美國(guó)麻省劍橋和中國(guó)北京2020年11月6日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司。公司今日公布近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)、預(yù)計(jì)里程碑事件以及2020年第三季度和前九個(gè)月財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長(zhǎng)歐雷強(qiáng)（John V. Oyler）先生表示：“我們的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)繼續(xù)執(zhí)行和推進(jìn)產(chǎn)品商業(yè)化。在近期實(shí)現(xiàn)商業(yè)化上市的公司自主研發(fā)產(chǎn)品的銷售推動(dòng)下，公司第三季度產(chǎn)品總收入達(dá)到9100萬(wàn)美元，與上一季度相比實(shí)現(xiàn)了39%的增長(zhǎng)。我們相信公司將能夠加快開發(fā)現(xiàn)有豐富研發(fā)管線，在腫瘤及其他治療領(lǐng)域進(jìn)一步拓展產(chǎn)品組合，繼續(xù)強(qiáng)化我們的能力和運(yùn)營(yíng)，將我們的產(chǎn)品帶給全球各地更多的患者。在2020年余下的時(shí)間里和2021年，我們期待公布多項(xiàng)關(guān)鍵臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，并通過在新增適應(yīng)癥和地域性市場(chǎng)中的獲批和增加中國(guó)商業(yè)化階段產(chǎn)品組合至最多12款來(lái)擴(kuò)大產(chǎn)品商業(yè)化機(jī)會(huì)。”

公司首席財(cái)務(wù)官兼首席戰(zhàn)略官梁恒博士（Howard Liang）計(jì)劃在完成工作交接以及公司任命新首席財(cái)務(wù)官后從百濟(jì)神州退休。預(yù)計(jì)將于2021年第一季度末正式生效。

歐雷強(qiáng)先生表示：“梁恒博士自2015年加入以來(lái)為公司的成功做出了巨大貢獻(xiàn)。梁恒博士在百濟(jì)神州不斷擴(kuò)大并成為一家真正意義上具備頂尖研究、開發(fā)及生產(chǎn)能力的全球化商業(yè)公司的道路上功不可沒。我們獲得的每一個(gè)里程碑、每一項(xiàng)成就都離不開他的努力。我們十分感激他為百濟(jì)神州所作的一切?！?/p>

近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)及預(yù)計(jì)里程碑事件

商業(yè)運(yùn)營(yíng)

• 截至2020年9月30日的三個(gè)月產(chǎn)品收入為9108萬(wàn)美元，與去年同期相比增幅為81.6%，產(chǎn)品收入主要來(lái)自公司自主研發(fā)產(chǎn)品百澤安^®和百悅澤^®近期商業(yè)化上市帶來(lái)的收入

研發(fā)項(xiàng)目

百悅澤^®（澤布替尼）：一款設(shè)計(jì)旨在最大化靶點(diǎn)占有率、最小化脫靶效應(yīng)的小分子布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。百悅澤^®在美已獲批用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的成年MCL患者，在華已獲批用于治療以下兩項(xiàng)適應(yīng)癥：既往接受過至少一項(xiàng)療法的成年CLL/SLL患者以及既往接受過至少一項(xiàng)療法的成年MCL患者。目前，針對(duì)百悅澤^®的全球開發(fā)項(xiàng)目正在不斷推進(jìn)，為在更多適應(yīng)癥中獲得批準(zhǔn)

• 宣布國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）已受理百悅澤^®用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)（sNDA）并納入優(yōu)先審評(píng)
• 宣布加拿大藥監(jiān)部門已受理百悅澤^®用于治療WM的新藥上市申請(qǐng)（NDS）并將其納入優(yōu)先審評(píng)，一項(xiàng)百悅澤^®用于治療MCL的NDS也隨后獲受理
• 啟動(dòng)了一項(xiàng)百悅澤^®聯(lián)合來(lái)那度胺以及聯(lián)合或不聯(lián)合利妥昔單抗用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤的1期臨床試驗(yàn)患者入組
• 在美國(guó)獲得快速通道認(rèn)定用于治療邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者

百悅澤^®預(yù)計(jì)里程碑事件

• 將在第62屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)中公布多項(xiàng)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，包括針對(duì)R/R MZL患者的MAGNOLIA關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)（NCT02846427）；在中國(guó)開展的針對(duì)WM患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)（NCT03332173）；針對(duì)伊布替尼或阿卡替尼不耐受的R/R B細(xì)胞惡性淋巴瘤患者的2期臨床試驗(yàn)（NCT04116437）；針對(duì)染色體17p缺失的初治CLL/SLL患者的SEQUOIA 3期臨床試驗(yàn)（NCT03336333）C組數(shù)據(jù)。本次ASH年會(huì)將于2020年12月5日至8日以線上交流的形式舉行
• 最早于2021年上半年公布百悅澤^®對(duì)比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療初治CLL或SLL患者的SEQUOIA臨床試驗(yàn)（NCT03336333）主要結(jié)果
• 繼續(xù)與美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）就百悅澤^®對(duì)比伊布替尼用于治療WM患者的ASPEN 3期臨床試驗(yàn)（NCT03053440）數(shù)據(jù)進(jìn)行討論
• 于2020年完成百悅澤^®對(duì)比伊布替尼用于治療R/R CLL或SLL患者的ALPINE 3期臨床試驗(yàn)（NCT03734016）患者入組

百澤安^®（替雷利珠單抗）：一款設(shè)計(jì)旨在避免與巨噬細(xì)胞中Fc受體結(jié)合、針對(duì)免疫檢查點(diǎn)受體PD-1的人源化IgG4單克隆抗體。百澤安^®在華已獲批用于治療以下適應(yīng)癥：既往接受過至少兩項(xiàng)療法的經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者；接受含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個(gè)月內(nèi)進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性PD-L1高表達(dá)的尿路上皮癌患者。目前，針對(duì)百澤安^®的全球開發(fā)項(xiàng)目正在不斷推進(jìn)，為在更多適應(yīng)癥中獲得批準(zhǔn)

• 在2020年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）線上年會(huì)中首次公布了百澤安^®聯(lián)合化療作為治療晚期非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）一線療法的RATIONALE 304臨床試驗(yàn)（NCT03663205）結(jié)果；該項(xiàng)臨床數(shù)據(jù)已被包含在一項(xiàng)正在接受NMPA審批的生物制劑新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)（sBLA）中
• 啟動(dòng)了百澤安^®聯(lián)合樂伐替尼用于治療肝細(xì)胞癌患者的2期臨床試驗(yàn)（NCT04401800）患者入組
• 完成了百澤安^®聯(lián)合化療對(duì)比僅用化療針對(duì)復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的3期臨床試驗(yàn)（NCT03924986）患者入組

百澤安^®預(yù)計(jì)里程碑事件

• 于2020年底或2021年公布百澤安^®對(duì)比多西他賽用于治療二線或三線NSCLC全球3期臨床試驗(yàn)（NCT03358875）以及百澤安^®對(duì)比化療針對(duì)二線晚期食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）全球3期臨床試驗(yàn)（NCT03430843）的主要結(jié)果

帕米帕利：一款在研高選擇性PARP1和PARP2小分子抑制劑

• 在2020年ESMO線上年會(huì)中公布了帕米帕利用于治療既往接受過至少兩線化療、攜有致病或疑似致病的胚系BRCA突變的晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的2期臨床試驗(yàn)（NCT03333915）數(shù)據(jù)。該項(xiàng)臨床數(shù)據(jù)已被包含在一項(xiàng)正在接受NMPA審批的新藥上市申請(qǐng)（NDA）中

帕米帕利預(yù)計(jì)里程碑事件

• 于2020年底或2021年公布帕米帕利作為鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌（OC）患者維持治療的3期臨床試驗(yàn)（NCT03519230）主要結(jié)果

BGB-A1217: 一款在研TIGIT單克隆抗體

• 繼續(xù)開展與百澤安^®聯(lián)合的全球1期臨床試驗(yàn)（NCT04047862）患者入組。目前已確認(rèn)2期臨床試驗(yàn)推薦劑量，并正在計(jì)劃全球關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)

早期自主研發(fā)項(xiàng)目

• BCL-2抑制劑BGB-11417針對(duì)B細(xì)胞惡性淋巴瘤的新藥臨床研究申請(qǐng)（IND）在中國(guó)獲受理
• 繼續(xù)推動(dòng)早期自主研發(fā)管線候選藥物，包括BGB-11417（一款針對(duì)腫瘤正處于1期臨床開發(fā)的BCL-2抑制劑）、BGB-A445（一款與百澤安^®聯(lián)合針對(duì)實(shí)體瘤正處于1期臨床開發(fā)的非配位體抗OX40單克隆抗體）、BGB-10188（一款與百悅澤^®或百澤安^®聯(lián)合針對(duì)腫瘤目前處于1期臨床開發(fā)的PI3Kδ抑制劑）以及BGB-15025（一款針對(duì)腫瘤處于臨床前開發(fā)的HPK1抑制劑）

合作項(xiàng)目

安進(jìn)公司

• 我們與安進(jìn)公司的合作項(xiàng)目繼續(xù)推進(jìn)，安加維^®（XGEVA^®）地舒單抗注射液用于治療骨巨細(xì)胞瘤（GCTB）的商業(yè)化活動(dòng)正在開展，同時(shí)正在為下列潛在的獲批籌備商業(yè)化上市：
• 安加維^®（120 mg地舒單抗注射液）用于多發(fā)性骨髓瘤和實(shí)體瘤骨轉(zhuǎn)移患者中骨相關(guān)事件預(yù)防的適應(yīng)癥預(yù)計(jì)將于2020年第四季度或2021年初獲批
• BLINCYTO^®注射用倍林妥莫雙抗用于治療R/R前B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）成年患者的適應(yīng)癥預(yù)計(jì)將于2020年第四季度或2021年初獲批
• KYPROLIS^®注射用卡非佐米用于治療R/R多發(fā)性骨髓瘤患者的適應(yīng)癥預(yù)計(jì)于2021年獲批
• 安進(jìn)公司已通知百濟(jì)神州，其為雙方合作中涵蓋的管線藥物在中國(guó)開展臨床研究而向中國(guó)國(guó)家人類遺傳資源管理（HGRAC）遞交的相關(guān)申報(bào)目前將延遲，其中包括同類第一在研KRAS G12C抑制劑sotorasib（AMG 510）的申報(bào)項(xiàng)目。在中國(guó)，涉及人類遺傳資源信息采集的臨床試驗(yàn)必須獲得HGRAC許可才能開展。在安進(jìn)公司等待HGRAC進(jìn)一步信息的同時(shí)，百濟(jì)神州和安進(jìn)公司將繼續(xù)就這些臨床試驗(yàn)的開展進(jìn)行準(zhǔn)備工作。除與安進(jìn)公司合作中涵蓋的管線藥物外，百濟(jì)神州候選藥物在中國(guó)開展臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)將不會(huì)受到影響

Zanidatamab（ZW25）：一款抗HER2的在研Azymetric?雙特異性抗體，目前與Zymeworks合作開展后期臨床開發(fā)

• 啟動(dòng)了一項(xiàng)用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性HER2基因擴(kuò)增膽道癌患者的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)的患者入組

DKN-01：一款可與Dickkopf-1（DKK1）蛋白結(jié)合并阻斷其活性的人源化單克隆抗體，目前與Leap Therapeutics共同開發(fā)

• 宣布DisTinGuish臨床試驗(yàn)（NCT04363801）實(shí)現(xiàn)首例患者給藥，這項(xiàng)2a期臨床試驗(yàn)由Leap Therapeutics啟動(dòng)，旨在評(píng)估DKN-01聯(lián)合百澤安^®，另加化療或不加化療，用于治療胃腺癌或胃食管結(jié)合部癌（G/GEJ）患者

DXP-593和DXP-604：由丹序生物篩選認(rèn)定的兩款新冠病毒中和抗體候選藥物，百濟(jì)神州擁有除大中華地區(qū)以外全球范圍內(nèi)的權(quán)利。DXP-593和DXP-604是潛在的雞尾酒療法選項(xiàng)，能夠避免由于病毒變異而產(chǎn)生抗藥性

• 在澳大利亞啟動(dòng)了一項(xiàng)入組健康受試者的1期臨床試驗(yàn)（NCT04532294）

BA3071：一款由BioAtla研發(fā)的新型在研條件性激活CTLA-4抑制劑

• 與BioAtla宣布了就BA3071全球許可協(xié)議修訂

生產(chǎn)運(yùn)營(yíng)

• 完成了廣州生物藥生產(chǎn)基地第一座工廠的基地及生產(chǎn)流程驗(yàn)證
• 啟動(dòng)了廣州生物藥生產(chǎn)基地第二以及第三座工廠的擴(kuò)建，以大規(guī)模提升生產(chǎn)能力并且引進(jìn)新生產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)，預(yù)計(jì)分別于2020年底和2021年底完成
• 與廣州開發(fā)區(qū)下屬?gòu)V州高新區(qū)科技控股集團(tuán)有限公司（GET）達(dá)成協(xié)議，收購(gòu)百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司5%的股權(quán)并償還相關(guān)股東貸款。營(yíng)業(yè)執(zhí)照更新預(yù)計(jì)將于2020年第四季度完成，廣州生物藥生產(chǎn)基地將成為百濟(jì)神州（香港）生物科技有限公司的一家全資子公司

新冠肺炎疫情影響和應(yīng)對(duì)措施

• 公司預(yù)計(jì)新冠肺炎病毒（COVID-19）引起的世界衛(wèi)生危機(jī)將繼續(xù)對(duì)其業(yè)務(wù)造成一定的負(fù)面影響，包括商業(yè)銷售、藥政溝通、檢查及申報(bào)、臨床試驗(yàn)的患者入組、參與以及數(shù)據(jù)公布。盡管與2020年第一季度相比，疫情對(duì)公司在中國(guó)第二、三季度業(yè)務(wù)帶來(lái)的影響有所減弱，但該全球大流行對(duì)中國(guó)、美國(guó)以及全球的影響仍存在不確定性。公司正在努力減少疫情導(dǎo)致的工作延遲和中斷，并繼續(xù)按照在全球范圍內(nèi)制定的商業(yè)化、藥政事物以及臨床開發(fā)目標(biāo)開展工作

其他發(fā)展

• 宣布任命Corsee Sanders博士為公司董事會(huì)成員，并加入董事會(huì)審計(jì)委員會(huì)與科學(xué)咨詢委員會(huì)
• 宣布與百奧泰達(dá)成一項(xiàng)授權(quán)、分銷及供貨協(xié)議，在中國(guó)（包括港澳臺(tái)地區(qū)）對(duì)在研安維汀®（貝伐珠單抗）生物類似藥BAT1706進(jìn)行開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化
• 宣布公司在香港聯(lián)合交易所發(fā)行的普通股正式進(jìn)入滬港通及深港通，同時(shí)被納入恒生綜合指數(shù)（HSCI）

2020年第三季度財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資 截至2020年9月30日為47億美元；相比較，2020年6月30日的持有額為32億美元、2019年12月31日的持有額為9.855億美元。截至2020年9月30日的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物及短期投資額包括于2020年7月15日完成的向特定現(xiàn)有投資者發(fā)行的約為20.7億美元的注冊(cè)直接發(fā)行凈收入 

• 截至2020年9月30日的三個(gè)月的經(jīng)營(yíng)活動(dòng)所用現(xiàn)金為3.4624億美元，資本支出為2868萬(wàn)美元；相比較，去年同期的經(jīng)營(yíng)活動(dòng)所用現(xiàn)金和資本支出分別為2.6501億美元和3087萬(wàn)美元。截至2020年9月30日的三個(gè)月的經(jīng)營(yíng)活動(dòng)所用現(xiàn)金包括與償還股東貸款相關(guān)的向GET支付應(yīng)計(jì)利息的3656萬(wàn)美元

收入 截至2020年9月30日的三個(gè)月收入為9108萬(wàn)美元；相比較，2019年同期收入為5014萬(wàn)美元，上述時(shí)期內(nèi)收入完全來(lái)自產(chǎn)品凈收入，而季度同比有所增加主要?dú)w因于百澤安^®在華和百悅澤^®在華及在美的產(chǎn)品收入，但其中部分與新基物流公司（隸屬百時(shí)美施貴寶）授權(quán)在中國(guó)銷售產(chǎn)品的產(chǎn)品收入下滑相抵消

• 截至2020年9月30日的三個(gè)月產(chǎn)品凈收入包括：
• 百澤安^®在華產(chǎn)品收入為4994萬(wàn)美元，相比較，去年同期收入為零
• 百悅澤^®在華和在美的產(chǎn)品收入為1566萬(wàn)美元，相比較，去年同期收入為零
• 百時(shí)美施貴寶授權(quán)在中國(guó)銷售產(chǎn)品的產(chǎn)品收入為2243萬(wàn)美元，相比較，去年同期為5014萬(wàn)美元；產(chǎn)品收入下滑主要?dú)w因于ABRAXANE^®自2020年3月停銷及產(chǎn)品召回后收入的減少
• 安加維^®在華產(chǎn)品收入為305萬(wàn)美元，這是首款由百濟(jì)神州在中國(guó)商業(yè)化上市的安進(jìn)產(chǎn)品，銷售和營(yíng)銷活動(dòng)于2020年第三季度開始進(jìn)行

費(fèi)用 截至2020年9月30日的三個(gè)月費(fèi)用為5.3122億美元；相比較，2019年同期的費(fèi)用為3.6241億美元 

• 銷售成本 截至2020年9月30日的三個(gè)月的銷售成本為2112萬(wàn)美元；相比較，2019年同期的銷售成本為2011萬(wàn)美元。銷售成本主要為這一時(shí)期百澤安^®與百悅澤^®的分銷以及購(gòu)買安進(jìn)和百時(shí)美施貴寶授權(quán)產(chǎn)品用于在中國(guó)的分銷
• 研發(fā)（R&D）費(fèi)用 截至2020年9月30日的三個(gè)月的研發(fā)費(fèi)用為3.4907億美元；相比較，2019年同期的研發(fā)費(fèi)用為2.3697億美元。研發(fā)費(fèi)用的增加主要?dú)w因于用于正在進(jìn)行以及新啟動(dòng)的后期關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)持續(xù)增長(zhǎng)的費(fèi)用，與授權(quán)候選藥物預(yù)付款相關(guān)的研發(fā)費(fèi)用，與安進(jìn)公司合作相關(guān)的開發(fā)成本，新增的藥物注冊(cè)登記準(zhǔn)備，以及與商業(yè)化前活動(dòng)和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。截至2020年9月30日的三個(gè)月，授權(quán)候選藥物相關(guān)研發(fā)費(fèi)用總計(jì)6650萬(wàn)美元，相比較，2019年同期費(fèi)用為零；截至2020年9月30日的三個(gè)月，履行安進(jìn)合作中共同開發(fā)義務(wù)的費(fèi)用為6085萬(wàn)美元，其中包括研發(fā)費(fèi)用3080萬(wàn)美元，其余3005萬(wàn)美元計(jì)為攤銷的研發(fā)費(fèi)用。截至2020年9月30日的三個(gè)月的研發(fā)相關(guān)股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出為2541萬(wàn)美元；相比較，2019年同期的研發(fā)相關(guān)股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出為2067萬(wàn)美元
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費(fèi)用 截至2020年9月30日的三個(gè)月的銷售、一般及行政管理費(fèi)用分別為1.6084億美元；相比較，2019年同期的銷售、一般及行政管理費(fèi)用分別為1.05億美元。銷售、一般及行政管理費(fèi)用的增加主要?dú)w因于員工人數(shù)的增加，包括擴(kuò)大商業(yè)團(tuán)隊(duì)規(guī)模以支持在華和在美上市產(chǎn)品推廣，以及提高的專業(yè)服務(wù)費(fèi)和運(yùn)營(yíng)活動(dòng)發(fā)展所需成本的增加。截至2020年9月30日的三個(gè)月的銷售、一般及行政管理相關(guān)的股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出為2489萬(wàn)美元；相比較，2019年同期的銷售、一般及行政管理相關(guān)的股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出為1614萬(wàn)美元
• 凈虧損 截至2020年9月30日的三個(gè)月的凈虧損分別為4.2522億美元，或每股0.37美元，或每股美國(guó)存托股（ADS）4.81美元；相比較，2019年同期的凈虧損為3.0736億美元，或每股0.39美元，或每股ADS 5.11美元

財(cái)務(wù)摘要

簡(jiǎn)要合并資產(chǎn)負(fù)債表摘要數(shù)據(jù)（美國(guó)一般公認(rèn)會(huì)計(jì)準(zhǔn)則）

（單位為1,000美元）

[1] 全部負(fù)債包括合資伙伴的股東貸款余額，截至2020年9月30日和2019年12月31日分別為零和15.7384萬(wàn)美元

簡(jiǎn)要合并營(yíng)運(yùn)報(bào)表（美國(guó)一般公認(rèn)會(huì)計(jì)準(zhǔn)則）

（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1,000 美元）

[1] 截至2020年9月30日的第三季度及九個(gè)月研發(fā)費(fèi)用包括進(jìn)程中的研發(fā)合作相關(guān)費(fèi)用，分別為6650萬(wàn)美元和 1.095億美元；相比較，去年同期的研發(fā)合作相關(guān)費(fèi)用分別為零和3000萬(wàn)美元。