中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2021年7月21日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）日前授予公司細(xì)胞凋亡管線在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115孤兒藥資格認(rèn)定（ODD），用于治療IIB-IV期黑色素瘤。這是APG-115繼胃癌、急性髓系白血病、軟組織肉瘤、視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤后，獲得的第五項(xiàng)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。截至目前，亞盛醫(yī)藥共有4個(gè)在研新藥獲得12項(xiàng)FDA孤兒藥認(rèn)定，繼續(xù)刷新中國(guó)藥企的記錄。

“孤兒藥”又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國(guó)，罕見(jiàn)疾病是指患病人數(shù)少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國(guó)通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。本次APG-115獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開(kāi)展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請(qǐng)費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準(zhǔn)上市后可獲得美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)。

黑色素瘤是一種潛在致命的皮膚惡性腫瘤，在全世界的發(fā)病率持續(xù)上升。在美國(guó)，目前患黑色素瘤的終生風(fēng)險(xiǎn)為1/63^[1]。數(shù)據(jù)顯示2019年美國(guó)新增黑色素瘤患者約96,480名，因黑色素瘤死亡的患者約7,230名^[2]。黑色素瘤的預(yù)后取決于診斷時(shí)的分期。美國(guó)SEER（Surveillance, Epidemiology, and End Results）數(shù)據(jù)庫(kù)對(duì)2011年至2015年的黑色素瘤病例進(jìn)行回顧性分析后發(fā)現(xiàn)，約有75%的患者在診斷時(shí)為I期，15%的患者為II期，7.5%為III期，2.5%為IV期^[3]。

自2011年以來(lái)，黑色素瘤的臨床治療取得了前所未有的進(jìn)展。靶向療法和免疫療法等新治療方式的出現(xiàn)，極大的延長(zhǎng)了患者生存周期并改善了患者生存質(zhì)量^[4-6]。免疫療法中，以抗CTLA-4單抗、抗PD-1單抗和抗PD-L1單抗為代表的免疫檢查點(diǎn)抑制劑（ICI, immune checkpoint inhibitor）的臨床研究最成熟、應(yīng)用最廣泛。盡管如此，相當(dāng)數(shù)量的患者最終會(huì)出現(xiàn)ICI耐藥，而迄今仍沒(méi)有任何治療方式獲批用于治療ICI耐藥的黑色素瘤患者。

APG-115是亞盛醫(yī)藥在研的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑制劑。臨床前研究發(fā)現(xiàn)，其與PD-1抑制劑聯(lián)合使用時(shí)，可以觸發(fā)適應(yīng)性抗腫瘤免疫以增強(qiáng)抗腫瘤活性。在今年的美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上，亞盛醫(yī)藥口頭報(bào)告了APG-115聯(lián)合帕博利珠單抗的II期臨床研究最新進(jìn)展。數(shù)據(jù)顯示了良好的抗腫瘤活性和安全性，在APG-115聯(lián)合帕博利珠單抗治療PD-1 / PD-L1抑制劑耐藥的黑色素瘤隊(duì)列中，有一例患者獲得完全緩解（CR），該隊(duì)列的客觀緩解率（ORR）達(dá)24.1%，疾病控制率（DCR）達(dá) 55.2%。這一數(shù)據(jù)為APG-115和免疫腫瘤藥物的協(xié)同作用提供了臨床驗(yàn)證，也為ICI耐藥的黑色素瘤患者帶來(lái)了新的治療希望。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示：“針對(duì)黑色素瘤的治療目前仍存在較大的、尚未滿足的臨床需求，因此，APG-115獲得此項(xiàng)孤兒藥認(rèn)定意義非凡。此次APG-115斬獲的第五項(xiàng)孤兒藥認(rèn)定和亞盛醫(yī)藥斬獲的第12項(xiàng)孤兒藥認(rèn)定，進(jìn)一步壘實(shí)了我們‘創(chuàng)中國(guó)藥企孤兒藥認(rèn)證歷來(lái)之最’的領(lǐng)先地位，也體現(xiàn)了公司全球化創(chuàng)新能力與水平。未來(lái)我們將繼續(xù)堅(jiān)守‘解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’的使命。希望在FDA孤兒藥政策的推動(dòng)下，包括APG-115在內(nèi)的多個(gè)公司在研品種能進(jìn)一步加快臨床開(kāi)發(fā)，早日獲批，從而更快的造福更多患者。”

參考文獻(xiàn)

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關(guān)于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國(guó)、面向全球的處于臨床開(kāi)發(fā)階段的原創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺(tái)，處于細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的1類(lèi)小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對(duì)癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開(kāi)發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國(guó)、美國(guó)、澳大利亞及歐洲開(kāi)展40多項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)。公司先后承擔(dān)多項(xiàng)國(guó)家科技重大專(zhuān)項(xiàng)，其中“重大新藥創(chuàng)制”專(zhuān)項(xiàng)5項(xiàng)，包括1項(xiàng)“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地”及4項(xiàng)“創(chuàng)新藥物研發(fā)”，另外承擔(dān)“重大傳染病防治”專(zhuān)項(xiàng)1項(xiàng)。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國(guó)遞交新藥上市申請(qǐng)，并獲納入優(yōu)先審評(píng)和突破性治療品種。該品種還獲得了美國(guó)FDA審評(píng)快速通道及孤兒藥認(rèn)證資格。截至目前，公司共有4個(gè)在研新藥獲得12項(xiàng)FDA孤兒藥資格認(rèn)證。

憑借強(qiáng)大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進(jìn)行知識(shí)產(chǎn)權(quán)布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學(xué)中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康等領(lǐng)先的生物技術(shù)及醫(yī)藥公司、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)達(dá)成全球合作關(guān)系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)的國(guó)際化人才團(tuán)隊(duì)，同時(shí)，公司正在高標(biāo)準(zhǔn)打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場(chǎng)營(yíng)銷(xiāo)團(tuán)隊(duì)。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進(jìn)公司產(chǎn)品管線的臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)度，真正踐行“解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。

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