罕見病的特點是發(fā)病率低，患病總?cè)藬?shù)少，且可能危及生命。此類疾病面臨的主要難題是缺少藥物治療，即使有藥可治患者也很難負擔高昂藥費。因此，隨著多種罕見病藥物進入國家醫(yī)保藥品目錄，各地醫(yī)院積極響應(yīng)國家號召，推動醫(yī)?？焖俾涞?，讓罕見病患者有藥可醫(yī)。

多發(fā)性硬化是這批被納入國家醫(yī)保的神經(jīng)系統(tǒng)罕見病。多發(fā)性硬化是一種嚴重、終身、進行性、致殘性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，診治不及時可導致患者出現(xiàn)癱瘓、失明等嚴重殘疾。多數(shù)患者起病于20-40歲，對患者及其家庭的影響極大。在廣州，中山大學附屬第三醫(yī)院為這群罕見病患者開辟了特殊的藥事會窗口，讓患者在醫(yī)保正式執(zhí)行的不到1個月，就能在醫(yī)院配上報銷藥。

“目前，我院每年都會有幾十例多發(fā)性硬化患者入院診治。該病難以根治，預(yù)防復(fù)發(fā)是治療的核心所在。”中國免疫學會神經(jīng)免疫分會主任委員、中山大學附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科胡學強教授表示，“這次納入醫(yī)保的特立氟胺片是目前醫(yī)保目錄中可以治療多發(fā)性硬化的標準治療藥物，可有效降低疾病復(fù)發(fā)率，延緩殘疾進展；同時，口服用藥可大大提升患者的依從性，并改善預(yù)后。這次新醫(yī)保目錄剛公布，我們神經(jīng)內(nèi)科將這個罕見病治療藥物提交藥事會，目的就是讓多發(fā)性硬化的患者用得起藥?！背?/span>了廣州，北京和上海等地也在第一時間陸續(xù)緊鑼密鼓地開展醫(yī)保落地工作，真正切實推動罕見病藥物在臨床的可及性。

胡學強教授在門診與多發(fā)性硬化患者交流治療方案

“用得起藥”讓患者看到了未來的希望

多發(fā)性硬化具有時間多發(fā)和空間多發(fā)的特點，由于疾病經(jīng)常反復(fù)發(fā)作，部分患者會出現(xiàn)復(fù)視或雙腿不能控制的現(xiàn)象，行動完全不能自由，患者的精神負擔和經(jīng)濟負擔極大。很多患者都在等待著標準治療藥物特立氟胺片能早日進入醫(yī)保。

特立氟胺片談判成功進入醫(yī)保后，藥品價格由原來的12500元/盒降至7896元/盒，再經(jīng)過醫(yī)保報銷后，患者需要承擔的費用大幅度降低，極大地緩解了患者家庭的經(jīng)濟負擔。根據(jù)廣州市的報銷政策，患者在三級醫(yī)院可享受60%-80%的報銷比例，大幅降低了患者的支付負擔。目前，多發(fā)性硬化疾病已被納入廣州市社會醫(yī)療保險門診特定項目，享受特殊的門診治療報銷政策，很多患者期待將特立氟胺片盡快被納入多發(fā)性硬化門特的藥品目錄中。

胡學強教授最后補充：“多發(fā)性硬化藥物正式進入醫(yī)保，是患者的福音。中國的這群罕見病患者終于可以通過標準治療回歸社會和生活。未來，相信隨著各方努力，更多罕見病用藥的可及性將得到改善，患者得以‘病有所醫(yī)’和‘醫(yī)有所藥’?！?/span>

目前可以開出奧巴捷^®（特立氟胺片）醫(yī)保處方的醫(yī)院有：中山大學附屬第三醫(yī)院、北京大學第一醫(yī)院、北京大學人民醫(yī)院、北京安貞醫(yī)院、復(fù)旦大學附屬華山醫(yī)院、復(fù)旦大學附屬中山醫(yī)院、上海德濟醫(yī)院、上海市浦東新區(qū)東方醫(yī)院、安徽醫(yī)科大學第二附屬醫(yī)院、安徽中醫(yī)學院神經(jīng)病學研究所附屬醫(yī)院、重慶醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院、青島市北同和醫(yī)院等。