上海2020年11月6日 /美通社/ -- 首個(gè)針對(duì)中國(guó)乙型血友病患者的《中國(guó)乙型血友病患者生存狀況及醫(yī)療保障需求調(diào)研報(bào)告》（以下簡(jiǎn)稱《調(diào)研報(bào)告》）在第三屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)上發(fā)布。該報(bào)告在中國(guó)罕見病聯(lián)盟和中國(guó)血友病協(xié)作組的指導(dǎo)下，由艾昆緯中國(guó)管理咨詢團(tuán)隊(duì)完成，旨在全面了解中國(guó)乙型血友病患者在用藥、醫(yī)療保障、社會(huì)適應(yīng)等環(huán)節(jié)的生存現(xiàn)狀，呼吁社會(huì)各界更多地關(guān)注乙型血友病患者，為乙型血友病醫(yī)療保障政策的完善提供扎實(shí)的論證，同時(shí)呼吁更多的社會(huì)關(guān)注和多方保障資源的投入，從而改善中國(guó)乙型血友病患者的生活質(zhì)量。

全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任、中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)、北京罕見病診療與保障學(xué)會(huì)會(huì)長(zhǎng)李林康理事長(zhǎng)，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心主任、中國(guó)罕見血液病工作組組長(zhǎng)、中國(guó)血友病協(xié)作組組長(zhǎng)、中國(guó)罕見病聯(lián)盟血友病學(xué)組主任委員楊仁池教授，艾昆緯副總裁、大中華區(qū)商務(wù)解決方案總經(jīng)理邵文斌先生、輝瑞生物制藥集團(tuán)中國(guó)區(qū)首席運(yùn)營(yíng)官吳琨先生、輝瑞生物制藥集團(tuán)中國(guó)區(qū)腫瘤及罕見病業(yè)務(wù)總經(jīng)理李進(jìn)暉女士共同出席了本次的發(fā)布會(huì)。與會(huì)嘉賓就目前中國(guó)乙型血友病診療面臨的挑戰(zhàn)以及患者的疾病負(fù)擔(dān)進(jìn)行了深度的討論，并為乙型血友病醫(yī)療保障政策的完善獻(xiàn)計(jì)獻(xiàn)策。

中國(guó)乙型血友病認(rèn)知不足，診療水平低，患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)大

血友病是一種由于體內(nèi)缺乏凝血因子而造成的凝血障礙性疾病。根據(jù)患者體內(nèi)缺乏的凝血因子不同，血友病可分為甲型和乙型。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在我國(guó)血友病的患病率為十萬分之2.73，其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人數(shù)約占80%-85%；乙型缺少凝血因子IX，患病人數(shù)約占15%-20%^[1]。相較于甲型，我國(guó)乙型血友病患者人數(shù)更為罕見，大多數(shù)乙型患者未得到及時(shí)、全面的診治，受醫(yī)保報(bào)銷額度的限制，目前進(jìn)行預(yù)防治療的患者十分有限。成人患者中，僅有53%的成人患者進(jìn)行按需治療。兒童用量較小，不易達(dá)到報(bào)銷額度，但也有19%未采取預(yù)防治療^[2]。

“乙型血友病治療的關(guān)鍵在于持續(xù)性的標(biāo)準(zhǔn)化治療，無論是按需治療還是預(yù)防治療的患者，一旦治療中斷，就會(huì)出血頻發(fā)，關(guān)節(jié)逐漸受損，最終會(huì)導(dǎo)致不可逆轉(zhuǎn)的嚴(yán)重后果?！睏钊食亟淌诒硎?span id="spanHghltc1fd">，“我國(guó)乙型血友病患者沒有接受規(guī)范化治療主要有兩大原因。首先，醫(yī)患雙方疾病認(rèn)知不足，且診療能力受限，大部分患者仍以按需治療方案為主，僅對(duì)出血癥狀進(jìn)行控制，不利于患者長(zhǎng)期疾病管理；其次，由于血友病需采用終身治療的方案，患者每年需承擔(dān)高額的治療費(fèi)用，許多患者迫于經(jīng)濟(jì)壓力無法堅(jiān)持規(guī)范化治療。”

多方聚力，共同解決乙型血友病患者醫(yī)療保障最后一公里問題

邵文斌先生表示：“近年來，社會(huì)對(duì)罕見病問題的關(guān)注越來越高，我國(guó)政府相繼推出了多項(xiàng)政策，整體而言，我國(guó)對(duì)罕見病的保障已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了較大的進(jìn)步，大部分罕見病用藥已經(jīng)能夠獲得較好的保障。艾昆緯中國(guó)從2018年開始對(duì)罕見病領(lǐng)域的藥物可及、醫(yī)療保障進(jìn)行深入研究，陸續(xù)發(fā)布了《中國(guó)罕見病藥物可及性報(bào)告》、《中國(guó)罕見病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》、《中國(guó)罕見病高值藥物醫(yī)療保障研究報(bào)告》，獲得了強(qiáng)烈的社會(huì)關(guān)注和行業(yè)反響?！吨袊?guó)乙型血友病患者生存狀況及醫(yī)療保障需求調(diào)研報(bào)告》是艾昆緯中國(guó)發(fā)布的首份聚焦某一具體罕見病疾病領(lǐng)域的生存調(diào)研報(bào)告。該報(bào)告顯示：乙型血友病患者存在醫(yī)療保障方面還存在一系列未滿足需求，包括：?jiǎn)未翁幏较蘖?，或有出血癥狀才能開處方，患者需頻繁去醫(yī)院開藥，影響生活及工作；醫(yī)保報(bào)銷有適應(yīng)癥限制，報(bào)銷限額有提升空間；病種間、地區(qū)間醫(yī)療保障待遇不平衡；購(gòu)藥、輸注場(chǎng)所有限，自我輸注能力不足。我們的調(diào)研發(fā)現(xiàn)，整體而言，成人、兒童患者年自付費(fèi)用占家庭年收入比重的中位數(shù)分別為20%、25%，平均值分別為32%、55%，已接近世界衛(wèi)生組織災(zāi)難性支出40%的紅線。”

李林康理事長(zhǎng)表示：“針對(duì)乙型血友病患者面臨的諸多挑戰(zhàn)，我們也將會(huì)從醫(yī)療保障待遇公平性方面，幫助患者及家庭解決‘最后一公里’問題。這樣一份詳實(shí)的報(bào)告深入剖析了我國(guó)乙型血友病患者疾病診療的困境。中國(guó)罕見病聯(lián)盟及血友病協(xié)作組長(zhǎng)期為推動(dòng)罕見病診療發(fā)展在努力，我們會(huì)攜手醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者組織、商業(yè)機(jī)構(gòu)等多方，為我國(guó)乙型血友病這樣的罕見病疾病發(fā)聲，未來通過強(qiáng)化醫(yī)療保障落地政策，為罕見病中更為罕見的群體謀求福祉。提升治療可及性，讓患者及家屬在身體、心理健康、及經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等方面都將獲得全面、較大程度的改善?！?/p>

楊仁池教授表示：“中國(guó)3.8萬血友病患者中，15%-20%為乙型血友病患者，這6000-8000位患者的生存狀況和醫(yī)療保障需求不容忽視，《調(diào)研報(bào)告》是一個(gè)非常好的開始，為了社會(huì)、政府、企業(yè)了解這個(gè)群體打開了一扇窗。乙型血友病患者如果能夠足量足療程使用重組人凝血因子IX等治療藥物，患者及家屬在身體、心理健康方面都將獲得全面、較大程度的改善。值得注意的是，《調(diào)研報(bào)告》的調(diào)研對(duì)象集中在一二線城市，這些城市已經(jīng)是經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平、醫(yī)療保障情況較好的地區(qū)，放眼全國(guó)，上述提升空間可能更大。因此，我們需要對(duì)乙型血友病患者的生存狀況、醫(yī)療保障現(xiàn)狀持續(xù)關(guān)注、不斷發(fā)聲，尋求改善?！?/p>

加速引進(jìn)創(chuàng)新藥物，助力中國(guó)罕見病患者

輝瑞一直以“為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新”為目標(biāo)，并始終在中國(guó)罕見病領(lǐng)域不斷開拓發(fā)展，致力于滿足更多中國(guó)患者尚未滿足的需求，幫助中國(guó)血友病患者重啟自如人生。輝瑞生物制藥集團(tuán)中國(guó)區(qū)腫瘤及罕見病業(yè)務(wù)總經(jīng)理李進(jìn)暉女士表示：“輝瑞全球非常重視罕見病治療領(lǐng)域，目前在這個(gè)領(lǐng)域擁有眾多在研產(chǎn)品，未來這些產(chǎn)品將陸續(xù)引入中國(guó)。輝瑞也將持續(xù)助力乙型血友病患者生存狀況及醫(yī)療保障面臨的挑戰(zhàn)，積極與多方協(xié)作，助力推動(dòng)可及性及改善患者生活。未來，我們還將逐步把更多創(chuàng)新的療法引入中國(guó)，為更多中國(guó)罕見病患者帶來治療新希望。”