上海2021年4月25日 /美通社/ -- 武田中國近日宣布瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）正式上市，為用于確診為法布雷?。é?半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者的長期的人源性酶替代治療，將為中國法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者提供更多的長期酶替代治療選擇。在上市會(huì)上，武田中國同步宣布支持“酶好新生，馭光前行”法布雷病患者關(guān)愛計(jì)劃。該計(jì)劃由中國健康促進(jìn)基金會(huì)、中國初級衛(wèi)生保健基金會(huì)及無錫靈山慈善基金會(huì)共同參與，為中國法布雷患者提供從病例篩查、疾病管理及減輕疾病負(fù)擔(dān)的全方位解決方案。上海市罕見病防治基金會(huì)李定國教授、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科陳楠教授等眾多專家出席上市會(huì)，并圍繞法布雷病臨床診療經(jīng)驗(yàn)及最新診療手段進(jìn)行了深入探討。

法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，患者體內(nèi)代謝產(chǎn)物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導(dǎo)致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無汗和不散熱等癥狀。隨著病程進(jìn)展，癥狀會(huì)逐漸加重并出現(xiàn)腎、心等器官病變，諸如嚴(yán)重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如得不到有效治療將嚴(yán)重危及生命。 ^[1] 2018年，我國將法布雷病列入首批罕見病目錄。^[2]

酶替代療法（ERT）是被國內(nèi)外權(quán)威指南/共識(shí)推薦為法布雷病的標(biāo)準(zhǔn)療法。該療法通過特異性地補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的酶，減少患者細(xì)胞內(nèi)GL3的沉積，有效減輕患者的肢端疼痛、胃腸道癥狀，改善心肌肥厚，穩(wěn)定腎功能，從而改善患者的生活質(zhì)量和預(yù)后。^[1]

“法布雷患者多數(shù)在青少年時(shí)期就開始出現(xiàn)癥狀，并隨病程進(jìn)展而逐漸加重。規(guī)范化、足劑量的早期酶替代療法治療對于患者病情的改善、嚴(yán)重并發(fā)癥的預(yù)防都起著至關(guān)重要的作用。人源性酶替代療法的引入，將為中國法布雷病患者提供更多的治療選擇?！?strong>上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科陳楠教授表示。

作為人源性酶替代療法，瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）可為法布雷病患者提供長期的心臟、腎臟保護(hù)^{[3], [4]}。據(jù)一項(xiàng)10年的法布雷病結(jié)局調(diào)查（FOS）分析顯示，患者在接受瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）治療的10年期間，腎、心功能正常的患者可基本保持器官機(jī)能的穩(wěn)定；既往腎功能下降或患有左心室肥大的患者，其器官病變狀況可得到有效延緩^[5]。目前，瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）已在超過60個(gè)國家/地區(qū)上市，臨床應(yīng)用近20年^[6]，全球有超過42,000患者獲益^[7]。2018年3月，瑞普佳（阿加糖酶α注射用濃溶液）入選國家藥品監(jiān)管局藥品審評中心發(fā)布的第二批臨床急需境外新藥名單，通過專門通道的加速審評和審批，并于2020年8月獲批，同年12月被納入山東大病保險(xiǎn)保障范圍。 

作為罕見病中的一種，法布雷病在中國目前還面臨疾病認(rèn)知率低、診斷率低、治療率低等眾多挑戰(zhàn)，患者的緊迫需求亟待滿足。秉承“以患者為先”的企業(yè)理念，武田中國在本次上市會(huì)上宣布將攜手各方共同推出“酶好新生，馭光前行”法布雷病患者關(guān)愛計(jì)劃，從三個(gè)維度為中國法布雷病患者提供解決方案：第一，通過精準(zhǔn)樣本檢測手段和專家的指導(dǎo)建議，幫助提高臨床醫(yī)生識(shí)別、診斷法布雷病的臨床技能，惠及更多患者；第二，由專職護(hù)士團(tuán)隊(duì)為罕見病患者包括法布雷病患者提供非醫(yī)學(xué)診療的疾病管理服務(wù)，包含疾病知識(shí)、護(hù)理建議、心理支持、隨訪管理及個(gè)性化咨詢服務(wù)；第三，為降低患者疾病負(fù)擔(dān)，設(shè)立罕見病專項(xiàng)基金，基于“無畏救助”平臺(tái)，通過專業(yè)有效的慈善組織整合社會(huì)資源，最大化減輕患者的經(jīng)濟(jì)壓力。 

“武田在罕見病領(lǐng)域深耕多年，擁有強(qiáng)大的研發(fā)團(tuán)隊(duì)及豐富管線，在溶酶體疾病的療法開發(fā)上有著深厚的歷史傳承。我們很高興能夠?qū)⑷鹌占?sup>®（阿加糖酶α注射用濃溶液）加速引進(jìn)中國市場，為更多的中國法布雷病患者帶來治療新希望。” 武田中國總裁單國洪先生表示：“在加速引進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品的同時(shí)，武田將繼續(xù)密切關(guān)注罕見病患者的實(shí)際需求，積極攜手各方共同探索罕見病領(lǐng)域的診治和保障解決方案，全方位實(shí)現(xiàn)患者關(guān)愛，為中國罕見病患者創(chuàng)造健康生活和美好未來?！?/p>

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武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見病領(lǐng)域，并針對血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過開拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。

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[1] 中國法布里病（Fabry?。┰\治專家共識(shí)，中華醫(yī)學(xué)雜志2013年1月22日第93卷第4期
[2] 人民健康網(wǎng)，國家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門聯(lián)合制定《第一批罕見病目錄》，http://health.people.com.cn/n1/2018/0611/c14739-30050014.html
[3] Kampmann et al. Orphanet J Rare Dis 2015;10:125.
[4] Ramaswami U, et al. Drug Des Devel Ther. 2019, 13:3705-3715.
[5] Ramaswami U, et al. Drug Des Devel Ther. 2019, 13:3705-3715.
[6] Replagal®. Summary of Product Characteristics. 2018.
[7] Takeda. Periodic Benefit-Risk Evaluation Report (PBRER) 18 September 2020.