獲美國FDA新藥研究申請批準(zhǔn)后啟動研究

香港、馬里蘭州德國城和中國蘇州2023年4月12日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（"本公司"，股份代號： 2257.HK，連同其附屬公司，統(tǒng)稱"本集團(tuán)"或"Sirnaomics"），是一家行業(yè)領(lǐng)先的專注于探索及開發(fā)RNAi療法的生物制藥公司。本集團(tuán)今日宣布啟動基于本集團(tuán)GalNAc十一因子項(xiàng)目STP122G的I期臨床試驗(yàn)，該十一因子項(xiàng)目作為凝血療法適用于廣泛的疾病適應(yīng)癥。本次研究標(biāo)志著Sirnaomics首次將其專有的GalNAc RNAi遞送平臺技術(shù)GalAhead?應(yīng)用于這一種siRNA候選藥物中，并對凝血異常疾病需求缺口巨大的患者群體展開臨床試驗(yàn)。

十一因子是一種主要由肝臟肝細(xì)胞產(chǎn)生的酶，在體內(nèi)的凝血鏈中發(fā)揮重要作用。由于良好的臨床數(shù)據(jù)及其卓越的安全性，近期對十一因子作為抗凝血劑使用的熱度有所增加。其原因是降低十一因子僅影響內(nèi)在凝血路徑，但同時不影響外在途徑及出血時間。 十一因子的生成部位也使其成為基于GalNAc的siRNA療法的理想靶點(diǎn)。本項(xiàng)I期、單中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、 序列分組研究旨在評估GalNAc-siRNA治療藥物STP122G的安全性、耐受性和藥代藥動， STP122G將對健康志愿受試者進(jìn)行皮下注射給藥。本集團(tuán)的目標(biāo)是以十一因子為靶點(diǎn)用以治療抗凝血，如心房顫動、肺栓塞、深層靜脈血栓(DVT)及預(yù)防因手術(shù)而導(dǎo)致的深層靜脈血栓。

Sirnaomics執(zhí)行董事兼首席醫(yī)務(wù)官M(fèi)ichael Molyneaux博士表示："我們希望進(jìn)行專注于十一因子（一種在凝血中發(fā)揮關(guān)鍵作用的肝臟酶）的治療項(xiàng)目，以探索威脅生命的凝血異常疾病的治療方法。能夠獲得美國食品藥物管理局（"美國FDA"）對本項(xiàng)IND簽發(fā)的許可函件將使我們第一次有機(jī)會可以探索基于我們GalNAc遞送平臺研發(fā)的創(chuàng)新療法。我們的目標(biāo)是確定十一因子GalNAc-siRNA的安全性及耐受性，為我們未來的研究提供劑量參考。我們預(yù)計(jì)于2023年年中完成首位受試者給藥。"

"我們自2019年起開始GalAhead?技術(shù)平臺的研發(fā)工作，且我們在多項(xiàng)動物試驗(yàn)中展示了其可復(fù)制性及其強(qiáng)大的性能。"Sirnaomics首席技術(shù)官Dmitry Samarsky博士說道，"我們目前基于GalAhead?的在研藥物共有十項(xiàng)，其涵蓋了血液、心血管代謝、免疫及罕見疾病領(lǐng)域。其最領(lǐng)先的十一因子項(xiàng)目進(jìn)入I期臨床試驗(yàn)象征著GalAhead?技術(shù)和Sirnaomics的一個重要里程碑。"

"擁有基于兩個不同技術(shù)平臺的臨床項(xiàng)目意味著Sirnaomics達(dá)到了一個重要的里程碑，這將使本集團(tuán)能夠擴(kuò)展至更廣泛的治療領(lǐng)域。"Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽博士表示，"我們專有的GalAhead?技術(shù)提供了獨(dú)特的機(jī)會，可以幫助本集團(tuán)的臨床計(jì)劃在原有的腫瘤和纖維化領(lǐng)域基礎(chǔ)上進(jìn)一步拓展。STP122G在非人靈長類動物模型上觀察到的持久安全性及療效證明其在抗凝血療法中的臨床應(yīng)用前景。"

關(guān)于GalAhead?技術(shù)
GalAhead?是由Sirnaomics開發(fā)的RNAi療法專有技術(shù)平臺。GalAhead?平臺依托于獨(dú)特的RNA結(jié)構(gòu)，可以"沉默"單個或多個不同的mRNA靶點(diǎn)，特別是其結(jié)構(gòu)中具有兩個關(guān)鍵技術(shù)途徑：mxRNA?（小型化RNAi觸發(fā)器）及muRNA?（多單位RNAi觸發(fā)器）。mxRNA?由長度約為30nt的單鏈寡核苷酸組成，旨在下調(diào)單類基因。而muRNA?由多條單鏈寡核苷酸組成，允許同時"沉默"兩個或多個目標(biāo)。該靶向遞送技術(shù)已通過細(xì)胞表面受體ASGPR證明特定肝臟肝細(xì)胞靶向。

關(guān)于Sirnaomics
Sirnaomics是一家RNA療法生物制藥公司，公司候選產(chǎn)品處于臨床及臨床前階段，專注于探索及開發(fā)創(chuàng)新藥物，用于治療具有醫(yī)療需求及龐大市場機(jī)會的適應(yīng)癥。Sirnaomics是首家于亞洲和美國均擁有重要市場地位的臨床階段RNA療法生物制藥公司。憑借其專有的遞送技術(shù)：多肽納米顆粒遞送平臺和第二代GalNAc偶聯(lián)物遞送平臺，本集團(tuán)已建立非常豐富的候選藥物管線。隨著其STP705和STP707的臨床項(xiàng)目取得多項(xiàng)成功，Sirnaomics目前在推進(jìn)腫瘤治療的RNAi藥物方面處于國際領(lǐng)先地位。STP122G是首款進(jìn)入臨床研發(fā)階段的GalAhead?技術(shù)候選藥物。隨著Sirnaomics臨床生產(chǎn)設(shè)施的建立，本集團(tuán)目前正在實(shí)現(xiàn)從生物科技公司向生物制藥公司的躍進(jìn)。如欲了解更多關(guān)于公司信息，可瀏覽：www.sirnaomics.com。