有未被滿足臨床需求的患者進(jìn)行臨床評估。"

FDA的孤兒藥認(rèn)定項(xiàng)目為用于治療、診斷或預(yù)防罕見疾?。ㄔ诿绹挠绊懭藬?shù)低于20萬人）的藥物提供孤兒藥身份。

KP104已完成1期臨床首次人體（FIH）研究，并即將開始多個(gè)適應(yīng)癥的2期臨床試驗(yàn)。1期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估KP104在健康志愿者中單劑量遞增和多劑量給藥的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué) (PK) 和藥效學(xué) (PD)?？圃接?jì)劃在今年晚些時(shí)候的國際學(xué)術(shù)會(huì)議上分享這些1期臨床數(shù)據(jù)。