北京2021年1月13日 /美通社/ -- 2021年1月12日，由九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司（以下簡稱“九芝堂美科”）發(fā)起的我國首個使用進口干細胞治療缺血性卒中的Ⅰ/Ⅱa期臨床試驗（ASSIST）啟動會在組長單位首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院通過線上會議形式順利召開，標志著臨床試驗正式啟動。

本次臨床試驗的主要研究者是首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院院長王擁軍教授 ，王院長在致辭中說到：“這是國家把干細胞作為藥物監(jiān)管以來，第一個按照新版《藥物臨床試驗質量管理規(guī)范》進行的干細胞治療腦血管疾病的臨床試驗，這次試驗對于干細胞進入腦血管疾病領域的臨床應用和干細胞應用整個管理體系的改變都非常重要?！?/p>

這是一項評估向缺血性卒中患者單次注射缺血耐受人同種異體骨髓間充質干細胞（it-hMSC）的多中心、盲法、隨機、安慰劑對照的安全性、耐受性和初步療效的Ⅰ/Ⅱa期研究（ASSIST），試驗將分為兩個階段進行。第一階段為劑量爬坡的開放性研究，第二階段為雙盲對照研究。接下來，將按計劃招募約60名缺血性卒中患者參與臨床試驗。

九芝堂美科的此項新藥臨床試驗申請（IND）于2020年2月19日獲得了CDE默示許可。因在美科IND之前，獲批的前5項IND使用的干細胞均為國產，細胞來源包括臍帶、脂肪等，涉及的適應癥有膝骨關節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、移植物抗宿主病等。九芝堂美科獲批的本項臨床試驗是按照藥品申報方式開展的國內首個干細胞治療神經系統(tǒng)疾病大適應癥的臨床試驗，因此從PreIND溝通會到最終獲得默示許可，受到了國家食品藥品監(jiān)督管理局的密切監(jiān)管和支持。本項臨床試驗已經經過組長單位倫理委員會審核批準并在中國人類遺傳資源管理辦公室備案，最終正式啟動。

本次臨床試驗所用缺血耐受人骨髓間充質干細胞（it-hMSC）產品由美國Stemedica Cell Technologies, Inc.（以下簡稱“Stemedica”）生產。Stemedica公司成立于2005年，2010年獲得了美國加利福尼亞州政府頒發(fā)的生產許可證，至今已經在GMP條件下運行了10余年時間，是世界上少數能夠在cGMP條件下生產骨髓間充質干細胞和神經干細胞產品的企業(yè)。Stemedica公司生產的it-hMSC產品全程在模擬人體真實生理環(huán)境 -- 低氧條件下培養(yǎng)，性能優(yōu)于常氧條件下培養(yǎng)的干細胞，其生產工藝和質量體系符合美國FDA 和cGMP 要求。該產品在美國已經獲得8項臨床試驗，其中缺血性腦卒中已完成I/IIa期臨床試驗，該試驗順利達到主要終點，即治療是安全的，同時達到所有次要終點，即受試者運動、神經功能持續(xù)改善12個月（僅評估至治療后12個月），研究數據支持開展進一步的隨機安慰劑對照的研究。初步證明了干細胞治療的安全性和有效性，試驗結果于2019年9月在國際卒中領域專業(yè)期刊《Stroke》發(fā)表。

據clinicaltrials網站數據，截止到2021年1月8日，全球開展干細胞治療卒中的I、II、III期臨床試驗共計75項，其中美國25項、中國18項 （臺灣地區(qū)7項）、歐洲11項、韓國3項、日本1項，其他國家17項。九芝堂旗下雍和啟航基金參與投資的Stemedica公司的臨床試驗包含在其中。

2018年，九芝堂發(fā)起設立的珠海橫琴九芝堂雍和啟航基金投資了Stemedica公司，同時在北京投資成立九芝堂美科，作為Stemedica在中國的唯一承接方。九芝堂美科已經在有“中國藥谷”之稱的北京大興生物醫(yī)藥基地建成了同時符合中國和美國cGMP標準的生產研發(fā)基地。未來，九芝堂美科將與Stemedica攜手，共同開發(fā)治療腦卒中的干細胞藥物，為飽受腦卒中后遺癥困擾的廣大患者帶來福音。