上海2021年9月6日 /美通社/ -- 歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊制藥有限公司今日宣布，ASC42治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）患者的臨床試驗申請已獲中國國家藥監(jiān)局受理。

ASC42是一款由公司完全自主研發(fā)、有望成為同類最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類FXR激動劑。2021年6月16日，甘萊宣布ASC42在美國 I 期臨床試驗中取得良好的安全性和藥效學生物標志物頂線數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢癥狀且FXR靶向激活的生物標志物成纖維細胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天時的增幅高達1632%。

根據(jù)《原發(fā)性膽汁性膽管炎診療規(guī)范（2021）》^[1]，PBC是一種慢性進展性自身免疫性膽汁淤積性疾病，常發(fā)展為肝纖維化及肝硬化，直至需進行肝移植或?qū)е滤劳觥?010年PBC 流行病學研究顯示，PBC的中國患病率為49.2/10萬人，在40歲以上的女性人群中患病率高達155.8/10萬人，由此推算中國的PBC患病總?cè)藬?shù)為65.6萬，其中40 歲以上女性的患病人數(shù)為44萬。熊去氧膽酸（UDCA）是中國唯一批準的具有延緩疾病進展作用的藥物。然而，約40%的PBC患者對UDCA應答不足或不耐受。因此，研發(fā)用于治療PBC患者的新藥如ASC42，存在高度未被滿足的醫(yī)療需求。

因此，PBC治療領域存在高度未被滿足的醫(yī)療需求，亟待研發(fā)如ASC42等用于治療PBC患者的新藥。

關于歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動型生物科技公司。歌禮致力于脂肪性肝炎、腫瘤（脂質(zhì)代謝與口服檢查點抑制劑）、病毒性疾病等領域創(chuàng)新藥的研發(fā)和商業(yè)化，以解決國內(nèi)外患者臨床需求。在具備深厚專業(yè)知識及優(yōu)秀過往成就的管理團隊帶領下，歌禮已發(fā)展成為一體化平臺型公司，涵蓋了從新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)直到生產(chǎn)和商業(yè)化的完整價值鏈。歌禮擁有三個商業(yè)化產(chǎn)品和強健且聚焦創(chuàng)新的研發(fā)管線：

1、非酒精性脂肪性肝炎：歌禮制藥有限公司旗下全資子公司甘萊制藥專注于非酒精性脂肪性肝炎領域創(chuàng)新藥的開發(fā)和商業(yè)化。甘萊制藥有三款分別針對脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素受體ß（THR-ß）及法尼醇X受體（FXR）的處于臨床階段的候選藥物及三種固定劑量復方制劑。2、腫瘤（脂質(zhì)代謝與口服檢查點抑制劑）：專注于在腫瘤脂質(zhì)代謝中起關鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代檢查點抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。3、病毒性疾?。?i) 乙肝：歌禮專注于乙肝功能性治愈創(chuàng)新藥物的研發(fā)。探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣®為基石藥物，與其他靶點藥物聯(lián)合的治療方案，有望為乙肝功能性治愈帶來重大突破。(ii) 丙肝：歌禮成功研發(fā)上市兩個1類新藥戈諾衛(wèi)®和新力萊®，組成全口服丙肝治療方案。(iii)艾滋?。篈SC22是一種免疫療法，用于艾滋病特異性免疫重建，最終實現(xiàn)艾滋病感染者的功能性治愈。欲了解更多信息，請登錄網(wǎng)站：www.ascletis.com。

 [1] 資料來源：中華內(nèi)科雜志, 2021,60(8): 709-715. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360.