意大利佛羅倫薩2021年11月5日 /美通社/ -- 美納里尼集團今天宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）授予SEL24/MEN1703孤兒藥資格（ODD），可用于治療急性髓系白血病（AML）。SEL24/MEN1703是同類首創(chuàng)的口服雙PIM/FLT3抑制劑，由美納里尼從Ryvu Therapeutics獲得內部許可，目前正在DIAMOND-01試驗中進行治療復發(fā)/難治性AML患者的單藥研究。

ODD由FDA向旨在治療在美國影響人數(shù)不到20萬的疾病的療法授予，并為企業(yè)提供多項激勵措施，以支持罕見疾病的治療和診斷開發(fā)。值得注意的是，ODD并不影響監(jiān)管批準過程，治療罕見疾病的藥物一樣需要通過為任何其他藥物所確立的嚴格科學審查流程。

美納里尼集團首席執(zhí)行官Elcin Barker Ergun表示：“FDA孤兒藥資格是SEL24/MEN1703計劃的一個重要里程碑。 SEL24/MEN1703是同類首創(chuàng)的口服雙PIM/FLT3抑制劑，可能有助于發(fā)現(xiàn)新的AML治療范式，這種疾病存在大量未得到滿足的需求，在后線治療出現(xiàn)耐藥性時尤其如此。我們期待著推進SEL24/MEN1703在AML方面的臨床開發(fā)，目標是最終為患者提供這種難治疾病的新治療選擇。”

DIAMOND-01（CLI24-001；clinicaltrials.gov編號NCT03008187）是SEL24/MEN1703的首次人體I/II期劑量升級和隊列擴展試驗，將其作為治療復發(fā)/難治性AML患者的單藥進行了研究。

在DIAMOND-01試驗的劑量升級部分，SEL24/MEN1703展示出最高125毫克/天建議劑量（RD）的可控安全性，以及作為單藥的抗白血病活性初步證據(jù)。這一證據(jù)已在研究的隊列擴展部分中得到證實，該部分還顯示了在復發(fā)/難治性AML方面的初步單藥療效（特別是在具有IDH突變疾病的患者中），無論是IDH抑制劑初治還是既往使用過IDH抑制劑的患者。

這項試驗目前正在招募具有IDH1或IDH2突變的AML患者，以進一步研究SEL24/MEN1703在這個由分子確定的患者亞群中的活力。