韓國大田2022年8月4日 /美通社/ -- 韓國的生物科技初創(chuàng)公司GenKOre基于其超緊湊型基因編輯技術(shù)，成功開發(fā)了腺嘌呤堿基編輯器(ABE)，相關(guān)研究報(bào)告于2022年8月2日發(fā)表在《自然-化學(xué)生物學(xué)》雜志上。

GenKOre（主頁：www.genkore.com）是從韓國政府投資的研究機(jī)構(gòu)韓國生命工學(xué)研究院(KRIBB)分拆出來的企業(yè)。該公司通過專有的基因編輯平臺(tái)開展平臺(tái)業(yè)務(wù)。GenKOre成功開發(fā)了可通過腺相關(guān)病毒(AAV)傳遞的超緊湊型CRISPR系統(tǒng)，稱為TaRGET（基于RNA的緊湊型核酸酶/增強(qiáng)基因組編輯技術(shù)），相關(guān)研究報(bào)告已于2021年發(fā)表在《自然-生物技術(shù)》雜志上?？裳b載AAV的ABE技術(shù)就是源自TaRGET平臺(tái)。  

GenKOre開發(fā)的超緊湊型ABE由于尺寸非常小，因此可通過AAV進(jìn)行傳遞，并且具有特異性和多功能的堿基編輯活性，這也在體內(nèi)得到了驗(yàn)證。以往的堿基編輯技術(shù)是基于較大的SpCas9核酸酶開發(fā)出來的，無法通過裝載量有限的AAV載體進(jìn)行傳遞，因此僅限于肝臟傳遞。這種新的堿基編輯技術(shù)有望通過AAV傳遞，為遺傳性疾病提供各種體內(nèi)治療方案。

GenKOre最近擴(kuò)建了其位于首爾的研究中心，希望吸引大量人才來開發(fā)基于超緊湊型ABE的基因療法，并尋求與制藥公司和學(xué)術(shù)界的合作。此外，通過與在免疫細(xì)胞和造血干細(xì)胞方面具有專業(yè)知識(shí)的企業(yè)建立戰(zhàn)略聯(lián)盟，該公司正在將業(yè)務(wù)擴(kuò)展到體外基因治療領(lǐng)域。因此，ABE平臺(tái)將被用于開發(fā)體外基因編輯療法。

要詳細(xì)了解在《自然-化學(xué)生物學(xué)》雜志上發(fā)表的相關(guān)內(nèi)容，請(qǐng)?jiān)L問：https://www.nature.com/articles/s41589-022-01077-5。

GenKOre網(wǎng)站：www.genkore.com