麻省劍橋和中國北京2021年2月17日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于在全球范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理百悅澤^®（澤布替尼）用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新適應(yīng)癥上市申請（sNDA），處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案（PDUFA）日期為 2021年10月18日。

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“WM是一種罕見且十分嚴(yán)重的疾病，我們非常欣慰FDA已受理百悅澤^®用于治療這項(xiàng)疾病的新適應(yīng)癥上市申請。近年來，BTK抑制劑雖然已經(jīng)改善了WM的整體治療，但是罹患不同亞型的患者對其產(chǎn)生的緩解還存在差異，同時(shí)毒性仍然是個(gè)問題。我們會(huì)在接下來的幾個(gè)月中不斷與FDA進(jìn)行溝通，期待百悅澤^®能成為美國WM患者的一項(xiàng)全新治療方案?！?/p>

這項(xiàng) sNDA 共包括來自 351 例WM患者的數(shù)據(jù)，主要基于百悅澤^®對比伊布替尼用于治療WM患者的全球3期ASPEN臨床試驗(yàn)（NCT03053440）的安全性和有效性數(shù)據(jù)；此外，還包括來自兩項(xiàng)百悅澤^®臨床試驗(yàn)的支持性數(shù)據(jù)，分別為在中國開展的用于治療復(fù)發(fā)/難治性WM患者的關(guān)鍵性2 期臨床試驗(yàn)（NCT03332173）和用于治療B 細(xì)胞惡性腫瘤患者的全球 1/2 期臨床試驗(yàn) （NCT02343120）。同時(shí)，六項(xiàng)百悅澤^®臨床試驗(yàn)中 779 例患者的安全性數(shù)據(jù)也被包含在該項(xiàng)sNDA中。

除美國以外，歐盟、加拿大、澳大利亞、中國、中國臺灣和韓國的藥品監(jiān)管部門均已受理百悅澤^®用于治療WM患者的相關(guān)上市申請。

百悅澤^®于2019年11月在美國獲得加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。百悅澤^®于2020年6月在中國獲得附條件批準(zhǔn)，用于治療既往至少接受過一種療法的成年慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者、既往至少接受過一種療法的成年MCL患者的兩項(xiàng)適應(yīng)癥。目前，共有20余項(xiàng)百悅澤®相關(guān)上市申請已完成遞交工作，涵蓋包括美國、中國和歐盟在內(nèi)的全球45個(gè)國家和地區(qū)。

關(guān)于華氏巨球蛋白血癥 

華氏巨球蛋白血癥（WM）是一種罕見惰性淋巴瘤，在不到2％的非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中出現(xiàn)。在美國，每年大約有5000例WM新增病例。該疾病通常出現(xiàn)在年長患者中，主要在骨髓中發(fā)現(xiàn)，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟。[i]

關(guān)于百悅澤^®（澤布替尼） 

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種 B 細(xì)胞惡性腫瘤。 

百悅澤^®于2019年11月在美國獲得加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。該項(xiàng)加速批準(zhǔn)是基于總緩解率（ORR）。針對該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)將取決于驗(yàn)證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理百悅澤^®針對華氏巨球蛋白血癥（WM）的新適應(yīng)癥上市申請。

2020年6月，百悅澤^®在中國獲得附條件批準(zhǔn)用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者、 既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。一項(xiàng)百悅澤^®用于治療復(fù)發(fā)/難治性華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新適應(yīng)癥上市申請已被中國國家藥品監(jiān)督管理局（ NMPA） 藥品審評中心 （CDE）受理并納入優(yōu)先審評行列。

一項(xiàng)百悅澤^®作為既往接受過至少一項(xiàng)療法的 WM 患者或作為不適合化學(xué)免疫療法 WM 患者的一線治療方案的上市許可申請（MAA）已被歐洲藥品管理局（EMA）受理。此外，另有20項(xiàng)百悅澤^®的相關(guān)上市申請已在全球16個(gè)國家和地區(qū)完成遞交工作。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性、商業(yè)階段的生物科技公司，專注于研究、開發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化創(chuàng)新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞、歐洲和其他地區(qū)擁有5200 多名員工，正在加速推動(dòng)公司多元化的新型癌癥療法藥物管線。目前，百濟(jì)神州兩款自主研發(fā)的藥物，BTK 抑制劑百悅澤^®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進(jìn)行銷售、抗PD-1 抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）在中國進(jìn)行銷售。此外，百濟(jì)神州在中國正在或計(jì)劃銷售多款由安進(jìn)公司、新基物流有限公司（隸屬百時(shí)美施貴寶公司）以及EUSA Pharma 授權(quán)的腫瘤藥物。欲了解更多信息，請?jiān)L問www.beigene.com.cn。

百濟(jì)神州前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百悅澤^®用于治療華氏巨球蛋白血癥患者在美國的新適應(yīng)癥上市申請的藥政審評和獲批，百悅澤^®在美國和其他新興市場的未來的開發(fā)、藥政批準(zhǔn)和潛在商業(yè)化，以及百悅澤^®的潛在臨床益處和商業(yè)機(jī)會(huì)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發(fā)、商業(yè)化運(yùn)營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該等信息。

[i] Lymphoma Research Foundation. Available at https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/wm/. Accessed December 2020.