廣州2017年4月27日電 /美通社/ -- 4月23日，斯丹賽生物技術(shù)有限公司首席科學(xué)家肖磊博士在第三屆百奧賽圖模式動物與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大會報告了斯丹賽自主研發(fā)的人源CAR-T臨床研究的最新進(jìn)展情況，公司與廣東省第二人民醫(yī)院合作完成三例人源CAR-T成人急性淋巴細(xì)胞白血病治療，三位患者均達(dá)到完全緩解以及微小疾病殘留陰性（MRD-）。

鼠源CAR-T排斥反應(yīng)影響治療效果

由于歷史原因，全球CAR-T公司現(xiàn)有CD19 CAR-T產(chǎn)品大多采用鼠源抗體。鼠源抗體顯示會誘導(dǎo)患者人體產(chǎn)生排斥反應(yīng)，降低療效，增加復(fù)發(fā)率。人源CAR-T通過對抗體識別序列進(jìn)行人源化改造，獲得人源抗體，理論上有助于降低患者免疫排斥反應(yīng)，維持CAR-T細(xì)胞在患者體內(nèi)長期存在，提升長期治療效果。

人源CAR-T療效顯著，前景可期

目前全球領(lǐng)先CAR-T公司都在積極探索研發(fā)人源CAR-T產(chǎn)品。在去年12月美國血液學(xué)年會（ASH）上，諾華公司和費(fèi)城兒童醫(yī)院介紹了諾華人源CD19 CAR-T產(chǎn)品治療兒童青少年急淋白血病的臨床試驗(yàn)情況，36例入組患者中有30人達(dá)到完全緩解；其中22位之前未接受過CAR-T治療的兒童白血病患者，在接受人源CAR-T治療后均達(dá)到完全緩解，完全緩解率100%，6個月無復(fù)發(fā)生存率為83%，顯示人源CAR-T在治療難治兒童白血病方面的顯著療效。

此次斯丹賽與廣東省第二人民醫(yī)院合作開展的三例人源CAR-T復(fù)發(fā)難治急淋白血病治療，三位患者為32-48歲之間的成年人，通過治療均獲得完全緩解以及微小疾病殘留陰性，顯示人源CAR-T在治療成人白血病方面的良好療效，同時也說明斯丹賽依靠自主研發(fā)，獨(dú)立完成人源抗體的研發(fā)、臨床前實(shí)驗(yàn)和臨床試驗(yàn)，在人源CAR-T研發(fā)領(lǐng)域已經(jīng)達(dá)到國際領(lǐng)先水平。雖然從長期來看，人源CAR-T的治療效果還有待觀察，但是基于以往鼠源抗體和人源抗體之間的差別，人源CAR-T的未來治療前景令人期待。

CAR-T療法有望年內(nèi)獲FDA批準(zhǔn)商業(yè)化應(yīng)用

有別于傳統(tǒng)手術(shù)、化療、放療等腫瘤治療手段，CAR-T細(xì)胞免疫治療主要通過提取病人自身血液免疫T細(xì)胞，在體外進(jìn)行基因工程改造，令其能識別腫瘤細(xì)胞表面抗原，然后將其回輸病人體內(nèi)，達(dá)到精準(zhǔn)識別、殺死癌細(xì)胞的治療效果。作為公認(rèn)人類最有希望最終攻克癌癥的創(chuàng)新療法之一，CAR-T細(xì)胞免疫治療近年來在國內(nèi)外得到快速發(fā)展，并在治療白血病、淋巴瘤等惡性血液腫瘤方面展現(xiàn)出良好效果，諾華、Kite等公司已經(jīng)向美國FDA提交了CAR-T商業(yè)化療法申請，預(yù)計將于年內(nèi)獲批。