這是繼10月1日百悅澤®在新加坡獲批用于治療套細(xì)胞淋巴瘤后，近期在亞太地區(qū)取得的第二項(xiàng)批準(zhǔn)
此次批準(zhǔn)是基于百悅澤®對(duì)比伊布替尼在華氏巨球蛋白血癥中的頭對(duì)頭ASPEN研究的結(jié)果，該項(xiàng)研究包含澳大利亞在內(nèi)
中國(guó)北京、澳大利亞悉尼和美國(guó)麻省劍橋2021年10月8日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家全球性的生物科技公司，專注于在世界范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司于今日宣布旗下產(chǎn)品百悅澤®（澤布替尼）在澳大利亞獲批用于治療既往接受過(guò)至少一種療法的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者，或作為一線療法以用于治療不適合化學(xué)免疫治療的患者1。在百悅澤®獲得澳大利亞藥品管理局（TGA）批準(zhǔn)之后，通過(guò)百濟(jì)神州贊助的患者援助計(jì)劃，患者可以在百悅澤® 雖已獲批但尚未納入醫(yī)保的情況下即刻獲得藥品。
此外，百悅澤®近期也已獲得新加坡衛(wèi)生科學(xué)局（HSA）批準(zhǔn)，用于治療既往接受過(guò)至少一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）成人患者。
百悅澤®臨床項(xiàng)目主要研究者、 澳大利亞Peter MacCallum癌癥中心低級(jí)別淋巴瘤及慢性淋巴細(xì)胞白血病疾病小組負(fù)責(zé)人 Con Tam教授（內(nèi)外全科醫(yī)學(xué)士、醫(yī)學(xué)博士）表示：“BTK抑制是治療WM患者的一種成熟手段，而ASPEN研究顯示，百悅澤®療效顯著，相比第一代BTK抑制劑，更優(yōu)化了耐受性。百濟(jì)神州于2013年首次在澳大利亞開始百悅澤®的臨床試驗(yàn)，此后，許多澳大利亞患者入組了這些持續(xù)進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，并從治療中獲益。我們期待這項(xiàng)療法將為澳大利亞的WM患者帶來(lái)新的希望。”
在澳大利亞，每年有6000多人確診非霍奇金淋巴瘤（NHL），這也是澳大利亞成年人群中第六大常見(jiàn)的癌癥2。WM是一種罕見(jiàn)的、進(jìn)展緩慢的淋巴瘤，在NHL患者中占比不到2%3，這類淋巴瘤在老年人群中多發(fā)，主要見(jiàn)于骨髓，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟3。
澳大利亞WMozzies組織的負(fù)責(zé)人David Young評(píng)論道：“盡管WM是一種進(jìn)展緩慢的淋巴瘤，但并非所有患者都能對(duì)現(xiàn)有的治療方案產(chǎn)生良好的響應(yīng)，有許多患者由于不良反應(yīng)而終止了治療。百悅澤®已經(jīng)顯示出為患者改善臨床獲益與治療結(jié)局的潛力，我們十分欣喜能夠見(jiàn)證澳大利亞的WM患者如今有機(jī)會(huì)立即用上這種新一代的BTK抑制劑。
百濟(jì)神州已向澳大利亞藥品福利咨詢委員會(huì)（PBAC）提交了百悅澤®的報(bào)銷申請(qǐng)。在這一首次申請(qǐng)中，百濟(jì)神州預(yù)期對(duì)WM的報(bào)銷申請(qǐng)將進(jìn)入加速?zèng)Q議通道，以期確定WM被納入報(bào)銷的時(shí)間。
百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“百悅澤®已被證實(shí)可觸發(fā)深度、持久的緩解效果，并減少由于脫靶帶來(lái)的不良反應(yīng)，這意味著與既有的BTK抑制劑相比，它能夠帶來(lái)更佳的臨床獲益。我們由衷感謝澳大利亞的研究者、參與臨床試驗(yàn)的患者及其家屬為TGA批準(zhǔn)所作的貢獻(xiàn)。能夠?yàn)轭净糤M的澳大利亞患者提供百悅澤®，標(biāo)志著我們朝著為全球患者提供可負(fù)擔(dān)的腫瘤藥物的愿景又邁進(jìn)一步。
“此次百悅澤®在澳大利亞的獲批，以及近期其在新加坡的獲批，標(biāo)志著百悅澤®在亞太地區(qū)的進(jìn)一步拓展。”百濟(jì)神州副總裁、亞太區(qū)商業(yè)化負(fù)責(zé)人Adam Roach補(bǔ)充道，“我們已經(jīng)在這些市場(chǎng)建立了醫(yī)學(xué)和商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，以期進(jìn)一步實(shí)現(xiàn)我們的目標(biāo)，將這款潛在‘同類最優(yōu)’的BTK抑制劑帶給全球患者。”
百悅澤®在澳大利亞用于治療WM的上市許可是基于ASPEN試驗(yàn)的有效性結(jié)果。ASPEN是一項(xiàng)隨機(jī)、開放標(biāo)簽、多中心3期試驗(yàn)（NCT03053440），旨在評(píng)估百悅澤®對(duì)比伊布替尼，對(duì)于攜帶MYD88突變（MYD88MUT）的復(fù)發(fā)或難治性（R/R）或初治（TN）WM患者的效果。在ASPEN試驗(yàn)中，百悅澤®組的非常好的部分緩解（VGPR）率（28.4%，95% CI：20，38）在數(shù)值上高于伊布替尼組（19.2%，95% CI：12，28），盡管該試驗(yàn)在與深度緩解（VGPR或更佳）相關(guān)的統(tǒng)計(jì)學(xué)優(yōu)效性上未能達(dá)到主要終點(diǎn)。
在ASPEN試驗(yàn)中，共有101例WM患者隨機(jī)分配接受百悅澤®治療，其中5%的患者因不良事件終止治療，包括心臟肥大、中性粒細(xì)胞減少癥、漿細(xì)胞骨髓瘤和硬膜下出血。14.9%的患者由于不良事件降低用藥劑量，這些不良事件中最常見(jiàn)的是中性粒細(xì)胞減少癥（3.0%）和腹瀉（2.0%）。
百悅澤®的總體安全性特征基于779例在臨床試驗(yàn)中接受了百悅澤®治療的B細(xì)胞惡性腫瘤患者的合并數(shù)據(jù)。百悅澤®最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥20%）為中性粒細(xì)胞減少癥、血小板減少癥、上呼吸道感染、出血/血腫、皮疹、挫傷、貧血、骨骼肌肉疼痛、腹瀉、肺炎、咳嗽。最常見(jiàn)的3級(jí)或以上的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥5%）為中性粒細(xì)胞減少癥、血小板減少癥、肺炎和貧血。
百悅澤®的推薦劑量為160 mg每日兩次，或320 mg每日一次，空腹或餐后口服均可。可根據(jù)不良反應(yīng)調(diào)整劑量，重度肝損害和正服用與百悅澤®存在潛在藥物相互作用的藥物的患者可降低劑量。
關(guān)于百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設(shè)計(jì)通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，百悅澤®能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。
百悅澤®已在以下地區(qū)中獲批如下適應(yīng)癥：
目前，除美國(guó)和中國(guó)以外，共有30多項(xiàng)百悅澤®針對(duì)多項(xiàng)適應(yīng)癥的相關(guān)上市申請(qǐng)完成遞交工作，覆蓋歐盟以及其他20多個(gè)國(guó)家。
*該項(xiàng)適應(yīng)癥基于總緩解率（ORR）獲得加速批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于確證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。
**該項(xiàng)適應(yīng)癥獲附條件批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在開展的確證性隨機(jī)、對(duì)照臨床試驗(yàn)結(jié)果。
