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中國(guó)蘇州和上海2020年12月6日 /美通社/ -- 致力于開(kāi)發(fā)高效、經(jīng)濟(jì)的細(xì)胞療法治療癌癥的全球臨床階段生物制藥公司亙喜生物科技集團(tuán)（Gracell Biotechnologies Inc.，簡(jiǎn)稱“亙喜生物”）今日發(fā)布一項(xiàng)由研究者發(fā)起的一期臨床試驗(yàn)結(jié)果，以評(píng)估其基于FasTCAR平臺(tái)技術(shù)開(kāi)發(fā)的首創(chuàng) BMCA/CD19 雙靶向CAR-T細(xì)胞療法GC012F治療復(fù)發(fā)或難治多發(fā)性骨髓瘤 (R/R MM) 患者的安全性和有效性。上海長(zhǎng)征醫(yī)院血液科主任傅衛(wèi)軍教授在2020年美國(guó)血液病學(xué)會(huì) (ASH) 年會(huì)上以口頭報(bào)告形式發(fā)表了此項(xiàng)數(shù)據(jù)。
GC012F是基于亙喜生物獨(dú)有的可實(shí)現(xiàn)次日生產(chǎn)的FasTCAR平臺(tái)技術(shù)開(kāi)發(fā)的靶向BCMA/CD19雙抗原的自體CAR-T細(xì)胞療法。該候選產(chǎn)品已在一項(xiàng)由研究者發(fā)起的一期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行了評(píng)估。截止到7月17日，該研究的三個(gè)劑量組共計(jì)入組16例患者，最高劑量水平為3×10^5細(xì)胞/千克。在接受標(biāo)準(zhǔn)淋巴清除方案三天后，患者接受了30分鐘的GC012F單次輸注。
該試驗(yàn)的中位隨訪時(shí)間為7.3個(gè)月（范圍為 1-10 個(gè)月）。在16例接受治療的患者中，有 93.7% 的患者根據(jù)mSMART 3.0指南被歸為高危，19%是double hit R/R MM，31% 有髓外病變?；颊叩闹形患韧委熅€數(shù)為5，75%的患者對(duì)此前的治療耐藥，19%的患者為原發(fā)性耐藥(primary refractory)。94% 的患者曾三重暴露于 (triple exposed) PI、IMiD和至少第三種治療方式，包括抗CD38靶向治療。63%的患者曾五重暴露于(penta-exposed) 至少五種不同的治療方式，包括 PI、IMiD 和其他治療方式。一例髓外病變患者在第 1 個(gè)月的首次骨髓評(píng)估中達(dá)到 MRD 陰性結(jié)果，但由于第 1 個(gè)月髓外病灶不斷增大，他被判為無(wú)響應(yīng)患者。
GC012F的安全性可控，細(xì)胞因子釋放綜合征 (CRS)總體等級(jí)較低（87.5%的患者為1/2級(jí)，2例患者達(dá)到3 級(jí)，沒(méi)有出現(xiàn)4 級(jí)或5級(jí)事件），中位持續(xù)時(shí)間為 4 天（范圍為 1-8 天）。對(duì) CRS 采用標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療，包括托希利珠單抗和類(lèi)固醇，所有病例均得到緩解。16 例患者中均未觀察到 ICANS（免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)的神經(jīng)毒性事件）。治療期間發(fā)生的不良事件 (TEAEs) 主要表現(xiàn)為血細(xì)胞減少和AST增加。三例患者出現(xiàn)下呼吸道感染。所有TEAEs 經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)治療后均得到緩解。
“這16例患者絕大多數(shù)具有高危特征，而這些早期臨床發(fā)現(xiàn)讓我們備受鼓舞，”亙喜生物首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)artina Sersch 博士（MD，PhD）表示，“高?；颊吆茈y治療成功，也很難達(dá)到長(zhǎng)期緩解。接受最高劑量水平GC012F治療的患者，100%在輸注后的六個(gè)月均達(dá)到MRD陰性sCR，這表明對(duì)于既往接受過(guò)大量、多種治療，但未能成功響應(yīng)或?qū)?biāo)準(zhǔn)治療不再響應(yīng)的患者，有望從該產(chǎn)品中獲益。亙喜正在推進(jìn)該項(xiàng)目的全球開(kāi)發(fā)，同時(shí)期待在不久的將來(lái)分享該項(xiàng)目最新的動(dòng)態(tài)。”
