上海2021年9月1日 /美通社/ -- 北京時間2021年9月1日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣布，公司已完成向美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）滾動提交關(guān)于特瑞普利單抗聯(lián)合吉西他濱/順鉑作為晚期復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的一線治療和單藥用于復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌含鉑化療后的二線及以上治療的生物制品許可申請（BLA）。

特瑞普利單抗是由君實生物自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物。2020年9月，特瑞普利單抗用于復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌含鉑治療后的二線及以上治療獲得FDA突破性療法認(rèn)定。基于此認(rèn)定，君實生物于2021年3月宣布開始向FDA滾動提交特瑞普利單抗治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的BLA并獲得滾動審評，特瑞普利單抗成為首個向FDA提交BLA的國產(chǎn)抗PD-1單抗。2021年8月，特瑞普利單抗聯(lián)合吉西他濱/順鉑作為晚期復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的一線治療獲得FDA突破性療法認(rèn)定，進一步拓寬了FDA對特瑞普利單抗治療鼻咽癌適應(yīng)癥的認(rèn)定范圍。

突破性療法源于《美國食品和藥物管理局安全及創(chuàng)新法案》（FDASIA）的規(guī)定，適用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病且初步臨床證據(jù)顯示出顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法的藥品，旨在加速該藥品的開發(fā)和審評程序，是繼快速通道、加速批準(zhǔn)、優(yōu)先審評之后，F(xiàn)DA又一重要的新藥評審?fù)ǖ?。根?jù)規(guī)定，獲得突破性藥物療法認(rèn)定的藥物開發(fā)過程將獲得包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)及多種形式的支持，保障在最短時間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。

此次BLA主要基于POLARIS-02研究（NCT02915432）及JUPITER-02研究（NCT03581786）的數(shù)據(jù)結(jié)果。POLARIS-02研究是一項多中心、開放標(biāo)簽、II期關(guān)鍵注冊臨床研究，其研究結(jié)果顯示，特瑞普利單抗表現(xiàn)出持久的抗腫瘤活性和生存獲益，安全性可控，且無論患者PD-L1表達如何，均可獲益。該研究成果已于2021年1月獲《臨床腫瘤學(xué)雜志》（Journal of Clinical Oncology, IF:44.544）在線發(fā)表。JUPITER-02研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心的III期關(guān)鍵注冊臨床研究，其研究結(jié)果表明，相較吉西他濱/順鉑的標(biāo)準(zhǔn)一線治療，特瑞普利單抗聯(lián)合吉西他濱/順鉑一線治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者，可顯著延長患者的無進展生存期，獲得更高的客觀緩解率和更長的療效持續(xù)時間。JUPITER-02研究成果在美國臨床腫瘤學(xué)會年會（ASCO 2021）上以全體大會“重磅研究摘要”形式發(fā)表（#LBA2），并在2021年8月獲《自然-醫(yī)學(xué)》（Nature Medicine, IF:53.440）在線發(fā)表。

鼻咽癌是一種發(fā)生于鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見的頭頸部惡性腫瘤之一。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，2020年鼻咽癌在全球范圍內(nèi)確診的新發(fā)病例數(shù)超過13萬^[1]。對于復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌，目前的治療手段有限，一線標(biāo)準(zhǔn)治療方案是以鉑類為基礎(chǔ)的兩藥聯(lián)合化療，患者的生存情況亟待改善^[2]。對于一線含鉑類化療失敗的患者，目前仍缺乏標(biāo)準(zhǔn)的后線治療方案。2021年2月，特瑞普利單抗獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于既往接受過二線及以上系統(tǒng)治療失敗的復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的治療，成為全球首個獲批用于治療鼻咽癌的免疫檢查點抑制劑。截至目前，美國尚無抗PD-1單抗藥物獲批用于鼻咽癌的治療。

君實生物首席醫(yī)學(xué)官Patricia Keegan博士表示：“特瑞普利單抗作為全球首個治療鼻咽癌的免疫檢查點抑制劑，今年年初在中國獲批上市。晚期鼻咽癌是一種極具侵襲性的惡性腫瘤，治療手段非常有限。根據(jù)POLARIS-02研究和JUPITER-02研究的結(jié)果，特瑞普利單抗在晚期鼻咽癌治療中顯示出顯著的療效，這一點也得到了像ASCO年會全體大會、《自然-醫(yī)學(xué)》這類國際主流醫(yī)學(xué)大會和權(quán)威期刊的認(rèn)可。我們期待與我們的美國合作伙伴Coherus一起，和FDA在BLA審評審批方面進行密切合作，為海外患者帶來這一新型治療選擇。”

Coherus首席執(zhí)行官Denny Lanfear表示：“特瑞普利單抗作為我們新興腫瘤免疫產(chǎn)品線的基石，在用于支持鼻咽癌BLA的關(guān)鍵注冊臨床中顯示出了令人信服的療效。隨著可用于支持更廣泛適應(yīng)癥的多項關(guān)鍵注冊臨床研究的數(shù)據(jù)讀出，我們期待特瑞普利單抗能夠保持一貫強大的療效特點。我們將繼續(xù)與合作伙伴君實生物一同推進工作，讓特瑞普利單抗獲得FDA的批準(zhǔn)?！?/p>