杭州2022年3月30日 /美通社/ -- 近日，嘉晨西海生物技術(shù)有限公司(Immorna)，一家高速發(fā)展的專注于mRNA治療藥物和預(yù)防性疫苗開發(fā)的國(guó)際化生物技術(shù)公司，宣布其自主研發(fā)的JCXH-211已獲批美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA)新藥臨床試驗(yàn) (IND)批件。JCXH-211是一種基于自復(fù)制 mRNA的編碼人白細(xì)胞介素-12（hIL-12）的新型藥物。JCXH-211是全球首款表達(dá)細(xì)胞因子的自復(fù)制mRNA 用于晚期實(shí)體腫瘤治療, 也是國(guó)內(nèi)mRNA 生物技術(shù)公司首次獲得美國(guó)FDA的IND批件，代表了國(guó)內(nèi)mRNA藥物或疫苗的首次成功出海西方主要國(guó)家。

嘉晨西海將在美國(guó)著名的MD Anderson 癌癥研究中心等數(shù)個(gè)臨床中心迅速啟動(dòng)JCXH-211的臨床I期試驗(yàn)。該研究的主要目的是評(píng)估 JCXH-211在癌癥患者中的安全性、耐受性和初步療效，并確定JCXH-211的推薦給藥劑量和方案。公司全球首席醫(yī)學(xué)官Dr. NgocDiep Le, MD PhD及其領(lǐng)導(dǎo)的臨床團(tuán)隊(duì)，將確保此項(xiàng)臨床試驗(yàn)的順利開展。

JCXH-211是一款具有差異化優(yōu)勢(shì)的自復(fù)制型mRNA產(chǎn)品，可在體內(nèi)長(zhǎng)效表達(dá)IL-12，潛在適用于多種實(shí)體瘤的治療。結(jié)合嘉晨西海自主開發(fā)的脂質(zhì)納米顆粒遞送載體及特有的自復(fù)制mRNA技術(shù)平臺(tái)，JCXH-211在臨床前研究的多個(gè)小鼠和 PDX 疾病模型中都表現(xiàn)出了優(yōu)異的腫瘤清除效力，優(yōu)于采用傳統(tǒng)非復(fù)制mRNA的類似研究藥物。數(shù)據(jù)顯示，JCXH-211在小鼠模型中能有效殺傷腫瘤細(xì)胞，消除遠(yuǎn)端瘤，并預(yù)防腫瘤復(fù)發(fā)。這一優(yōu)異的腫瘤清除效果來源于RNA 復(fù)制子（RNA replicon）引發(fā)的強(qiáng)烈的抗病毒免疫反應(yīng)以及 IL-12 激活的強(qiáng)效抗腫瘤免疫反應(yīng)。在安全性方面，依托嘉晨西海優(yōu)化設(shè)計(jì)的自復(fù)制RNA構(gòu)建以及成熟的CMC 工藝平臺(tái)，JCXH-211在綜合 GLP 毒理學(xué)研究中顯示出了近乎完美的安全性。

IL-12 是一種天然存在的細(xì)胞因子，在機(jī)體對(duì)癌癥的免疫抑制過程中起著關(guān)鍵作用。盡管在多項(xiàng)臨床前研究中IL-12始終顯示出有效的抗腫瘤活性，但在人體可耐受劑量下，重組IL-12蛋白在臨床試驗(yàn)中無法顯示其應(yīng)有的治療效果。嘉晨西海通過使用其自復(fù)制mRNA平臺(tái)技術(shù)完美解決了IL-12在體內(nèi)緩釋、長(zhǎng)效表達(dá)的難點(diǎn)。

“IL-12在機(jī)體抗腫瘤免疫反應(yīng)過程中起著至關(guān)重要的作用, ” 嘉晨西海全球首席醫(yī)學(xué)官Dr. NgocDiep Le, MD PhD 說, “很高興嘉晨西?？梢垣@得 FDA 的IND批件并啟動(dòng) JCXH-211 的首次臨床試驗(yàn)。JCXH-211是一種全新型的First-in-Class自復(fù)制 mRNA腫瘤治療藥物。我們期待與研究人員和患者合作，使急需新的有效療法晚期腫瘤患者獲益?！?/p>

嘉晨西海的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官王子豪博士說，“這一創(chuàng)新藥物的IND獲批標(biāo)志著嘉晨西海已經(jīng)過渡成為一個(gè)處于臨床試驗(yàn)階段的生物技術(shù)公司。自成立以來，嘉晨西海建立了強(qiáng)大的生產(chǎn)線，可以高效、一致性的生產(chǎn)高質(zhì)量的自復(fù)制及傳統(tǒng)非復(fù)制mRNA。與此同時(shí)，嘉晨西海開發(fā)了一系列自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的mRNA 遞送載體，其中包括真正意義的熱穩(wěn)定遞送載體等。值得指出的是，美國(guó)FDA對(duì)于JCXH-211最終申報(bào)材料中的藥理、毒理和CMC部分沒有提出任何異議，這充分表明了FDA對(duì)我們的 mRNA 平臺(tái)技術(shù)的認(rèn)可。依托此平臺(tái)，嘉晨西海會(huì)在不久的將來把更多的可潛在挽救生命的藥物和疫苗推進(jìn)到臨床試驗(yàn)階段，以應(yīng)對(duì)那些尚未被滿足的臨床需求。Our RNA encodes innovation！”