百澤安^®聯(lián)合化療用于一線治療晚期食管鱗狀細(xì)胞癌的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲得受理

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾, 2022年8月23日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的抗腫瘤藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）已受理百澤安^®（替雷利珠單抗）聯(lián)合化療用于一線治療不可切除的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）的新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)（sBLA）。

食管癌根據(jù)受累細(xì)胞類型進(jìn)行分型，其中ESCC作為最常見的食管癌亞型，占全球食管癌病例的85%以上^ⅰ，ⅱ。根據(jù)2015年中國惡性腫瘤流行情況估計(jì)，我國食管癌新發(fā)病例高達(dá)24.6萬，位列第四大惡性腫瘤致死病因，仍是一項(xiàng)重大公共衛(wèi)生威脅^ⅲ。

百濟(jì)神州全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來博士表示："百澤安^®全球臨床開發(fā)項(xiàng)目包括20多項(xiàng)注冊(cè)性試驗(yàn)。我們非常欣喜地看到，這些強(qiáng)有力的臨床數(shù)據(jù)正不斷助力百澤安^®拓展其在中國對(duì)實(shí)體腫瘤的治療前景。我們期待持續(xù)與NMPA就本次申報(bào)緊密溝通；此外，也希望能基于RATIONALE 306試驗(yàn)所展現(xiàn)的具有臨床意義的總生存獲益，推進(jìn)百澤安^®其它海外上市許可的申報(bào)工作。"

本次遞交的sBLA是基于RATIONALE 306（NCT03783442）全球臨床試驗(yàn)的期中分析數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)在亞太、歐洲和北美的研究中心共入組649例患者，其最新結(jié)果在6月舉行的2022年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）世界胃腸癌大會(huì)上，通過口頭報(bào)告的形式進(jìn)行了公布。

百澤安^®已被NMPA批準(zhǔn)用于9項(xiàng)適應(yīng)癥的治療，包括獲批用于治療既往接受過一線標(biāo)準(zhǔn)化療后進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者。目前，百澤安^®在中國以外國家或地區(qū)尚未獲批。

關(guān)于替雷利珠單抗

替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安^®）是一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，設(shè)計(jì)目的旨在最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識(shí)別并殺傷腫瘤細(xì)胞。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會(huì)激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。

替雷利珠單抗是第一款由百濟(jì)神州免疫腫瘤生物平臺(tái)研發(fā)的藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗(yàn)，以開發(fā)針對(duì)實(shí)體瘤和血液腫瘤的適應(yīng)癥。

替雷利珠單抗全球臨床開發(fā)項(xiàng)目已在30個(gè)國家和地區(qū)入組超過11,000例受試者。

關(guān)于RATIONALE 306研究

RATIONALE 306（NCT03783442）是一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、雙盲、全球3期臨床研究，旨在評(píng)價(jià)百澤安^®（替雷利珠單抗）聯(lián)合化療作為晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者一線治療的有效性和安全性。該試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為總生存期（OS）。次要終點(diǎn)包括根據(jù)RECIST v1.1評(píng)估的無進(jìn)展生存期、總緩解率和緩解持續(xù)時(shí)間、PD-L1評(píng)分≥ 10%的患者的OS，以及健康相關(guān)生活質(zhì)量指標(biāo)和安全性。

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

百濟(jì)神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研發(fā)和醫(yī)學(xué)事務(wù)團(tuán)隊(duì)已有約3,300人且仍在不斷壯大。公司目前正在全球范圍支持100多項(xiàng)臨床研究的展開，已招募受試者超過16,000人。公司產(chǎn)品管線深厚、試驗(yàn)布局廣泛，試驗(yàn)已覆蓋全球超過45個(gè)國家或地區(qū)，且均由公司內(nèi)部團(tuán)隊(duì)牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及免疫治療的開發(fā)，同時(shí)專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場(chǎng)獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟(jì)神州正在對(duì)多款由安進(jìn)、百時(shí)美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物進(jìn)行商業(yè)化。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度地滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。

2021年1月，百濟(jì)神州和諾華宣布達(dá)成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗）的權(quán)利?；谶@一卓有成效的合作，百濟(jì)神州和諾華于2021年12月宣布了關(guān)于正在3期開發(fā)的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權(quán)、合作和許可協(xié)議。諾華和百濟(jì)神州還簽訂了一項(xiàng)戰(zhàn)略商業(yè)協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，百濟(jì)神州將在中國指定區(qū)域推廣5款已獲批的諾華腫瘤產(chǎn)品。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性生物科技公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的抗腫瘤藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。通過強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過8,500人的團(tuán)隊(duì)，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于百澤安^®治療晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者的潛力、百澤安^®在ESCC治療領(lǐng)域的監(jiān)管審批計(jì)劃、百濟(jì)神州推進(jìn)百澤安^®預(yù)期臨床開發(fā)、監(jiān)管里程碑和商業(yè)化的聲明，以及在"關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)"和"關(guān)于百濟(jì)神州"標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州的計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)以及實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對(duì)百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營、生產(chǎn)以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中"風(fēng)險(xiǎn)因素"章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該等信息。

參考文獻(xiàn)：

i.   Wang QL, et al. Clin Epidemiol 2018;10:717–728;
ii.  Huang FL, Yu SJ. Asian J Surg 2018;41:210–215;
iii. Guidelines for Diagnosis and Treatment of Esophageal Cancer of the National Health Commission of China (2022 Edition)