濟南2021年5月18日 /美通社/ -- 今天，由武田中國引進的法布雷病治療藥物瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）在山東第一醫(yī)科大學附屬省立醫(yī)院開出全國第一張?zhí)幏?，為中國法布雷?。é?半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者帶來了全新的臨床治療選擇，助力患者實現(xiàn)“酶”好人生。作為一種人細胞來源且在人細胞中生產的酶替代療法，瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）可帶來長期的心、腎保護并延緩疾病進程^[1]，改善患者及其家庭的生活質量。瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）于2020年8月經國家藥品監(jiān)督管理局批準用于確診為法布雷病患者的治療。

法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，該病是由于患者體內代謝產物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無汗和不散熱的癥狀。隨著病程進展，癥狀會逐漸加重，并出現(xiàn)腎、心等器官病變，如嚴重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或者腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如果得不到有效治療將危及生命。2018年，法布雷病被納入國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》^[2]。

山東第一醫(yī)科大學附屬省立醫(yī)院副院長王榮教授表示：“過去，法布雷病在中國缺乏特異性治療藥物，大多數(shù)患者無法控制病情，只能采取對癥干預治療，比如疼痛嚴重發(fā)作用時止痛藥、腎功能嚴重受損采取透析等等，法布雷病給患者和他們的家庭帶來了沉重的影響。幸運的是，近年來罕見病問題日漸受到各方關注，在國家一系列利好政策的支持下，新的法布雷治療方案快速引進國內，為提高患者生存率和生活質量帶來了新的希望?！?/p>

山東第一醫(yī)科大學附屬省立醫(yī)院腎內科于澈醫(yī)生表示：“酶替代療法（ERT）是國內外權威指南和共識推薦的法布雷病標準療法。規(guī)范化、足劑量早期酶替代療法治療對于法布雷病患者改善病情、預防嚴重并發(fā)癥具有至關重要的作用。今天，一種新的酶替代療法在我院開出了全國首張?zhí)幏?，將為患者提供新的利器抗擊法布雷病，讓他們更加有勇氣、有信心展望更美好的新生活?！?/p>

為進一步加強罕見病創(chuàng)新藥物的患者可及性，近年來，山東省積極探索創(chuàng)新模式，推進大病醫(yī)保覆蓋，尤其關注有特殊治療需求的罕見病患者，不斷完善罕見病患者用藥保障機制。2020年12月14日，山東省醫(yī)療保障局發(fā)布《關于進一步完善我省大病保險制度的通知》^[3]，將法布雷病等三種罕見病特殊療效藥品納入醫(yī)保支付范圍，對于山東省法布雷病患者而言，這一舉措極大地減輕了治療的經濟負擔，讓法布雷病患者獲得高效治療方案的希望變得不再遙遠。

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