上海2021年8月24日 /美通社/ -- 2021年8月23日，科濟藥業(yè)（02171.HK）公布2021年上半年度業(yè)績，就公司近期重要進展和業(yè)績成果進行了分享。上半年，公司全球化布局取得了諸多成果，例如公司CT053順利進入美國臨床II期試驗，是少數(shù)進入該階段的中國藥企自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品；今年7月，公司首次完成兩款CAR-T候選產(chǎn)品對外授權(quán)，成功開啟國際化合作；公司美國生產(chǎn)設(shè)施獲得當?shù)卣鷾蕟咏ㄔO(shè)，自有產(chǎn)能加速落地。

科濟藥業(yè)創(chuàng)始人、董事會主席、首席執(zhí)行官、首席科學(xué)官李宗海博士表示：“這是科濟藥業(yè)繼2021年6月18日在香港交易所成功上市后的第一個中期業(yè)績報告。2021年上半年，科濟藥業(yè)在全社會各方的鼎力支持下，在產(chǎn)品管線推進、技術(shù)開發(fā)、對外合作、生產(chǎn)設(shè)施建設(shè)等方面取得多項重要進展。科濟將一如既往地努力在全球范圍內(nèi)推進臨床候選產(chǎn)品，持續(xù)開發(fā)自主創(chuàng)新技術(shù)，為全球癌癥患者帶來更多創(chuàng)新和差異化的細胞療法，也為廣大投資者和社會創(chuàng)造更多價值。”

作為CAR-T細胞療法領(lǐng)域的主要參與者，科濟藥業(yè)自主開發(fā)了11款差異化候選產(chǎn)品，并擁有全球權(quán)益。

其中CT053作為升級版靶向B細胞成熟抗原（“BCMA”）的全人抗CAR-T產(chǎn)品，正在中國進行關(guān)鍵II期臨床試驗；2021年7月，CT053美國關(guān)鍵II期臨床試驗入組第一例患者。公司計劃于2022年上半年就CT053向中國國家藥監(jiān)局（NMPA）提交新藥上市申請（NDA），并計劃在2023年上半年向美國FDA提交生物制品上市申請（BLA）。根據(jù)科濟藥業(yè)公開資料顯示，在中國進行的研究者發(fā)起的試驗、以及中國和北美進行的注冊臨床試驗中，顯示出令人鼓舞的療效和安全性。

另一款CT041 為全球唯一靶向CLDN18.2的且已獲得美國FDA和國家藥監(jiān)局的IND批準并正在進行臨床試驗研究的CAR-T候選產(chǎn)品，用于治療胃癌和胰腺癌等實體瘤，已獲得FDA及EMA孤兒藥產(chǎn)品認定。有望實現(xiàn)CAR-T療法在實體瘤治療領(lǐng)域的突破?？茲帢I(yè)將于9月19日ESMO大會上對CT041 中國研究者發(fā)起試驗（IIT）數(shù)據(jù)進展進行口頭報告。此外，2021年上半年，科濟藥業(yè)已在中國向NMPA提交關(guān)鍵II期研究的咨詢申請，并計劃于2021年下半年啟動關(guān)鍵II期臨床試驗，2022年下半年就先前至少接受兩線系統(tǒng)治療失敗的胃癌患者的治療提交NDA。在美國，公司計劃于2022年對胃癌/ 食管胃結(jié)合部癌或胰腺癌患者進行關(guān)鍵的II期試驗，2023年向美國FDA提交BLA。CT041已獲得美國FDA授予“孤兒藥”認定，用于治療胃癌/胃食管結(jié)合部癌，并獲得EMA授予“孤兒藥產(chǎn)品”認定，用于治療胃癌。

根據(jù)科濟藥業(yè)控股有限公司（下稱“科濟藥業(yè)”）2021年中期業(yè)績報告顯示，科濟藥業(yè)旗下公司CAFA therapeutics與韓國HK inno.N（KOSDAQ: 195940）公司就人源化CD19 CAR-T（CT032）和全人抗BCMA CAR-T（CT053）兩款細胞療法產(chǎn)品進行開發(fā)和商業(yè)化達成許可及協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，科濟藥業(yè)有權(quán)獲得的預(yù)付款和額外的里程碑付款總計達5000萬美元，科濟藥業(yè)還將有資格獲得基于合作約定產(chǎn)品在韓國未來凈銷售額至多兩位數(shù)百分比的特許權(quán)使用費。

此次對外授權(quán)合作是海外市場對科濟藥業(yè)CAR-T產(chǎn)品的肯定，也為公司未來在全球范圍內(nèi)展開更多產(chǎn)品和技術(shù)合作打開了良好開端。

目前公司擁有11款候選產(chǎn)品，均為自主研發(fā)且擁有全球權(quán)益，涵蓋常規(guī)型、新一代CAR-T技術(shù)及同種異體療法，布局全面且富有前瞻性。

此外，本次中期業(yè)績發(fā)布，公司透露，在現(xiàn)有產(chǎn)品管線基礎(chǔ)之上，科濟將圍繞“實體瘤療效、安全性、患者可及性、靶點可用性”四大研發(fā)戰(zhàn)略方向，持續(xù)開發(fā)創(chuàng)新專有技術(shù)（CycloCAR, THANK-uCAR等），以解決CAR-T療法領(lǐng)域的主要挑戰(zhàn)。例如針對實體瘤療效問題，公司正在開發(fā)下一代CAR-T技術(shù)CycloCAR，該技術(shù)共同表達細胞因子IL-7和趨化因子CCL21，可能具有更高的臨床療效，并減少對清淋化療預(yù)處理的要求。未來，這些技術(shù)平臺也將為臨床階段持續(xù)提供更多自主研發(fā)候選產(chǎn)品。

科濟藥業(yè)已在中國、美國和加拿大獲得7項CAR-T療法的IND許可，在中國所有CAR-T公司中排名第一。除了國際化的產(chǎn)品研發(fā)布局，公司也在海外積極建設(shè)自有產(chǎn)能。

公司已經(jīng)建立了符合GMP標準的內(nèi)部制造能力，包括質(zhì)粒、慢病毒載體和CAR-T細胞產(chǎn)品的端到端生產(chǎn)。位于中國上海金山區(qū)的商業(yè)化生產(chǎn)廠房，取得了中國第一張CAR-T細胞療法的藥品生產(chǎn)許可證，預(yù)計每年可支持多達2,000名患者的CAR-T治療。

2021年上半年，在美國北卡羅來納州達勒姆市，科濟藥業(yè)已啟動生產(chǎn)設(shè)施建設(shè)，用于臨床試驗和早期商業(yè)化的生產(chǎn)設(shè)施建設(shè)。

憑借豐富的自研產(chǎn)品管線、自有CAR-T產(chǎn)能及全球化市場布局，公司將持續(xù)提高CAR-T產(chǎn)品的生產(chǎn)規(guī)模效應(yīng)，進一步降低每個患者的用藥成本，改善CAR-T療法可及性，最終為全球癌癥患者帶去創(chuàng)新、差異化、可負擔的的細胞療法。