上海2020年10月5日 /美通社/ -- 科濟(jì)生物醫(yī)藥（上海）有限公司今天宣布，美國食品藥品管理局（FDA）已授予科濟(jì)生物靶向Claudin18.2 自體嵌合抗原受體T細(xì)胞（CLDN18.2 CAR-T）“孤兒藥”稱號，用于治療胃腺癌和食管胃結(jié)合部腺癌。CLDN18.2 CAR-T（CT041）是科濟(jì)生物全球首創(chuàng)的候選藥物之一，用于治療CLDN18.2陽性實(shí)體腫瘤患者。

CT041已被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）和美國FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)，將在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院、梅奧醫(yī)療（Mayo Clinic）等多家國內(nèi)外著名臨床機(jī)構(gòu)進(jìn)行開放標(biāo)簽、多中心、1b期臨床試驗(yàn)，以評估其治療晚期胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌或胰腺癌的安全性和有效性（NCT03874897, NCT04404595）。

科濟(jì)生物董事長、首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官李宗海博士說：“FDA授予CT041‘孤兒藥’稱號，對晚期胃癌患者具有重要意義。”“據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計(jì)，預(yù)計(jì)每年新發(fā)胃癌病例約1030000例^[1]。盡管有了新的治療方法，胃癌仍然是一種亟需醫(yī)學(xué)治療的疾病。我們的目標(biāo)是繼續(xù)開發(fā)新穎、安全和有效的免疫療法。這是我們對全球癌癥患者的長期承諾?！?/p>

美國FDA孤兒產(chǎn)品開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development）授予孤兒藥名稱，用于治療在美國影響不到20萬人的罕見疾病。根據(jù)《孤兒藥物法案》，CT041產(chǎn)品將有資格享受一些優(yōu)惠政策，包括FDA對臨床研究的支持、特殊費(fèi)用的減免，以及FDA批準(zhǔn)上市后在美國的七年市場獨(dú)占權(quán)。

參考文獻(xiàn): 

[1] Bray F, Ferlay J, Soerjomataram I, Siegel RL, Torre LA, Jemal A. Global cancer statistics 2018: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin. 2018;68(6):394-424.