上海2020年11月6日 /美通社/ -- 在第三屆中國國際進(jìn)口博覽會(huì)上，輝瑞中國罕見病創(chuàng)新藥物氯苯唑酸軟膠囊（Tafamidis，商品名：維萬心^® ，VYNDAMAX ^®）精彩上市。于9月底在國內(nèi)正式獲批的氯苯唑酸軟膠囊是全球首個(gè)、也是唯一經(jīng)批準(zhǔn)用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的藥物，它的問世填補(bǔ)此前中國在ATTR-CM治療領(lǐng)域無有效藥物的空白，為ATTR-CM患者更好地管理病情、延緩疾病進(jìn)展提供新的選擇。10月30日，維萬心^®榮獲蓋倫獎(jiǎng)（Prix Galien Awards）最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)。

全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任、中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長、北京罕見病診療與保障學(xué)會(huì)會(huì)長李林康理事長，北京協(xié)和醫(yī)院心內(nèi)科副主任醫(yī)師、國際醫(yī)療部副主任田莊教授，北京協(xié)和醫(yī)院核醫(yī)學(xué)科主任霍力教授，蔻德罕見病中心創(chuàng)始人及主任黃如方先生，輝瑞生物制藥集團(tuán)中國區(qū)首席運(yùn)營官吳琨先生，輝瑞生物制藥集團(tuán)中國區(qū)市場營銷副總裁王怡親女士等嘉賓共同出席見證了這一歷史時(shí)刻。與會(huì)嘉賓就ATTR-CM診療困境、ATTR-CM及罕見病整體診療發(fā)展規(guī)劃分享了各自觀點(diǎn)，并對攜手推動(dòng)中國罕見病診療水平提升、改善中國罕見病患者診療現(xiàn)狀等話題進(jìn)行了深入探討。

整合優(yōu)質(zhì)資源，共助中國罕見病防治事業(yè)發(fā)展

自黨的十八大以來，黨中央，國務(wù)院堅(jiān)持“以人民為中心”的理念，高度重視罕見病的管理。國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局、國家醫(yī)療保障局等相關(guān)部門在提升罕見病的診療能力、藥品的審評審批、藥物的可及性方面采取了一系列的措施，推動(dòng)了我國罕見病衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展。

“中國罕見病聯(lián)盟堅(jiān)持以患者為中心，致力于整合罕見病臨床診療、醫(yī)保、醫(yī)藥企業(yè)、社會(huì)公益組織等各方的優(yōu)質(zhì)資源，助力提升我國罕見病診治與保障水平，促進(jìn)罕見病臨床、藥物研發(fā)與疾病管理的整體進(jìn)步?！崩盍挚道硎麻L表示：“以ATTR-CM為例，隨著創(chuàng)新藥物的上市，患者再也不是‘無藥可醫(yī)’了。未來，我們也將繼續(xù)整合優(yōu)質(zhì)資源，在疾病診療，藥物可及性，以及醫(yī)療保障等方面，投入大量的精力，幫助ATTR-CM患者改善生活，讓罕見病患者不再孤獨(dú)無援。”

多方聚力，攜手共促ATTR-CM診療創(chuàng)新模式建立

由于ATTR-CM的疾病認(rèn)知度低，目前臨床診療面臨眾多嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。國內(nèi)僅有少數(shù)醫(yī)院具備診療能力，遠(yuǎn)不能滿足患者需求，因此建立完善、系統(tǒng)性的疾病診療體系迫在眉睫。自2019年起，在罕見病聯(lián)盟的主導(dǎo)下，國內(nèi)ATTR-CM診療示范中心（CoE中心）陸續(xù)建立，旨在推動(dòng)診療能力提升和規(guī)范，逐步形成規(guī)范化診療模式。田莊教授指出：“如今我們已經(jīng)成功建立第一批帶頭示范中心，并開展了一系列教育活動(dòng)輻射下級醫(yī)聯(lián)體機(jī)構(gòu)，就診療過程中的雙向轉(zhuǎn)診與患者管理問題進(jìn)行探索。預(yù)計(jì)未來2-3年內(nèi)，通過診療體系的不斷完善，ATTR-CM標(biāo)準(zhǔn)化診療體系將覆蓋中國大部分省份和地區(qū)。屆時(shí)我們希望能夠?yàn)榛颊咛峁└憬荨⒏咝У脑\療路徑，積極為治療爭取時(shí)間?！?/p>

ATTR-CM是一種累及多系統(tǒng)的疾病，患者常散發(fā)在神經(jīng)科、眼科、心內(nèi)科等多個(gè)科室。由于發(fā)病時(shí)癥狀不典型，患者常被誤診或延誤治療，因此推動(dòng)院內(nèi)多學(xué)科診療（MDT）對疾病早診和對癥治療有著重要意義。

“對于ATTR-CM患者來說，MDT團(tuán)隊(duì)的建立及其遠(yuǎn)程會(huì)診為疾病的及時(shí)診斷和規(guī)范化治療提供了可能，這樣能夠有效減少誤診誤治。在減少患者求醫(yī)奔波的同時(shí)，也在一定程度上減輕其經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)?！被袅淌谥赋觥?span id="spanHghltc267">“罕見病聯(lián)盟立足疾病規(guī)范化診療，聯(lián)合相關(guān)科室，促進(jìn)診療體系內(nèi)各級醫(yī)院MDT團(tuán)隊(duì)組建，加速M(fèi)DT團(tuán)隊(duì)能力提高，從而提高此疾的診療能力，提升患者診斷的精準(zhǔn)度和效率，逐步實(shí)現(xiàn)早診早治的目標(biāo)。通過推動(dòng)CoE中心診療體系的建設(shè)以及促進(jìn)院內(nèi)MDT能力的提升等工作，我們正在努力探索出一條可復(fù)制、可借鑒的罕見病單病種管理模式，進(jìn)一步推動(dòng)我國罕見病衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展，造福更多中國的罕見病患者?！崩盍挚道硎麻L表示。

“維”來可期，煥然一“心”，輝瑞為改善患者診療現(xiàn)狀持續(xù)突破

罕見病一直是全人類的挑戰(zhàn)，與其他疾病相比，罕見病從疾病認(rèn)知、診斷、治療到患者藥物可及性、可支付性都存在較大差距。隨著創(chuàng)新治療藥物的上市，國內(nèi)ATTR-CM患者也能夠獲得更好的疾病緩解和生活質(zhì)量。除此之外，提升患者對ATTR-CM的認(rèn)知也將會(huì)是提高疾病診療率的有效手段之一。

黃如方先生表示：“作為專注于罕見病領(lǐng)域的患者組織，我們也在積極開展患者教育和疾病科普的工作，提升公眾及患者的疾病意識(shí)，讓更多患者能夠通過主動(dòng)篩查或診斷獲得早期診斷和更好治療。與此同時(shí)，我們長期積累的豐富經(jīng)驗(yàn)也會(huì)進(jìn)一步促進(jìn)針對ATTR-CM單病種的患者管理與溝通工作。此外，由于罕見病患者的特殊性，我也希望全社會(huì)給與他們更多的關(guān)注和關(guān)愛?！?/p>

“‘為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新’是輝瑞一貫秉持的理念，我們一直以罕見病患者的需求為中心，加速引進(jìn)突破性的罕見病創(chuàng)新藥物，提高患者治療可及性，希望讓更多罕見病患者有藥可用?！眳晴壬岬剑搬槍币姴☆I(lǐng)域尤其是ATTR-CM的診療現(xiàn)狀，我們也將繼續(xù)攜手聯(lián)盟、患者組織等各方合作伙伴，共同推進(jìn)全國罕見病規(guī)范化診療與體系建設(shè)，為中國罕見病患者帶來更多獲益，助力‘健康中國2030’早日實(shí)現(xiàn)?！?/p>