韓國大田2021年10月20日 /美通社/ -- 2021年9月2日，GenKOre在世界頂級(jí)生物科技期刊之一《Nature Biotechnology》網(wǎng)絡(luò)版(IF 54.9)上發(fā)布了一篇科學(xué)論文，內(nèi)容與名為CRISPR/Cas12f-GE的全新超緊湊型CRISPR系統(tǒng)有關(guān)。

只有將遺傳負(fù)荷傳遞到患者體內(nèi)的必要位置，才能進(jìn)行高效的基因治療，而實(shí)現(xiàn)這一點(diǎn)的最佳方法是使用腺相關(guān)病毒(AAV)作為載體。AAV是一種無包膜的單鏈DNA病毒，可以穿透分裂或不分裂的細(xì)胞。AAV只有在存在輔助病毒時(shí)才會(huì)復(fù)制，因此對(duì)人類沒有致病性。鑒于這些特性，AAV是一種高效實(shí)用的方法，將基因傳遞到各種類型的細(xì)胞中，被用作基因治療的載體。但是，利用CRISPR/Cas9技術(shù)，剪刀基因較大，很難使用病毒(AAV)載體將基因傳輸?shù)饺梭w內(nèi)。因此，CRISPR/Cas9作為一種基因療法的臨床應(yīng)用非常有限。

GenKOre所開發(fā)的“CRISPR/Cas12f-GE”系統(tǒng)的基因的大小是Cas9的1/3，因此成為了AAV傳遞的理想負(fù)荷。GenKOre通過提高編輯效率，證明了其作為最佳基因療法的潛在用途。除了較高的編輯效率之外，它還被證明，作為基因剪刀技術(shù)，可以高效安全地解決脫靶問題（CRISPR基因剪刀的一個(gè)慢性弱點(diǎn)）。

超緊湊型CRISPR系統(tǒng)Cas12f-GE揭示了其作為治療藥物的價(jià)值，可廣泛用于為由于缺乏根本療法而長期患有終身疾病的患者開發(fā)療法。

成功開發(fā)了這項(xiàng)新技術(shù)的GenKOre是韓國政府資助的研究機(jī)構(gòu)Korea Research Institute of Bioscience & Biotechnology (KRIBB)的衍生公司。

GenKOre首席執(zhí)行官Yong-Sam Kim博士表示：“我希望我們通過研究取得的成就可以利用基因組編輯工具革新基因治療領(lǐng)域。我們的技術(shù)是一項(xiàng)突破，解決了與原始CRISPR技術(shù)相關(guān)的主要障礙。我樂觀地認(rèn)為，我們的技術(shù)將與現(xiàn)有基因剪刀一起為人類健康和福利做出貢獻(xiàn)?！?/p>

隨著CRISPR/Cas12f-GE的成功開發(fā)，GenKOre計(jì)劃通過其獨(dú)特的基因剪刀技術(shù)加快基因療法和新產(chǎn)品的開發(fā)，并與其他公司合作，力爭成為基因治療和新植物生物技術(shù)領(lǐng)域的市場領(lǐng)導(dǎo)者。

如欲了解GenKOre在《Nature Biotechnology》網(wǎng)絡(luò)版上發(fā)布的論文的更多內(nèi)容，請(qǐng)?jiān)L問：https://www.nature.com/articles/s41587-021-01009-z。

敬請(qǐng)?jiān)L問GenKOre的網(wǎng)站：www.genkore.com。