上海2021年6月23日 /美通社/ -- 羅氏制藥中國宣布，國家藥品監(jiān)督管理總局正式批準(zhǔn)創(chuàng)新靶向藥物赫賽萊^®（英文商品名：Kadcyla^®，通用名：恩美曲妥珠單抗），單藥治療接受了紫杉烷類和曲妥珠單抗治療的HER2陽性、不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者，且患者應(yīng)具備以下任一情形：既往接受過針對局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的治療，或在輔助治療期間或完成輔助治療后6個月內(nèi)出現(xiàn)疾病復(fù)發(fā)。

這也是繼HER2陽性早期乳腺癌輔助治療之后，赫賽萊^®在國內(nèi)獲批的第二個適應(yīng)癥。作為國內(nèi)外晚期二線治療金標(biāo)準(zhǔn)，赫賽萊不僅是全球首個獲批的單藥治療實體瘤的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC，Antibody-Drug Conjugates），同時也是中國第一個乳腺癌領(lǐng)域HER2靶向ADC產(chǎn)品。此次赫賽萊^®新適應(yīng)癥的獲批，使我國HER2陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的治療有了全新選擇和更長的生存獲益，開啟了國內(nèi)ADC治療的新時代。

首個HER2陽性晚期乳腺癌患者疾病進展后生存獲益的治療手段

乳腺癌是嚴(yán)重威脅全世界女性健康的第一大惡性腫瘤，2020 年中國女性新發(fā)乳腺癌病例超過41.6萬，發(fā)病率為39.1/10 萬，死亡11.7萬余例。在每年新發(fā)乳腺癌病例中，約3%~10%的婦女在確診時即有遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移。早期患者中，30%可發(fā)展為晚期乳腺癌，晚期乳腺癌患者5 年生存率僅為20%^[1] 。HER2陽性乳腺癌約占所有乳腺癌病例的 20%-30%，HER2陽性乳腺癌侵襲性強、預(yù)后差，晚期HER2陽性乳腺癌難以治愈，其具有腫瘤細(xì)胞惡性程度更高、疾病進展速度更快、更易發(fā)生轉(zhuǎn)移和復(fù)發(fā)等問題，因此延長生存期、提高生活質(zhì)量是治療的主要目標(biāo)。

本次赫賽萊^®（恩美曲妥珠單抗）獲批用于HER2陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌二線治療是基于EMILIA研究及中國橋接研究，這是一項隨機、國際多中心、開放標(biāo)簽的III期臨床試驗，旨在評估赫賽萊^®在HER2陽性晚期乳腺癌二線治療中的療效和安全性。該研究共入組991例既往接受過曲妥珠單抗+紫杉類治療的HER2陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者，隨機接受拉帕替尼+卡培他濱或赫賽萊^®治療。主要研究終點為獨立評審委員會(IRC)評估的無進展生存期(PFS)、OS和安全性。

• EMILIA 研究顯示，與拉帕替尼+卡培他濱相比，赫賽萊^®顯著改善了患者的中位PFS（9.6 vs. 6.4個月, HR=0.650，P<0.001）和中位OS（30.9 vs. 25.1個月，HR=0.682，P=0.0006），這也是目前唯一為HER2陽性晚期乳腺癌二線治療帶來OS獲益的治療方案。
• 赫賽萊®治療腦轉(zhuǎn)移患者，OS顯著延長1倍達(dá)26.8個月， 死亡風(fēng)險下降62%。
• 此外，赫賽萊^®還顯著改善了包括至癥狀進展時間在內(nèi)的關(guān)鍵次要療效終點，可帶來更多安全性獲益，不良反應(yīng)可控。EMILIA 研究表明，赫賽萊^®應(yīng)是HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌重要的治療選擇。

全新機制，靶向強效，國內(nèi)外指南推薦的晚期乳腺癌二線治療標(biāo)準(zhǔn)選擇

近年來，隨著帕妥珠單抗與曲妥珠單抗雙靶聯(lián)合治療方案的出爐，極大程度上改變了HER2陽性乳腺癌患者臨床結(jié)局，HER2陽性晚期乳腺癌患者使用曲妥珠單抗治療后的5年生存率約為23.4%^[2]，曲妥珠單抗聯(lián)合帕妥珠單抗雙靶治療后的5年生存率約為49%^[3]。但是，HER2陽性晚期乳腺癌患者的預(yù)后依然不佳，患者的生存時間及生活質(zhì)量仍然亟待改善。

對此，國家新藥（抗腫瘤）臨床研究中心主任、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院徐兵河教授表示：“對于HER2陽性復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者，抗HER2治療仍然是治療的基石，但是依然存在二線方案療效有限的困境。ADC類藥物的出現(xiàn)為HER2陽性晚期乳腺癌患者增添了強有力的治療選擇，赫賽萊^®填補了我國在該領(lǐng)域的空白，讓更多的中國HER2陽性晚期乳腺癌患者能從這一款優(yōu)質(zhì)的ADC藥物中獲益，帶來更久生存。“

“HER2陽性乳腺癌因其惡性程度高、病情進展迅速等特點，給臨床治療帶來不少的困難，患者生活質(zhì)量整體偏低。EMILIA研究顯示，赫賽萊^®耐受性良好，不良反應(yīng)可控，免去化療困擾，保證了患者的生活質(zhì)量；并且采用靜脈輸注給藥，每3周一次即可，患者依從性好。赫賽萊^®這一適應(yīng)癥的獲批，必將助力延長我國晚期乳腺癌患者的生存期，為建設(shè)健康中國添磚加瓦?！靶毂咏淌谘a充道。

基于EMILIA研究，赫賽萊^®躍升為ASCO、NCCN、ABC5、AGO等國際指南一致建議的抗HER2二線治療標(biāo)準(zhǔn)方案，國內(nèi)的CBCS、CSCO指南亦將其作為抗HER2二線治療建議方案。目前，全球已有多個國家或地區(qū)推薦赫賽萊^®用于HER2陽性晚期乳腺癌患者的治療。

羅氏三朵金花，接力護航乳腺癌診療全程

在HER2陽性乳腺癌的治療領(lǐng)域中，羅氏研發(fā)的藥品已建立起從最初的新輔助治療、術(shù)后的輔助治療、以及晚期治療全程的抗HER2治療體系。赫賽汀^®、帕捷特^®與赫賽萊^® 三朵金花的組合，為HER2陽性晚期乳腺癌患者帶來更強生存獲益，使晚期乳腺癌擺脫“絕癥”成為可能，對我國乳腺癌的全程規(guī)范化診療具有積極的促進意義。

羅氏制藥中國總裁周虹表示：“繼2020年1月，赫賽萊早期HER2陽性乳腺癌輔助治療適應(yīng)癥在中國獲批，本次赫賽萊晚期適應(yīng)癥的獲批，將為不幸罹患HER2陽性晚期乳腺癌患者提供更佳的治療選擇。今后，羅氏會一如既往地秉持‘先患者之需而行’的理念，將更多的創(chuàng)新產(chǎn)品更快地引進中國，幫助中國乳腺癌患者實現(xiàn)從早期到晚期的全程覆蓋，讓更多的乳腺癌患者獲益?！?/p>

在癌癥治療手段日益豐富的當(dāng)今，創(chuàng)新藥物為患者帶來新希望的同時常因價格產(chǎn)生較大負(fù)擔(dān)。為此，社會各界相繼推出包括城市型定制醫(yī)療保險在內(nèi)的各類患者關(guān)愛項目。隨著赫賽萊晚期適應(yīng)癥的獲批，也將被納入其中，例如：滬惠保等。這將會大大降低患者經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，為國內(nèi)廣大乳腺癌患者帶去更多治愈的希望。

關(guān)于EMILIA 研究

EMILIA研究是一項國際多中心、隨機、開放標(biāo)簽的Ⅲ期臨床試驗，對比了赫賽萊^®（恩美曲妥珠單抗）與卡培他濱/拉帕替尼用于既往接受曲妥珠單抗聯(lián)合紫杉醇治療的HER2陽性局部晚期乳腺癌或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的療效和安全性，共有991例患者按照1:1的比例被隨機分配至赫賽萊^®（恩美曲妥珠單抗）組（3.6 mg/kg，每3周靜脈給藥一次）或?qū)φ战M（口服卡培他濱1,000 mg/m²，bid，d1-14，每3周重復(fù)；聯(lián)合口服拉帕替尼1,250 mg，qd，d1-21連續(xù)口服）。