• 中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式），在手術(shù)和/或放射治療后血液中生長激素（GH）和胰島素樣生長因子-1（IGF-1）水平仍然異常時(shí)，或不能進(jìn)行外科手術(shù)和/或放射治療的肢端肥大癥的治療^[1]。
• 醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）是第一種即用的基于自組裝納米管技術(shù)的緩釋制劑^[2]，已經(jīng)在全球約70個(gè)國家注冊并上市^[3]，廣泛應(yīng)用于肢端肥大癥的臨床治療。
• 醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）的上市將加速益普生中國在罕見病領(lǐng)域的深入發(fā)展，為更多患者帶來創(chuàng)新的治療方式。

北京2019年12月24日 /美通社/ -- 全球領(lǐng)先的生物制藥公司益普生（Ipsen）中國今天宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）在手術(shù)和/或放射治療后血液中生長激素（GH）和胰島素樣生長因子-1（IGF-1）水平仍然異常時(shí)，或不能進(jìn)行外科手術(shù)和/或放射治療的肢端肥大癥的治療。醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）已經(jīng)在全球約70個(gè)國家注冊并上市，是國內(nèi)外多項(xiàng)指南和共識(shí)推薦的生長抑素類似物(SSA)緩釋劑之一^{[4]、[5]、[6]}。

益普生中國總經(jīng)理陳家麟表示：“益普生致力于在罕見病領(lǐng)域內(nèi)為中國患者提供先進(jìn)的治療方案。我們深入了解肢端肥大癥患者在治療方面未被滿足的需求，希望為臨床醫(yī)生和患者帶來更多的治療新選擇，幫助更多的患者提升生活質(zhì)量。同時(shí)我們感謝政府對(duì)于罕見病政策的推動(dòng)，在未來的3-5年我們會(huì)盡力將更多治療罕見病甚至極罕見病的創(chuàng)新產(chǎn)品更快地引進(jìn)中國，在以患者為中心的原則指引下，不遺余力地與各方攜手應(yīng)對(duì)中國罕見病的挑戰(zhàn)，讓罹患疾病的患者不在無望中繼續(xù)等待。”

肢端肥大癥嚴(yán)重威脅患者生命健康

肢端肥大癥簡稱“肢大癥”，是一種起病隱匿的慢性進(jìn)展性內(nèi)分泌疾病，患者就診時(shí)病程可能已達(dá)數(shù)年甚至10年以上^[7]。

肢端肥大癥的發(fā)病率和診斷率較低。95%以上的肢端肥大癥是由分泌GH的垂體腺瘤所致^[8]。肢端肥大癥患者的臨床表現(xiàn)包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下顎前突等，還包括垂體腺瘤壓迫癥狀如頭痛、視力下降，視野受損、垂體功能減退等；心腦血管系統(tǒng)受累，如高血壓、冠心病、心肌肥厚和心功能減退等；呼吸系統(tǒng)受累，如打鼾、通氣障礙和睡眠呼吸暫停等；糖耐量減低及糖尿病；骨關(guān)節(jié)受累等。肢端肥大癥患者患結(jié)腸息肉、結(jié)腸癌、甲狀腺癌、肺癌等風(fēng)險(xiǎn)也可能增高^[9]，心血管系統(tǒng)并發(fā)癥是其最常見的死因^[10]。

肢端肥大癥并發(fā)癥的發(fā)生還可能會(huì)嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量和壽命，疾病對(duì)于患者的身體傷害可能會(huì)導(dǎo)致患者的生活質(zhì)量明顯下降，壽命縮短；因面貌變形可能造成心理問題；飽受并發(fā)癥折磨，無法正常工作，甚至家庭破裂；很多患者因經(jīng)濟(jì)原因無法進(jìn)行規(guī)范化治療，病情逐漸惡化。肢端肥大癥患者中并發(fā)癥常見，也增加了醫(yī)療資源使用和醫(yī)療費(fèi)用。

預(yù)充式注射劑，靈活調(diào)整治療方案

新獲批的醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）是技術(shù)上的一種改革，屬于第一種即用的基于自組裝納米管技術(shù)的緩釋制劑^[11]。目前產(chǎn)品有60mg、90mg及120mg三種規(guī)格。研究數(shù)據(jù)顯示：生化控制好的患者可實(shí)現(xiàn)以120mg劑量每6周或8周一次延長注射間隔的方式給藥^[12]。

中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)外科主任、垂體瘤診治中心主任王海軍教授表示：“肢端肥大癥作為一種嚴(yán)重威脅人民群眾健康的罕見而又隱匿進(jìn)展的疾病，需要臨床醫(yī)生與患者一起對(duì)于該疾病進(jìn)行長期治療隨訪。研究顯示，肢端肥大癥病人的死亡率是同齡人群的1.3-1.9倍^{[13]、[14]、[15]}。手術(shù)治療是目前首選治療方案，目前手術(shù)的總體治愈率為65％左右^[9]。如果術(shù)后生化未緩解，病人需要接受包括藥物、放射等綜合治療，在藥物選擇方面，我們可以選擇包括醋酸蘭瑞肽緩釋注射液在內(nèi)的多種藥物,可以根據(jù)個(gè)體情況來調(diào)整治療方案。同時(shí)，我們也呼吁社會(huì)各界加強(qiáng)對(duì)肢端肥大癥的關(guān)注，推動(dòng)疾病早期診斷率的提升，加強(qiáng)長期隨診的意識(shí)，推動(dòng)標(biāo)準(zhǔn)診療方案普及，幫助提高肢端肥大癥患者的生活質(zhì)量，以期患者早日康復(fù)。”