上海2018年10月22日電 /美通社/ -- 繼創(chuàng)下罕見(jiàn)病藥物奧巴捷（特立氟胺片）58天在華上市“新速度”之后，中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)、中國(guó)醫(yī)療保健國(guó)際交流促進(jìn)會(huì)和賽諾菲中國(guó)于10月20日透露：中國(guó)首部多發(fā)性硬化患者生存報(bào)告年內(nèi)即將出爐。根據(jù)報(bào)告熱點(diǎn)解讀：中國(guó)約有超過(guò)3萬(wàn)名多發(fā)性硬化患者，發(fā)病高峰集中在20-40歲，女性多于男性；只有不到50%的患者能立即確診；由于該病反復(fù)復(fù)發(fā)，患者易致殘并發(fā)生“MS人格”，其中13.2%有自殺想法。

在10月20日同期舉行的國(guó)內(nèi)首個(gè)治療多發(fā)性硬化的口服疾病修正治療藥物 -- 奧巴捷上市會(huì)上，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)聯(lián)合賽諾菲也公布“生命捷力”多發(fā)性硬化癥患者援助項(xiàng)目方案，符合條件的多發(fā)性硬化患者接受藥品援助后，年藥物治療費(fèi)用可降低40%以上，低?；颊呱踔量色@得全免援助。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)主任委員崔麗英教授發(fā)言

中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任崔麗英教授指出，“我們非常欣喜的看到，中國(guó)的罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域又引入了一種全新的治療方式。作為第一個(gè)在國(guó)內(nèi)獲批的口服疾病修正治療藥物，奧巴捷將為醫(yī)生和患者提供了一種更為方便的治療選擇，可有效降低患者年復(fù)發(fā)率，延緩殘疾進(jìn)展。”

中國(guó)多發(fā)性硬化患者生存報(bào)告熱點(diǎn)速遞

多發(fā)性硬化在我國(guó)屬于罕見(jiàn)病的一種，此前業(yè)界對(duì)這一疾病研究數(shù)據(jù)并不多。今年中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)牽頭進(jìn)行了首次大范圍的多發(fā)性硬化患者生存現(xiàn)狀調(diào)研，涉及全國(guó)50家醫(yī)院、58位醫(yī)務(wù)工作者和1362名患者，分布28個(gè)省、直轄市和自治區(qū)（安徽、新疆、西藏、寧夏及港澳臺(tái)除外）。

北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科徐雁教授就即將出爐的2018中國(guó)多發(fā)性硬化患者生存報(bào)告做了熱點(diǎn)速遞^[1]，其中包括：

疾病特點(diǎn)：發(fā)病高峰20-40歲，女性多于男性。最常見(jiàn)的臨床表現(xiàn)為感覺(jué)障礙、肢體運(yùn)動(dòng)障礙和疲勞。中位進(jìn)展多發(fā)性硬化的病程為12年，提示我國(guó)患者進(jìn)入進(jìn)展階段時(shí)間可能較歐美患者早，這與我國(guó)缺乏復(fù)發(fā)治療可能有關(guān)。

診療現(xiàn)狀：確診周期長(zhǎng)，僅有不到一半的患者就診后能被立即確診。緩解期規(guī)范治療僅占13.6%，而歐美患者高達(dá)83.4%，這與我國(guó)藥品缺乏以及患者負(fù)擔(dān)不起有關(guān)。歐美多發(fā)性硬化的治療藥物多達(dá)13種，可以分級(jí)治療，而我國(guó)目前僅有2種。

公眾對(duì)該病認(rèn)知度低：94.7%的患者在確診前從未聽(tīng)說(shuō)過(guò)該病。84%的患者有負(fù)面情緒，13.2%患者有自殺想法。

對(duì)患者生活影響較大：14.5%-18%的患者患病后與家人和朋友的關(guān)系變差，產(chǎn)生所謂的“多發(fā)性硬化MS人格”。調(diào)研人群中僅有不到一半的患者還在工作，由于這些患者均為中青年，因此，給社會(huì)也帶來(lái)了巨大的負(fù)擔(dān)。85%以上的患者報(bào)告病情對(duì)正常工作有影響。

此外，由于該病反復(fù)復(fù)發(fā)，可能會(huì)引發(fā)殘疾，因此，給家人也帶來(lái)了巨大的負(fù)擔(dān)。每次復(fù)發(fā)住院，83.7%的患者需要家人陪護(hù)，時(shí)間中位（12年）誤工時(shí)間約為10天。18.3%的患者家人因照顧患者而放棄工作。每次復(fù)發(fā)住院治療費(fèi)用，60.5%的患者花費(fèi)超過(guò)1萬(wàn)元。

“很多罕見(jiàn)病一旦發(fā)病，需要終身治療，對(duì)患者和家庭都是一種沉重的負(fù)擔(dān)?！贝摞愑⒔淌诤粲酰骸昂币?jiàn)病的治療，需要社會(huì)各界積極參與和共同行動(dòng)。我們要共同推動(dòng)罕見(jiàn)病相關(guān)知識(shí)的普及，提升公眾對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)知度，及早確診并進(jìn)行相應(yīng)治療，才能使患者獲得更好的預(yù)后?！?/p>

患者援助細(xì)則公布

為減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高患者的生存機(jī)率和生活質(zhì)量，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)設(shè)立了“生命捷力”多發(fā)性硬化癥患者援助項(xiàng)目，對(duì)符合奧巴捷適應(yīng)癥的患者予以援助。

對(duì)于低?；颊?，獲得縣/區(qū)級(jí)民政部門(mén)認(rèn)可并領(lǐng)取低保金滿(mǎn)一年的城鎮(zhèn)低保/農(nóng)村特困復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化患者，可獲得本項(xiàng)目全免援助；對(duì)于低收入患者，首次申請(qǐng)：自費(fèi)4盒后援助2盒；后續(xù)申請(qǐng)：繼續(xù)自費(fèi)3盒后再援助3盒。

“生命捷力”多發(fā)性硬化癥患者援助項(xiàng)目

賽諾菲方面表示：“生命捷力”多發(fā)性硬化癥患者援助項(xiàng)目旨在幫助多發(fā)性硬化患者減輕疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高藥物可及性。未來(lái)，賽諾菲還將與各方一起努力，攜手政府、學(xué)會(huì)及各方合作伙伴，合力提升中國(guó)罕見(jiàn)病的診療水平，探索多元化的救助模式，通過(guò)慈善項(xiàng)目和醫(yī)保覆蓋，提升罕見(jiàn)病患者的藥物可及性，幫助中國(guó)多發(fā)性硬化患者改善治療現(xiàn)狀。

中國(guó)免疫學(xué)會(huì)神經(jīng)免疫分會(huì)主任委員胡學(xué)強(qiáng)教授發(fā)言

中國(guó)免疫學(xué)會(huì)神經(jīng)免疫分會(huì)主任委員、中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科胡學(xué)強(qiáng)教授強(qiáng)調(diào)：“作為一種新型治療選擇，奧巴捷在有效降低復(fù)發(fā)率的同時(shí)表現(xiàn)出了很好的耐受性，此外，便捷的服藥方式可有效提升患者的依從性，大大改善患者預(yù)后。今年即將更新的《2018年中國(guó)多發(fā)性硬化診療專(zhuān)家共識(shí)》中，將推薦奧巴捷為緩解期治療一線(xiàn)用藥，用于控制疾病進(jìn)展?！毖芯匡@示，與安慰劑相比，奧巴捷顯著降低了患者年復(fù)發(fā)率，延緩了殘疾進(jìn)展，并且在擴(kuò)展研究中療效維持長(zhǎng)達(dá)10年^[2],[3] 。在TOWER研究中，奧巴捷14mg治療組中國(guó)亞組患者的年復(fù)發(fā)率相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)降低了71.2%，同組的全球患者年復(fù)發(fā)率相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)則降低了36.3%。

58天創(chuàng)罕見(jiàn)病新藥上市紀(jì)錄 25家藥房實(shí)現(xiàn)快速供貨

今年5月，國(guó)家公布《第一批罕見(jiàn)病目錄》，多發(fā)性硬化、戈謝病等121種罕見(jiàn)病被納入其中。7月23日，口服劑型疾病修正治療藥物奧巴捷在華獲批。9月19日，京滬廣三地地患者也拿到了這一期待中的新藥。從獲批到供藥, 奧巴捷僅僅用了58天，創(chuàng)下了近期國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物從獲批到上市的“較快速度”。

目前奧巴捷已在全國(guó)一、二線(xiàn)城市的25家藥房實(shí)現(xiàn)快速供貨。到今年年底，預(yù)計(jì)將實(shí)現(xiàn)在全國(guó)大部分城市供藥。

“作為罕見(jiàn)病領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，憑借卓越的研發(fā)能力，我們一直在為中國(guó)的罕見(jiàn)病患者提供創(chuàng)新的產(chǎn)品，包括治療戈謝病的思而贊，治療龐貝病的美而贊，治療漸凍癥的力如太等，今天，這份清單上又新增了一位新成員 -- 治療多發(fā)性硬化的奧巴捷?！?賽諾菲中國(guó)副總裁吳清漪女士強(qiáng)調(diào)：“未來(lái)，賽諾菲中國(guó)將繼續(xù)深耕罕見(jiàn)病領(lǐng)域，以創(chuàng)新引領(lǐng)罕見(jiàn)病研發(fā)與診療，繼續(xù)引入更多的全球革新性產(chǎn)品組合和解決方案，滿(mǎn)足中國(guó)患者日益增長(zhǎng)的醫(yī)療和健康需求，讓中國(guó)的罕見(jiàn)病癥患者可以走出陰影，獲得更好的治療，過(guò)上有尊嚴(yán)的生活?！?/p>

附件：2018中國(guó)多發(fā)性硬化患者生存報(bào)告摘要

注：此次會(huì)議為2018年中國(guó)多發(fā)性硬化患者生存調(diào)研的熱點(diǎn)速遞，最終數(shù)據(jù)以定稿發(fā)表的正式報(bào)告為準(zhǔn)

1.   調(diào)研覆蓋面廣：50家醫(yī)院，58位醫(yī)生參與，共1362名患者參加調(diào)研。調(diào)研分布22個(gè)省4個(gè)直轄市，2個(gè)自治區(qū)，覆蓋面廣，是目前最能反映多發(fā)性硬化患者情況的一次調(diào)研。

2.   涉及了多發(fā)性硬化的各個(gè)亞型：臨床孤立綜合征患者（CIS）175名，復(fù)發(fā)緩解型患者（RRMS）1126名，繼發(fā)緩解型患者（SPMS）46名，原發(fā)進(jìn)展型患者（PPMS）15名。

3.   在疾病特點(diǎn)方面，中國(guó)患者既有自己的特殊性也有和歐美患者的共性：

• 發(fā)病高峰20-40歲，女性多于男性，與歐美相當(dāng)；
• 病變累及多個(gè)系統(tǒng)，最常見(jiàn)的臨床表現(xiàn)為感覺(jué)障礙、肢體運(yùn)動(dòng)障礙和疲勞；
• 每年復(fù)發(fā)在2次以上的活躍患者比例較歐美患者低；
• 功能殘疾評(píng)分隨病程延長(zhǎng)顯著升高，時(shí)間中位12年進(jìn)展多發(fā)性硬化的病程為12年，提示我國(guó)患者進(jìn)入進(jìn)展階段時(shí)間可能較歐美患者早，這與我國(guó)缺乏復(fù)發(fā)治療有可能有關(guān)。

4.   診療現(xiàn)狀堪憂(yōu)：

• 確診周期長(zhǎng)，僅不到一半患者就診后能立即確診，延遲確診的主要原因有復(fù)診、以及目前我國(guó)下級(jí)醫(yī)院和醫(yī)生對(duì)罕見(jiàn)病認(rèn)識(shí)不足有關(guān)；
• 緩解期規(guī)范治療僅占13.6%，歐美患者高達(dá)83.4%，與我國(guó)缺藥以及患者負(fù)擔(dān)不起有關(guān)；
• 在歐美多發(fā)性硬化治療藥物多達(dá)13種，可以分級(jí)治療，我國(guó)目前僅有2種，還僅僅只是最基本的藥物，對(duì)于活躍患者藥物尚無(wú)；
• 患者對(duì)未來(lái)治療最希望改進(jìn)的是藥物的可及性（主要是費(fèi)用）。

5.   公眾對(duì)該病認(rèn)知度低：94.7%患者在確診前未聽(tīng)說(shuō)該病，因此，一旦確診，會(huì)非常焦慮；84.0%患者有負(fù)面情緒；13.2%患者有自殺想法。

6.   該病對(duì)患者生活影響較大：

• 14.5-18%患者患病后與家人和朋友的關(guān)系變差，我們稱(chēng)之為“多發(fā)性硬化MS人格”；
• 調(diào)研人群中僅有不到一半患者還在工作，由于這些患者均為青中年，因此給社會(huì)也帶來(lái)巨大負(fù)擔(dān)。85%以上患者報(bào)告病情對(duì)正常工作有影響；
• 由于該病反復(fù)復(fù)發(fā)，可能會(huì)引發(fā)殘疾，因此給家人也帶來(lái)巨大負(fù)擔(dān)：
• 每次復(fù)發(fā)住院，83.7%的患者需要家人陪護(hù)，時(shí)間中位（12年）誤工時(shí)間約為10天；
• 73.4%的患者門(mén)診就診時(shí)需要家人陪伴，中位誤工時(shí)間約為2天；
• 18.3%患者家人因照顧患者而放棄工作；
• 每次復(fù)發(fā)住院治療費(fèi)用，60.5%患者花費(fèi)超過(guò)1萬(wàn)元。

7. 本次調(diào)研意義：

• 了解我國(guó)目前多發(fā)性硬化診療現(xiàn)狀，未來(lái)如何改進(jìn)；
• 了解我國(guó)患者就診和生活現(xiàn)狀，未來(lái)如何幫助他們更好的與疾病共存。