武漢2019年6月24日 /美通社/ -- XW Laboratories Inc.（凱瑞康寧），一家臨床階段專注于開發(fā)治療神經系統(tǒng)疾病創(chuàng)新藥的生物制藥公司，今天宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 授予了XWL-008用于治療發(fā)作性睡病（又稱嗜睡癥）的孤兒藥資格(Orphan Drug Designation (ODD))。

“我們很高興收到XWL-008用于治療發(fā)作性睡病的孤兒藥資格認證。我們將繼續(xù)致力于XWL 008的臨床開發(fā)，使其成為這種罕見疾病的潛在一線治療用藥。”凱瑞康寧的創(chuàng)始人，首席執(zhí)行官向家寧博士說，“我們最近成功完成XWL-008臨床1期研究，是公司的一個重要里程碑。臨床1期數據顯示XWL-008具有良好的安全性，耐受性和藥代動力學特征。我們現(xiàn)在正準備開展臨床3期研究并將實施505(b)(2) NDA申報途徑，盡快將這種新型候選藥物帶給全球發(fā)作性睡病患者?！?/span>

美國食品藥品監(jiān)督管理局設立的孤兒藥資格認定計劃是為符合用于罕見醫(yī)學疾病或在美國少于20萬患者治療，預防或診斷臨床研究藥物提供“孤兒藥”資格認定。獲得孤兒藥資格的公司能夠享受政府提供的激勵措施，其中包括臨床測試的稅收抵免，免除營銷申請用戶費用，以及獲得FDA批準的七年營銷專營權。

關于發(fā)作性睡病

發(fā)作性睡病（又稱嗜睡癥）是一種慢性神經系統(tǒng)睡眠障礙疾病，患者的睡眠 - 覺醒周期調節(jié)異常。這種疾病的典型特征是白天過度嗜睡和猝倒（由情緒引發(fā)的肌肉突然失去控制能力）。在美國發(fā)作性睡病的發(fā)病率約為1/2000，全世界有約有3百萬人患有這種疾病。