上海2025年8月1日 /美通社/ -- 全球領(lǐng)先的生物制藥公司賽諾菲今天宣布與Arrowhead的子公司維亞臻（Visirna Therapeutics）簽署資產(chǎn)購買協(xié)議。維亞臻目前在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化 Arrowhead 的四種在研心血管代謝候選藥物。根據(jù)協(xié)議，賽諾菲將獲得在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化在研藥物普樂司蘭鈉注射液（Plozasiran）的權(quán)利。普樂司蘭鈉注射液是 Arrowhead同類首創(chuàng)的RNA干擾（RNAi） 治療候選藥物，旨在減少載脂蛋白 C-III（APOC3）的產(chǎn)生，在大中華區(qū)，它是家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）和嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）的潛在治療方案。
維亞臻已完成在研藥物普樂司蘭鈉注射液治療中國FCS患者的一項III期臨床試驗（CTR20231418/NCT05902598），該試驗成功達到了主要療效終點和所有關(guān)鍵次要終點。維亞臻隨后向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）提交了普樂司蘭鈉注射液用于治療FCS的新藥申請（NDA），并于2025年1月26日獲得NMPA的正式受理。普樂司蘭鈉注射液用于治療FCS患者也已獲得中國NMPA的突破性療法認定和優(yōu)先審評資格。
賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："很高興在不到一年的時間里，我們在心血管代謝領(lǐng)域達成了第二項在研創(chuàng)新藥物的合作。作為同類首創(chuàng)的RNA干擾（RNAi）治療候選藥物，普樂司蘭鈉注射液填補了相關(guān)空白，未來有望煥發(fā)中國SHTG和FCS患者的生命光彩。我們期待與更多合作伙伴一起，推動患者亟需的同類首創(chuàng)、同類最優(yōu)創(chuàng)新產(chǎn)品在中國的上市，為‘健康中國2030'戰(zhàn)略特別是心血管代謝等慢性疾病的防治做出更大貢獻。"
Arrowhead 總裁兼首席執(zhí)行官 Christopher Anzalone 博士表示："2022 年創(chuàng)立維亞臻時，我們堅信大中華區(qū)是 Arrowhead 旗下多個心血管代謝疾病RNAi候選藥物研發(fā)管線中重要的潛在未來市場。維亞臻團隊深諳中國復雜的臨床、監(jiān)管和商業(yè)環(huán)境，并在推動普樂司蘭鈉注射液順利完成臨床研究、進入監(jiān)管申報和審批流程方面做出了卓越的貢獻。現(xiàn)在，我們期待與賽諾菲的新同事攜手合作，并相信他們作為一家在中國擁有強大影響力的全球性公司，已做好了充分的準備。"
資產(chǎn)購買協(xié)議交割后，維亞臻將獲得賽諾菲1.3億美元的預付款，并將有資格在普樂司蘭鈉注射液在中國大陸的各種適應癥獲批后獲得至多2.65億美元的額外里程碑付款。Arrowhead可獲得普樂司蘭鈉注射液在大中華區(qū)產(chǎn)品凈銷售額的特許權(quán)使用費。
關(guān)于普樂司蘭鈉注射液
普樂司蘭鈉注射液，曾用名 ARO-APOC3，是一種首創(chuàng)的在研 RNA 干擾（RNAi） 療法，旨在減少載脂蛋白 C-III（APOC3） 的生成。APOC3 是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL） 的組成部分，也是甘油三酯代謝的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑。APOC3 通過抑制脂蛋白脂肪酶分解 TRL 以及肝臟內(nèi)受體吸收 TRL 殘余物來提高血液中的甘油三酯水平。普樂司蘭鈉注射液的治療目標是降低 APOC3 水平，從而降低甘油三酯水平，并將脂質(zhì)恢復到更正常的水平。
多項臨床研究表明，在研普樂司蘭鈉注射液可降低家族性乳糜微粒血癥綜合征 （FCS）、嚴重高甘油三酯血癥（SHTG） 和混合性高脂血癥患者的甘油三酯和多種致動脈粥樣硬化脂蛋白的水平。迄今為止，普樂司蘭鈉注射液的耐受性總體良好，報告的治療中出現(xiàn)的不良事件通常反映了研究人群的合并癥和基礎(chǔ)疾病。在多個臨床研究和不同研究人群中，對于擬上市的 25 毫克劑量，最常見的治療中出現(xiàn)的不良事件包括新冠肺炎（COVID-19）、上呼吸道感染、頭痛、2 型糖尿病和腹痛。
普樂司蘭鈉注射液正在SUMMIT項目中開展相關(guān)臨床研究，包括針對 FCS 患者的III期臨床試驗PALISADE研究、針對 SHTG 患者的II期和III期臨床試驗 SHASTA 研究以及針對混合性高脂血癥患者的 II期和III期臨床試驗MUIR 研究。
普樂司蘭鈉注射液 用于治療 FCS 患者已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA） 授予的突破性療法認定、孤兒藥認定和快速通道認定，以及歐洲藥品管理局授予的孤兒藥產(chǎn)品認定。在研藥物普樂司蘭鈉注射液用于治療FCS的上市許可申請已向多家全球監(jiān)管機構(gòu)進行了提交，但目前尚未獲得任何疾病的治療審批或批準。
