這是百悅澤^®繼近期在澳大利亞首次獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥后，在澳大利亞獲批的第二項(xiàng)適應(yīng)癥

目前，百悅澤已在9個(gè)國家獲批用于治療套細(xì)胞淋巴瘤 

中國北京、澳大利亞悉尼和美國麻省劍橋2021年10月11日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家立足科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于在世界范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，百悅澤^®（澤布替尼）已在澳大利亞獲批用于治療既往接受過至少一種療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）成人患者。2021年10月7日，百悅澤^®在澳大利亞獲得首次批準(zhǔn)，用于治療既往接受過至少一種療法的華世巨球蛋白血癥（WM）成人患者，或作為一線療法用于治療不適合化學(xué)免疫治療的患者。^[1]

在百悅澤^®的兩項(xiàng)適應(yīng)癥獲得澳大利亞藥品管理局（TGA）批準(zhǔn)后，澳大利亞患者可通過百濟(jì)神州贊助的“上市批準(zhǔn)后/醫(yī)保準(zhǔn)入前藥物使用計(jì)劃”立即獲得百悅澤^®。

莫納什大學(xué)臨床血液學(xué)主任、澤布替尼臨床項(xiàng)目主要研究者Stephen Opat教授表示：“套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）是一種不常見的非霍奇金淋巴瘤（NHL），通常被認(rèn)為是一種不可治愈的疾病。雖然大多數(shù)患者在初次接受治療時(shí)能產(chǎn)生良好的緩解，但事實(shí)上，隨著時(shí)間推移，所有患者的淋巴瘤都會出現(xiàn)疾病進(jìn)展。對于復(fù)發(fā)或難治性MCL，現(xiàn)有療法往往無法取得理想療效，或可能因副作用導(dǎo)致治療終止。澤布替尼作為一款具有高選擇性的BTK抑制劑，在兩項(xiàng)治療復(fù)發(fā)難治性MCL的臨床試驗(yàn)中取得了積極的結(jié)果，我很欣喜地看到百悅澤^®將為澳大利亞患者帶來一項(xiàng)全新的治療選擇?！?/p>

“澳大利亞是世界上NHL發(fā)病率最高的國家之一，許多患者亟需新的治療選擇，以替代現(xiàn)有療法，”澳大利亞淋巴瘤協(xié)會首席執(zhí)行官Sharon Winton表示，“對于MCL的患者而言，新療法意義重大，尤其對于那些在疾病晚期確診、難以耐受較為激進(jìn)的療法的患者而言。我相信，這些患者也將期待這一新療法的到來?！?/p>

百濟(jì)神州已向澳大利亞藥品福利咨詢委員會（PBAC）提交了百悅澤^®的報(bào)銷申請，其中MCL適應(yīng)癥已于2021年7月被推薦納入報(bào)銷補(bǔ)貼清單。

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“相比第一代BTK抑制劑，百悅澤^®的設(shè)計(jì)旨在提供深度且持久的緩解，同時(shí)減少脫靶效應(yīng)帶來的不良反應(yīng)。百悅澤^®早期臨床試驗(yàn)是在澳大利亞啟動，繼百悅澤^®用于治療WM的適應(yīng)癥獲批，我們很高興又能為更多需要新治療選擇的澳大利亞患者提供這一療法。”

在澳大利亞，每年有6000多人被確診為非霍奇金淋巴瘤（NHL），這也是澳大利亞成年人群中第六大常見的癌癥。^[2] MCL是一種發(fā)生在淋巴結(jié)外緣，即“套區(qū)”的一種B細(xì)胞NHL。^[3] 患者中位生存期為3到6年，且許多患者往往在疾病晚期才得到確診。^[3]

百悅澤^®在澳大利亞用于治療MCL的上市許可是基于兩項(xiàng)單臂臨床試驗(yàn)的有效性結(jié)果。在這兩項(xiàng)試驗(yàn)中，由獨(dú)立審查委員會（IRC）根據(jù)2014 Lugano分類標(biāo)準(zhǔn)評估的百悅澤^®總緩解率（ORR）為83.7%，ORR定義為完全緩解（CR）和部分緩解（PR）率的總和。

在一項(xiàng)澤布替尼治療復(fù)發(fā)或難治性（R/R）MCL患者的多中心2期試驗(yàn)BGB-3111-206（NCT03206970）中，中位隨訪時(shí)間為18.4個(gè)月時(shí)，ORR為83.7%（95% CI：74.2，90.8），包括68.6%的完全緩解（CR，經(jīng)FDG-PET掃描驗(yàn)證），15.1%的部分緩解（PR）；中位緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）為19.5個(gè)月（95% CI：16.6，NE）。在全球1/2期試驗(yàn)BGB-3111-AU-003（NCT02343120）中，中位隨訪時(shí)間為14.75個(gè)月時(shí)，ORR為84.4%（95% CI：67.2，94.7），包括25.0%的CR（未要求FDG-PET掃描），以及59.4%的PR；中位DoR為18.5個(gè)月（95% CI：12.6，NE）。

在118例既往接受過至少一種治療的MCL患者中，接受百悅澤^®治療后，有13.6%的患者因試驗(yàn)期間出現(xiàn)的不良事件而終止治療，其中最常見不良事件為肺炎（3.4%）。3.4%的這部分患者由于不良事件降低用藥劑量，這些不良事件包括乙型肝炎、中性粒細(xì)胞減少癥、過敏性皮炎和外周感覺神經(jīng)病變（各見于1例患者）。

百悅澤^®的總體安全性數(shù)據(jù)來自779例在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中接受百悅澤^®治療的B細(xì)胞惡性腫瘤患者，其中最常見的不良反應(yīng)（≥ 20%）為中性粒細(xì)胞減少癥、血小板減少癥、上呼吸道感染、出血/血腫、皮疹、挫傷、貧血、骨骼肌肉疼痛、腹瀉、肺炎和咳嗽。最常見的≥ 3級不良反應(yīng)（≥ 5%）為中性粒細(xì)胞減少癥、血小板減少癥、肺炎和貧血。

百悅澤^®的推薦劑量為160 mg每日兩次或320 mg每日一次，空腹或餐后口服均可。用藥劑量可根據(jù)不良反應(yīng)調(diào)整，重度肝損害和正在服用與百悅澤^®存在潛在藥物相互作用藥物的患者可降低劑量。

關(guān)于百悅澤^®（澤布替尼）

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤^®的設(shè)計(jì)通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)，百悅澤^®能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。 

百悅澤^®已在美國、中國、澳大利亞、加拿大和其他國際市場獲批用于多項(xiàng)適應(yīng)癥，目前正在進(jìn)一步開發(fā)，以支持在全球范圍獲得更多上市批準(zhǔn)。 

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

百濟(jì)神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2300人，團(tuán)隊(duì)規(guī)模還在不斷擴(kuò)大。這支團(tuán)隊(duì)目前正在全球范圍支持開展90多項(xiàng)臨床研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟(jì)神州自有的臨床開發(fā)團(tuán)隊(duì)規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴(kuò)充，為覆蓋全球40多個(gè)國家或地區(qū)的臨床試驗(yàn)提供支持和指導(dǎo)。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（已在中國獲批上市）。百濟(jì)神州擁有一支追求高品質(zhì)與創(chuàng)新、立足科學(xué)與醫(yī)學(xué)的團(tuán)隊(duì)，并在中國建立了領(lǐng)先地位，打造了一支規(guī)模龐大、聚焦于腫瘤學(xué)的商業(yè)團(tuán)隊(duì)。 

同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)和百時(shí)美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進(jìn)、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟(jì)神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安^®。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司廣泛的藥物組合目前包括40多款臨床候選藥物，通過強(qiáng)化公司自主競爭力以及與其他公司開展合作。我們致力于加速現(xiàn)有多元、創(chuàng)新藥物管線的開發(fā)進(jìn)程，希望能在2030年之前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過7000人的龐大團(tuán)隊(duì)。欲了解更多信息，請?jiān)L問http://www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）和其他聯(lián)邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百悅澤^®在澳大利亞、亞太地區(qū)及其他市場的開發(fā)和商業(yè)化計(jì)劃，百悅澤^®的潛在商業(yè)機(jī)會，在澳大利亞提高百悅澤^®可及性的計(jì)劃，百悅澤^®的潛在臨床獲益，以及在“關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)”和“關(guān)于百濟(jì)神州”副標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州的計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。

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參考文獻(xiàn)： 

[1] BRUKINSA Australia Product Information. Available at https://www.beigene.com.au/PDF/BRUKINSAAUPI.pdf. Accessed October 2021.

[2] https://www.lymphoma.org.au/types-of-lymphoma/non-hodgkin-lymphoma. Accessed August 2021.

[3] https://www.lls.org/sites/default/files/2021-05/FS4_MCL_Facts_Rev.pdf.Accessed August 2021.