上海2021年11月1日 /美通社/ -- 歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊制藥有限公司，今日宣布其在研管線ASC43F獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)，并啟動(dòng)全球開發(fā)計(jì)劃。ASC43F是一種用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的同類第一、針對(duì)甲狀腺激素β受體（THRβ）和法尼醇X受體（FXR）雙靶點(diǎn)的固定劑量復(fù)方制劑（FDC）。

ASC43F是一種每日服用一次、由ASC41和ASC42組成的固定劑量單片復(fù)方制劑。ASC41是一款處于全球臨床開發(fā)階段的口服肝臟靶向性THRβ激動(dòng)劑前體藥物，此前在中美進(jìn)行的I期臨床研究顯示，ASC41 具有良好的耐受性，并在低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高的超重和肥胖受試者（具有非酒精性脂肪性肝炎特征的人群）中顯著降低低密度脂蛋白膽固醇、甘油三酯（TG）和總膽固醇（TC）。ASC42是一款處于全球臨床開發(fā)階段的新型高效選擇性非甾類FXR激動(dòng)劑，I 期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢癥狀，F(xiàn)XR靶向激活的生物標(biāo)志物成纖維細(xì)胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天（每日一次、每次15mg）時(shí)的增幅高達(dá)1,780%，F(xiàn)XR靶向激活的生物標(biāo)志物7α-羥基-4-膽甾烯-3-酮（C4）在給藥第14天（每日一次、每次15mg）時(shí)的降幅高達(dá)91%。

此次美國IND獲批是基于在大鼠NASH模型中ASC41和ASC42聯(lián)合用藥后的療效數(shù)據(jù)，該聯(lián)合療法顯示出對(duì)血清甘油三酯和肝臟總膽固醇、炎癥、氣球樣變、非酒精性脂肪性肝?。∟AFLD）活動(dòng)評(píng)分（NAS）和纖維化的顯著改善。同時(shí)，根據(jù)即將在美國肝病研究協(xié)會(huì)年會(huì)上報(bào)告的研究數(shù)據(jù)，來源于ASC43F片的ASC42和ASC41A（ASC41的活性代謝產(chǎn)物）在犬體內(nèi)的藥代動(dòng)力學(xué)參數(shù)與ASC42和ASC41單片保持一致。

歌禮首席科學(xué)官何菡萏博士表示：“NASH是一種具有復(fù)雜病理生理機(jī)制的代謝綜合征，因此不同作用機(jī)制和/或不同靶點(diǎn)的聯(lián)合療法將會(huì)是一個(gè)非常有潛力的治療該疾病的手段。THRβ激動(dòng)劑可通過改善線粒體功能來降低肝臟脂肪含量，而FXR靶向激活除了具有抗炎功能外，還具有很強(qiáng)的抗纖維化功能。因此，通過靶向THRβ和FXR雙靶點(diǎn)，ASC43F可能會(huì)對(duì)降低肝臟脂肪含量、壞死性炎癥和纖維化具有顯著作用。”

甘萊制藥首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)elissa Palmer博士表示：“我們有一條非常強(qiáng)勁的非酒精性脂肪性肝炎管線，擁有6個(gè)在研的候選藥物，其中包括3個(gè)均為同類第一的固定劑量復(fù)方制劑。與單藥治療相比，固定劑量復(fù)方制劑將具有更多的優(yōu)勢(shì)，如減少不良事件、提高療效、避免服用多個(gè)不同片劑?！?/p>

關(guān)于歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動(dòng)型生物科技公司。歌禮致力于脂肪性肝炎、腫瘤（脂質(zhì)代謝與口服檢查點(diǎn)抑制劑）、病毒性疾病等領(lǐng)域創(chuàng)新藥的研發(fā)和商業(yè)化，以解決國內(nèi)外患者臨床需求。在具備深厚專業(yè)知識(shí)及優(yōu)秀過往成就的管理團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)下，歌禮已發(fā)展成為一體化平臺(tái)型公司，涵蓋了從新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)直到生產(chǎn)和商業(yè)化的完整價(jià)值鏈。歌禮擁有三個(gè)商業(yè)化產(chǎn)品和強(qiáng)健且聚焦創(chuàng)新的研發(fā)管線：

1. 非酒精性脂肪性肝炎：歌禮制藥有限公司旗下全資子公司甘萊制藥專注于非酒精性脂肪性肝炎領(lǐng)域創(chuàng)新藥的開發(fā)和商業(yè)化。甘萊制藥有三款分別針對(duì)脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素β受體（THRβ）及法尼醇X受體（FXR）的處于臨床階段的候選藥物及三種固定劑量復(fù)方制劑。2. 腫瘤（脂質(zhì)代謝與口服檢查點(diǎn)抑制劑）：專注于在腫瘤脂質(zhì)代謝中起關(guān)鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代檢查點(diǎn)抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。3. 病毒性疾?。海?）乙肝：歌禮專注于乙肝功能性治愈創(chuàng)新藥物的研發(fā)。探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣^®為基石藥物，與其他靶點(diǎn)藥物聯(lián)合的治療方案，有望為乙肝功能性治愈帶來重大突破。（2）丙肝：歌禮成功研發(fā)上市兩個(gè)1類新藥戈諾衛(wèi)^®和新力萊^®，組成全口服丙肝治療方案。（3）艾滋?。篈SC22是一種免疫療法，用于艾滋病特異性免疫重建，最終實(shí)現(xiàn)艾滋病感染者的功能性治愈。欲了解更多信息，請(qǐng)登錄網(wǎng)站：www.ascletis.com。